Une étude de phase 2 à un seul bras avec un protocole standard optimisé pour l'anémie aplasique sévère (OSP)
9 février 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
L'anémie aplasique acquise sévère (AAS) est une maladie d'insuffisance médullaire caractérisée par une pancytopénie et une moelle osseuse hypocellulaire.
Le mécanisme physiopathologique du maïs est la destruction des cellules souches/progénitrices hématopoïétiques médiée par les cellules T effectrices auto-réactives.
La thérapie immunosuppressive avec la globuline antithymocyte de cheval (ATG) plus la cyclosporine (CSA) est actuellement la norme de traitement chez les patients atteints d'anémie aplasique qui ne sont pas éligibles à une greffe de moelle osseuse et avec des taux de réponse de 40 % à 70 %.
Des études antérieures ont montré que l'ATG de cheval (hATG) est apparemment plus efficace que l'ATG de lapin (rATG) car ce dernier a une mortalité liée au traitement (TRM) plus élevée.
Malheureusement, hATG n'est pas disponible en Chine, nous effectuons donc un traitement standard optimisé (protocole de 9 jours) de rATG plus CSA et de lévamisole (LMS) de maintien séquentiel (appelé protocole standard optimisé, OSP) pour l'anémie aplasique sévère.
Cette étude prospective est conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du protocole standard optimisé en tant que traitement de première intention chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère nouvellement diagnostiquée.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Pendant la période de traitement, le rATG est administré à la dose de 1,97 mg/kg/jour pendant 9 jours en perfusion intraveineuse lente.
Le CSA est administré par voie orale à la dose de 3 mg/kg qod, et le Lévamisole par voie orale à la dose de 2,5 mg/kg qod.
Le CSA et le lévamisole (LMS) sont conçus pour alterner tous les deux jours.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
40
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 66 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
AAS nouvellement diagnostiqué (selon les critères standards)
- Cellularité de la moelle osseuse inférieure à 30 % (hors lymphocytes)
- Au moins deux des éléments suivants : nombre absolu de neutrophiles inférieur à 500/ul ; Numération plaquettaire inférieure à 20 000/uL ; Nombre absolu de réticulocytes inférieur à 20 000/µL.
- Âge supérieur ou égal à 6 ans
Critère d'exclusion:
- Créatinine sérique supérieure à 2,5 mg/dL
- Carcinome sous-jacent (sauf cervical local, basocellulaire, épidermoïde)
- Traitement immunosuppresseur antérieur avec ATG, globuline antilymphocytaire (ALG) ou cyclophosphamide à forte dose.
- Grossesse ou allaitement en cours ou refus de prendre des contraceptifs oraux ou d'utiliser une méthode efficace de contraception.
- Diagnostic de l'anémie de Fanconi ou d'autres syndromes d'insuffisance médullaire congénitale
- Preuve d'un désordre clonal sur la cytogénétique. Les patients atteints de neutropénie super sévère (ANC inférieur à 200/uL) ne seront pas exclus si les résultats de la cytogénétique ne sont pas disponibles ou en attente.
- État d'immunodéficience sous-jacent, y compris la séropositivité pour le VIH
- Incapacité à comprendre la nature expérimentale de l'étude ou à donner un consentement éclairé
- État moribond ou maladie hépatique, rénale, cardiaque, neurologique, pulmonaire, infectieuse ou métabolique concomitante d'une gravité telle qu'elle empêcherait le patient de tolérer la thérapie du protocole, ou que la mort dans les 7 à 10 jours est probable.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Anémie aplasique sévère
Médicament : lapin ATG, Cyclosporine, Lévamisole
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Le rATG est administré à la dose de 1,97 mg/kg/jour pendant 9 jours Le CSA est administré par voie orale à la dose de 3 mg/kg qod Le lévamisole est administré par voie orale à la dose de 2,5 mg/kg qod.
Le CSA et le LMS sont conçus pour alterner tous les deux jours.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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le taux de réponse et de rémission complète avec le protocole standard optimisé.
Délai: mois +6
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La réponse sera évaluée à chaque visite à la clinique. La réponse complète (RC) a été définie comme la réalisation des trois critères de numération globulaire périphérique : (1) taux d'Hb jusqu'à la plage normale ; (2) NAN≥1,5×109/L ; (3) PLT≥100×109/L. La réponse partielle (RP) a été définie comme une transfusion indépendante, ne répondant plus aux critères d'une maladie grave. La persistance du besoin de transfusion ou le décès était une preuve d'absence de réponse (NR). |
mois +6
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de rechute, réponse soutenue (SR), survie et évolution clonale vers la myélodysplasie et la leucémie aiguë.
Délai: mois +12, mois +60
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La rechute était définie comme un répondeur qui répondait à nouveau aux critères de l'AAS après avoir obtenu une réponse et maintenu une numération globulaire stable pendant au moins 3 mois. La réponse soutenue (SR) a été définie comme une Hb > 10 g/dL aux mois +12 et +60, en l'absence de tout traitement. |
mois +12, mois +60
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 juillet 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 juillet 2014
Première publication (Estimé)
29 juillet 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2026
Dernière vérification
1 mai 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Anémie
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Anémie, aplasie
- Peptides
- Acides aminés, peptides et protéines
- Composés de soufre
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Thiazoles
- Azoles
- Composés polycycliques
- Imidazoles
- Composés macrocycliques
- Peptides, cyclique
- Cyclosporines
- Cyclosporine
- thymoglobuline
- Lévamisole
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2014006
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