Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En enarms fase 2-studie med optimert standardprotokoll for alvorlig aplastisk anemi (OSP)

3. mai 2016 oppdatert av: Yizhou Zheng
Alvorlig ervervet aplastisk anemi (SAA) er en benmargssviktsykdom preget av pancytopeni og en hypocellulær benmarg. Den patofysiologiske mekanismen for mais er ødeleggelsen av hematopoetiske stam-/progenitorceller mediert av autoreaktive effektor-T-celler. Immunsuppressiv terapi med hesteantitymocyttglobulin (ATG) pluss ciklosporin (CSA) er for tiden standarden for behandling hos pasienter med aplastisk anemi som ikke er kvalifisert for benmargstransplantasjon og med responsrater fra 40 % til 70 %. Tidligere studier har vist at heste-ATG (hATG) tilsynelatende er mer effektivt enn kanin-ATG (rATG) da sistnevnte har høyere behandlingsrelatert dødelighet (TRM). Dessverre er hATG utilgjengelig i Kina, så vi gjennomfører en optimalisert standardbehandling (9 dagers protokoll) av rATG pluss CSA og Levamisole (LMS) Sekvensiell vedlikehold (kalt Optimized Standard Protocol, OSP) for alvorlig aplastisk anemi. Denne prospektive studien er designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Optimized Standard Protocol som førstelinjebehandling hos nylig diagnostiserte pasienter med alvorlig aplastisk anemi.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I løpet av behandlingsperioden administreres rATG i en dose på 1,97 mg/kg/dag i 9 dager ved langsom intravenøs infusjon. CSA administreres oralt i en dose på 3 mg/kg qod, og Levamisole ble administrert oralt i en dose på 2,5 mg/kg qod. CSA og Levamisole (LMS) er designet for vekselvis annenhver dag.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • TianJin, Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Zheng Yizhou, M.D., Ph.D

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 68 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Nydiagnostisert SAA (i henhold til standardkriteriene)

    1. Benmargscellularitet mindre enn 30 % (unntatt lymfocytter)
    2. Minst to av følgende: Absolutt nøytrofiltall mindre enn 500/uL; Blodplateantall mindre enn 20 000/uL; Absolutt retikulocyttantall mindre enn 20 000/uL.
  • Alder over eller lik 6 år

Ekskluderingskriterier:

  • Serumkreatinin større enn 2,5 mg/dL
  • Underliggende karsinom (unntatt lokal cervical, basalcelle, plateepitel)
  • Tidligere immunsuppressiv behandling med ATG, antilymfocyttglobulin (ALG) eller høydose cyklofosfamid.
  • Nåværende graviditet eller amming eller manglende vilje til å ta p-piller eller bruke en effektiv prevensjonsmetode.
  • Diagnose av Fanconi-anemi eller andre medfødte benmargssviktsyndromer
  • Bevis på en klonal lidelse på cytogenetikk. Pasienter med superalvorlig nøytropeni (ANC mindre enn 200/uL) vil ikke bli ekskludert hvis resultater av cytogenetikk ikke er tilgjengelige eller venter.
  • Underliggende immunsvikttilstand inkludert seropositivitet for HIV
  • Manglende evne til å forstå undersøkelsens natur eller gi informert samtykke
  • Døende status eller samtidig lever-, nyre-, hjerte-, nevrologisk, lunge-, infeksjons- eller metabolsk sykdom av en slik alvorlighetsgrad at det vil utelukke pasientens evne til å tolerere protokollbehandling, eller at død innen 7-10 dager er sannsynlig.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alvorlig aplastisk anemi
Legemiddel: kanin ATG, cyklosporin, Levamisole
Legemiddel: kanin ATG, Cyclosporine, Levamisole
rATG administreres i en dose på 1,97 mg/kg/dag i 9 dager. CSA administreres oralt i en dose på 3 mg/kg qod. Levamisol administreres oralt i en dose på 2,5 mg/kg qod. CSA og LMS er designet for vekselvis annenhver dag.
Andre navn:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
responsen og fullstendig remisjonsrate med Optimized Standard Protocol.
Tidsramme: måned +6

Responsen vil bli evaluert ved hvert klinikkbesøk. Fullstendig respons (CR) ble definert som å oppnå alle tre kriteriene for perifert blodtelling: (1) Hb-nivå opp til normalområdet; (2) ANC≥1,5x109/L; (3) PLT≥100×109/L.

Delvis respons (PR) ble definert som transfusjonsuavhengig, og oppfyller ikke lenger kriteriene for alvorlig sykdom. Vedvarende transfusjonsbehov eller død var bevis på ingen respons (NR).
måned +6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilbakefallsrate, vedvarende respons (SR), overlevelse og klonal evolusjon til myelodysplasi og akutt leukemi.
Tidsramme: måned +12, måned +60

Tilbakefall ble definert som en responder som møtte kriteriene for SAA igjen etter å ha oppnådd respons og holdt stabile blodverdier i minst 3 måneder.

Vedvarende respons (SR) ble definert som Hb > 10 g/dL ved måned +12 og +60, i fravær av noen behandling.
måned +12, måned +60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yizhou Zheng

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2016

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

29. juli 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATGIIT201401

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aplastisk anemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere