Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine einarmige Phase-2-Studie mit optimiertem Standardprotokoll für schwere aplastische Anämie (OSP)

9. Februar 2026 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Die schwere erworbene aplastische Anämie (SAA) ist eine Knochenmarkversagenskrankheit, die durch Panzytopenie und ein hypozelluläres Knochenmark gekennzeichnet ist. Der pathophysiologische Mechanismus des Mais ist die Zerstörung von hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen, vermittelt durch autoreaktive Effektor-T-Zellen. Die immunsuppressive Therapie mit Pferde-Antithymozytenglobulin (ATG) plus Cyclosporin (CSA) ist derzeit der Behandlungsstandard bei Patienten mit aplastischer Anämie, die für eine Knochenmarktransplantation nicht geeignet sind, und mit Ansprechraten von 40 % bis 70 %. Frühere Studien zeigten, dass Pferde-ATG (hATG) offenbar wirksamer ist als Kaninchen-ATG (rATG), da letzteres eine höhere behandlungsbedingte Mortalität (TRM) aufweist. Leider ist hATG in China nicht verfügbar, daher führen wir bei schwerer aplastischer Anämie eine optimierte Standardbehandlung (9-Tage-Protokoll) mit rATG plus CSA und Levamisol (LMS) sequenziell aufrechterhaltend (als optimiertes Standardprotokoll, OSP bezeichnet) durch. Diese prospektive Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit des optimierten Standardprotokolls als Erstlinientherapie bei neu diagnostizierten Patienten mit schwerer aplastischer Anämie bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Während des Behandlungszeitraums wird rATG in einer Dosis von 1,97 mg/kg/Tag für 9 Tage durch langsame intravenöse Infusion verabreicht. CSA wird oral in einer Dosis von 3 mg/kg qod verabreicht, und Levamisol wurde oral in einer Dosis von 2,5 mg/kg qod verabreicht. Die CSA und Levamisol (LMS) werden abwechselnd jeden zweiten Tag verabreicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 66 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Neu diagnostiziertes SAA (nach Standardkriterien)

    1. Knochenmarkzellularität weniger als 30 % (ohne Lymphozyten)
    2. Mindestens zwei der folgenden: Absolute Neutrophilenzahl unter 500/μl; Thrombozytenzahl weniger als 20.000/μl; Absolute Retikulozytenzahl unter 20.000/µl.
  • Alter größer oder gleich 6 Jahre alt

Ausschlusskriterien:

  • Serumkreatinin größer als 2,5 mg/dL
  • Zugrunde liegendes Karzinom (außer lokale zervikale, Basalzellen, Plattenepithelkarzinome)
  • Vorherige immunsuppressive Therapie mit ATG, Antilymphozytenglobulin (ALG) oder hochdosiertem Cyclophosphamid.
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit oder mangelnde Bereitschaft, orale Kontrazeptiva einzunehmen oder eine wirksame Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Diagnose einer Fanconi-Anämie oder anderer angeborener Knochenmarkinsuffizienzsyndrome
  • Nachweis einer klonalen Störung der Zytogenetik. Patienten mit superschwerer Neutropenie (ANC unter 200/µl) werden nicht ausgeschlossen, wenn Ergebnisse der Zytogenetik nicht verfügbar oder ausstehend sind.
  • Zugrundeliegender Immunschwächezustand, einschließlich Seropositivität für HIV
  • Unfähigkeit, den Forschungscharakter der Studie zu verstehen oder eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Moribunder Status oder gleichzeitige hepatische, renale, kardiale, neurologische, pulmonale, infektiöse oder metabolische Erkrankung mit einer solchen Schwere, dass der Patient die Protokolltherapie nicht tolerieren kann oder dass der Tod innerhalb von 7-10 Tagen wahrscheinlich ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Schwere aplastische Anämie
Medikament: Kaninchen-ATG, Cyclosporin, Levamisol
Arzneimittel: Kaninchen-ATG, Cyclosporin, Levamisol
rATG wird in einer Dosis von 1,97 mg/kg/Tag für 9 Tage verabreicht. CSA wird oral in einer Dosis von 3 mg/kg qod verabreicht. Levamisol wird oral in einer Dosis von 2,5 mg/kg qod verabreicht. Das CSA und LMS ist darauf ausgelegt, sich jeden zweiten Tag abzuwechseln.
Andere Namen:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
die Ansprech- und vollständige Remissionsrate mit dem optimierten Standardprotokoll.
Zeitfenster: Monat +6

Das Ansprechen wird bei jedem Klinikbesuch evaluiert. Vollständiges Ansprechen (CR) wurde definiert als das Erreichen aller drei peripheren Blutbildkriterien: (1) Hb-Spiegel bis zum Normalbereich; (2) ANC ≥ 1,5 × 109/l; (3) PLT≥100×109/L.

Partial Response (PR) wurde als transfusionsunabhängig definiert und erfüllte nicht mehr die Kriterien für eine schwere Erkrankung. Persistenz des Transfusionsbedarfs oder Tod war ein Hinweis auf kein Ansprechen (NR).
Monat +6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückfallrate, anhaltendes Ansprechen (SR), Überleben und klonale Evolution zu Myelodysplasie und akuter Leukämie.
Zeitfenster: Monat +12, Monat +60

Rezidiv wurde als Rezidiv definiert, der die Kriterien für SAA erneut erfüllte, nachdem er ein Ansprechen erzielt und mindestens 3 Monate lang ein stabiles Blutbild aufrechterhalten hatte.

Anhaltendes Ansprechen (SR) war definiert als Hb > 10 g/dl in den Monaten +12 und +60 ohne jegliche Behandlung.
Monat +12, Monat +60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Ermittler

  • Hauptermittler: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juli 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IIT2014006

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Kaninchen-ATG, Cyclosporin, Levamisol

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Estonia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren