중증 재생 불량성 빈혈에 대해 최적화된 표준 프로토콜을 사용한 단일군 2상 연구 (OSP)
2026년 2월 9일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
중증 후천성 재생 불량성 빈혈(SAA)은 범혈구감소증과 저세포성 골수를 특징으로 하는 골수 부전 질환입니다.
옥수수의 병태생리학적 기전은 자동 반응성 이펙터 T 세포에 의해 매개되는 조혈 줄기/전구 세포의 파괴입니다.
말 항흉선세포 글로불린(ATG) + 사이클로스포린(CSA)을 사용한 면역억제 요법은 현재 골수 이식에 적합하지 않고 반응률이 40%에서 70%인 재생불량성 빈혈 환자의 표준 치료입니다.
이전 연구에서는 말 ATG(hATG)가 토끼 ATG(rATG)보다 치료 관련 사망률(TRM)이 더 높기 때문에 분명히 더 효과적인 것으로 나타났습니다.
불행히도 중국에서는 hATG를 사용할 수 없으므로 중증 재생 불량성 빈혈에 대해 rATG + CSA 및 Levamisole(LMS) 순차적 유지(최적화 표준 프로토콜, OSP)의 최적화된 표준 치료(9일 프로토콜)를 수행합니다.
이 전향적 연구는 새로 진단된 중증 재생불량성 빈혈 환자의 1차 요법으로서 최적화된 표준 프로토콜의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
치료 기간 동안 rATG는 1.97 mg/kg/day의 용량으로 9일 동안 천천히 정맥주사한다.
CSA는 3 mg/kg qod의 용량으로 경구 투여되었고, Levamisole은 2.5 mg/kg qod의 용량으로 경구 투여되었습니다.
CSA와 Levamisole(LMS)은 격일로 교대로 설계되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
새로 진단된 SAA(표준 기준에 따름)
- 골수 세포질 30% 미만(림프구 제외)
- 다음 중 최소 2개: 절대 호중구 수가 500/ uL 미만; 20,000/uL 미만의 혈소판 수; 절대 망상 적혈구 수가 20,000/ uL 미만입니다.
- 만 6세 이상
제외 기준:
- 혈청 크레아티닌 2.5mg/dL 초과
- 기저 암종(국소 자궁경부, 기저 세포, 편평 세포 제외)
- ATG, 항림프구 글로불린(ALG) 또는 고용량 사이클로포스파마이드를 사용한 사전 면역억제 요법.
- 현재 임신 또는 수유 중이거나 경구 피임약을 복용하거나 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우.
- Fanconi 빈혈 또는 기타 선천성 골수부전 증후군의 진단
- 세포 유전학에 대한 클론 장애의 증거. 초중증 호중구감소증(ANC 200/uL 미만) 환자는 세포유전학 결과가 없거나 보류 중인 경우 제외되지 않습니다.
- HIV에 대한 혈청 양성 반응을 포함한 근본적인 면역결핍 상태
- 연구의 연구 특성을 이해하거나 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
- 환자가 프로토콜 요법을 견딜 수 없거나 7-10일 이내에 사망할 가능성이 있는 빈사 상태 또는 동시 간, 신장, 심장, 신경, 폐, 감염 또는 대사 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 심한 재생 불량성 빈혈
약물: 토끼 ATG, 사이클로스포린, 레바미솔
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rATG는 9일 동안 1.97mg/kg/일의 용량으로 투여됩니다. CSA는 3mg/kg qod의 용량으로 경구 투여됩니다. Levamisole은 2.5mg/kg qod의 용량으로 경구 투여됩니다.
CSA와 LMS는 격일로 교대로 설계되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Optimized Standard Protocol을 통한 반응 및 완전관해율
기간: 월 +6
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응답은 각 클리닉 방문 시 평가됩니다. 완전 반응(CR)은 세 가지 말초 혈구 수 기준을 모두 달성하는 것으로 정의되었습니다. (1) Hb 수준이 정상 범위까지; (2) ANC≥1.5×109/L; (3) PLT≥100×109/L. 부분 반응(PR)은 수혈 독립적으로 정의되었으며 더 이상 중증 질환의 기준을 충족하지 않습니다. 수혈 요건의 지속 또는 사망은 무반응(NR)의 증거였습니다. |
월 +6
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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골수이형성증 및 급성 백혈병에 대한 재발률, 지속 반응(SR), 생존 및 클론 진화.
기간: 월 +12, 월 +60
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재발은 적어도 3개월 동안 반응을 달성하고 안정적인 혈구 수를 유지한 후 다시 SAA 기준을 충족한 반응자로 정의되었습니다. 지속 반응(SR)은 치료 없이 +12개월 및 +60개월에 Hb > 10g/dL로 정의되었습니다. |
월 +12, 월 +60
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 27일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 7월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
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