Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Jednoramenná studie fáze 2 s optimalizovaným standardním protokolem pro těžkou aplastickou anémii (OSP)

9. února 2026 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Těžká získaná aplastická anémie (SAA) je onemocnění selhání kostní dřeně charakterizované pancytopenií a hypocelulární kostní dření. Patofyziologickým mechanismem kukuřice je destrukce hematopoetických kmenových/progenitorových buněk zprostředkovaná auto-reaktivními efektorovými T buňkami. Imunosupresivní léčba koňským antithymocytárním globulinem (ATG) plus cyklosporin (CSA) je v současné době standardem léčby u pacientů s aplastickou anémií, kteří nejsou způsobilí k transplantaci kostní dřeně, a s mírou odezvy od 40 % do 70 %. Předchozí studie ukázaly, že koňské ATG (hATG) je zjevně účinnější než králičí ATG (rATG), protože králičí ATG (rATG) má vyšší mortalitu související s léčbou (TRM). Bohužel hATG není v Číně k dispozici, takže u těžké aplastické anémie provádíme optimalizovanou standardní léčbu (9denní protokol) rATG plus CSA a levamisole (LMS) sekvenční udržování (nazývané Optimized Standard Protocol, OSP). Tato prospektivní studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost a bezpečnost optimalizovaného standardního protokolu jako terapie první volby u nově diagnostikovaných pacientů s těžkou aplastickou anémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Během léčebného období se rATG podává v dávce 1,97 mg/kg/den po dobu 9 dnů pomalou intravenózní infuzí. CSA se podává orálně v dávce 3 mg/kg qod a levamisol se podává orálně v dávce 2,5 mg/kg qod. CSA a Levamisole (LMS) jsou navrženy tak, aby střídavě každý druhý den.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 66 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nově diagnostikovaná SAA (podle standardních kritérií)

    1. Celularita kostní dřeně menší než 30 % (bez lymfocytů)
    2. Alespoň dva z následujících: Absolutní počet neutrofilů nižší než 500/ul; počet krevních destiček nižší než 20 000/ul; Absolutní počet retikulocytů nižší než 20 000/ul.
  • Věk vyšší nebo rovný 6 let

Kritéria vyloučení:

  • Sérový kreatinin vyšší než 2,5 mg/dl
  • Základní karcinom (kromě lokálního děložního čípku, bazálních buněk, dlaždicových buněk)
  • Předchozí imunosupresivní léčba ATG, antilymfocytární globulin (ALG) nebo vysoké dávky cyklofosfamidu.
  • Současné těhotenství nebo kojení nebo neochota užívat perorální antikoncepci nebo používat účinnou metodu antikoncepce.
  • Diagnóza Fanconiho anémie nebo jiných vrozených syndromů selhání kostní dřeně
  • Důkazy klonální poruchy na cytogenetice. Pacienti se super těžkou neutropenií (ANC nižší než 200/ul) nebudou vyloučeni, pokud výsledky cytogenetiky nejsou k dispozici nebo se čekají.
  • Základní imunodeficitní stav včetně séropozitivity na HIV
  • Neschopnost porozumět výzkumné povaze studie nebo dát informovaný souhlas
  • Moribundní stav nebo souběžné jaterní, ledvinové, srdeční, neurologické, plicní, infekční nebo metabolické onemocnění takové závažnosti, že by bránilo pacientovi tolerovat protokolární terapii, nebo že je pravděpodobná smrt během 7-10 dnů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Těžká aplastická anémie
Lék: králičí ATG, cyklosporin, levamisol
Lék: králičí ATG, cyklosporin, levamisol
rATG se podává v dávce 1,97 mg/kg/den po dobu 9 dnů CSA se podává orálně v dávce 3 mg/kg qod Levamisol se podává orálně v dávce 2,5 mg/kg qod. CSA a LMS jsou navrženy střídavě každý druhý den.
Ostatní jména:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
odpověď a míra kompletní remise s optimalizovaným standardním protokolem.
Časové okno: měsíc +6

Odpověď bude hodnocena při každé návštěvě kliniky. Kompletní odpověď (CR) byla definována jako dosažení všech tří kritérií pro obraz periferní krve: (1) hladina Hb až do normálního rozmezí; (2) ANC≥1,5x109/l; (3) PLT≥100×109/L.

Částečná odpověď (PR) byla definována jako nezávislá na transfuzi, která již nesplňuje kritéria pro závažné onemocnění. Přetrvávání požadavku na transfuzi nebo úmrtí bylo důkazem žádné odpovědi (NR).
měsíc +6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost relapsu, setrvalá odpověď (SR), přežití a klonální evoluce k myelodysplazii a akutní leukémii.
Časové okno: měsíc +12, měsíc +60

Relaps byl definován jako respondér, který po dosažení odpovědi a udržení stabilního krevního obrazu po dobu alespoň 3 měsíců znovu splnil kritéria pro SAA.

Setrvalá odpověď (SR) byla definována jako Hb > 10 g/dl v měsíci +12 a +60, bez jakékoli léčby.
měsíc +12, měsíc +60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. července 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2014006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit