具有针对严重再生障碍性贫血的优化标准方案的单臂 2 期研究 (OSP)

纳入标准：

• 初诊SAA（按标准标准）

  1. 骨髓细胞结构小于 30%（不包括淋巴细胞）
  2. 以下至少两项： 中性粒细胞绝对计数低于 500/uL；血小板计数低于 20,000/uL；绝对网织红细胞计数低于 20,000/uL。
• 年龄大于或等于 6 岁

排除标准：

• 血清肌酐大于 2.5 mg/dL
• 基础癌（局部宫颈癌、基底细胞癌、鳞状细胞癌除外）
• 先前使用 ATG、抗淋巴细胞球蛋白 (ALG) 或高剂量环磷酰胺进行免疫抑制治疗。
• 当前怀孕或哺乳或不愿服用口服避孕药或使用有效的节育方法。
• 范可尼贫血或其他先天性骨髓衰竭综合征的诊断
• 细胞遗传学克隆性疾病的证据。 如果细胞遗传学结果不可用或待定，则不会排除患有超严重中性粒细胞减少症（ANC 低于 200/uL）的患者。
• 潜在的免疫缺陷状态，包括 HIV 血清阳性
• 无法理解研究的调查性质或给予知情同意
• 垂死状态或并发肝、肾、心脏、神经系统、肺、感染或代谢疾病，其严重程度将排除患者耐受方案治疗的能力，或可能在 7-10 天内死亡。