Uno studio di fase 2 a braccio singolo con protocollo standard ottimizzato per l'anemia aplastica grave (OSP)
9 febbraio 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
L'anemia aplastica acquisita grave (SAA) è una malattia da insufficienza del midollo osseo caratterizzata da pancitopenia e midollo osseo ipocellulare.
Il meccanismo fisiopatologico del mais è la distruzione delle cellule staminali/progenitrici ematopoietiche mediata da cellule T effettrici autoreattive.
La terapia immunosoppressiva con globulina antitimocitica di cavallo (ATG) più ciclosporina (CSA) è attualmente lo standard di trattamento nei pazienti con anemia aplastica non eleggibili al trapianto di midollo osseo e con tassi di risposta dal 40% al 70%.
Precedenti studi hanno dimostrato che l'ATG del cavallo (hATG) è apparentemente più efficace dell'ATG del coniglio (rATG) poiché quest'ultimo ha una mortalità correlata al trattamento (TRM) più elevata.
Sfortunatamente hATG non è disponibile in Cina, quindi conduciamo un trattamento standard ottimizzato (protocollo di 9 giorni) di mantenimento sequenziale di rATG più CSA e Levamisole (LMS) (denominato protocollo standard ottimizzato, OSP) per l'anemia aplastica grave.
Questo studio prospettico è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza del protocollo standard ottimizzato come terapia di prima linea nei pazienti con anemia aplastica grave di nuova diagnosi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Durante il periodo di trattamento, il rATG viene somministrato alla dose di 1,97 mg/kg/giorno per 9 giorni mediante infusione endovenosa lenta.
Il CSA è somministrato per via orale alla dose di 3 mg/kg qod e il Levamisolo è stato somministrato per via orale alla dose di 2,5 mg/kg qod.
Il CSA e Levamisole (LMS) è progettato per alternarsi a giorni alterni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
40
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
SAA di nuova diagnosi (secondo i criteri standard)
- Cellularità del midollo osseo inferiore al 30% (esclusi i linfociti)
- Almeno due dei seguenti: Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 500/uL; Conta piastrinica inferiore a 20.000/ uL; Conta assoluta dei reticolociti inferiore a 20.000/uL.
- Età maggiore o uguale a 6 anni
Criteri di esclusione:
- Creatinina sierica superiore a 2,5 mg/dL
- Carcinoma sottostante (tranne cervicale locale, cellule basali, cellule squamose)
- Precedente terapia immunosoppressiva con ATG, globulina antilinfocitaria (ALG) o ciclofosfamide ad alto dosaggio.
- Gravidanza o allattamento in atto o riluttanza a prendere contraccettivi orali o utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite.
- Diagnosi di anemia di Fanconi o di altre sindromi da insufficienza midollare congenita
- Evidenza di un disturbo clonale sulla citogenetica. I pazienti con neutropenia super grave (ANC inferiore a 200/uL) non saranno esclusi se i risultati della citogenetica non sono disponibili o sono in sospeso.
- Stato di immunodeficienza sottostante inclusa la sieropositività per l'HIV
- Incapacità di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato
- Stato moribondo o concomitante malattia epatica, renale, cardiaca, neurologica, polmonare, infettiva o metabolica di gravità tale da precludere la capacità del paziente di tollerare la terapia prevista dal protocollo o da rendere probabile il decesso entro 7-10 giorni.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Anemia aplastica grave
Farmaco: ATG di coniglio, Ciclosporina, Levamisole
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rATG viene somministrato alla dose di 1,97 mg/kg/die per 9 giorni CSA viene somministrato per via orale alla dose di 3 mg/kg qod Il levamisolo viene somministrato per via orale alla dose di 2,5 mg/kg qod.
Il CSA e LMS è progettato per alternarsi a giorni alterni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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il tasso di risposta e di remissione completa con il protocollo standard ottimizzato.
Lasso di tempo: mese +6
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La risposta sarà valutata ad ogni visita clinica. La risposta completa (CR) è stata definita come il raggiungimento di tutti e tre i criteri di conteggio del sangue periferico: (1) livello di Hb fino al range normale; (2) ANC≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/L. La risposta parziale (PR) è stata definita come indipendente dalla trasfusione, non soddisfacendo più i criteri per la malattia grave. La persistenza della necessità di trasfusioni o il decesso è stata la prova di nessuna risposta (NR). |
mese +6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di recidiva, risposta sostenuta (SR), sopravvivenza ed evoluzione clonale a mielodisplasia e leucemia acuta.
Lasso di tempo: mese +12, mese +60
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La ricaduta è stata definita come un responder che soddisfaceva nuovamente i criteri per SAA dopo aver ottenuto la risposta e aver mantenuto una conta ematica stabile per almeno 3 mesi. La risposta sostenuta (SR) è stata definita come Hb > 10 g/dL al mese +12 e +60, in assenza di qualsiasi trattamento. |
mese +12, mese +60
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 luglio 2014
Primo Inserito (Stimato)
29 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie del midollo osseo
- Anemia
- Malattie emiche e linfatiche
- Anemia, aplastica
- Peptidi
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Composti di zolfo
- Prodotti chimici organici
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Tiazoli
- Azoli
- Composti policiclici
- Imidazoli
- Composti macrociclici
- Peptidi, ciclici
- Ciclosporine
- Ciclosporina
- timoglobulina
- Levamisolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIT2014006
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