Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egykaros, 2. fázisú vizsgálat a súlyos aplasztikus anémia optimalizált standard protokolljával (OSP)

2026. február 9. frissítette: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
A súlyos szerzett aplasztikus anémia (SAA) egy csontvelő-elégtelenség, amelyet pancytopenia és hipocelluláris csontvelő jellemez. A kukorica patofiziológiai mechanizmusa a hematopoietikus ős/progenitor sejtek elpusztítása autoreaktív effektor T-sejtek által. A ló antitimocita globulinnal (ATG) és ciklosporinnal (CSA) végzett immunszuppresszív terápia jelenleg a standard kezelés olyan aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél, akik nem alkalmasak csontvelő-transzplantációra, és akiknél a válaszarány 40-70%. Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a ló ATG (hATG) láthatóan hatékonyabb, mint a nyúl ATG (rATG), mivel az utóbbinak magasabb a kezeléssel összefüggő mortalitása (TRM). Sajnos a hATG nem érhető el Kínában, ezért optimalizált standard kezelést (9 napos protokoll) végezünk az rATG plusz CSA és Levamizol (LMS) szekvenciális karbantartásával (Optimized Standard Protocol, OSP) a súlyos aplasztikus anémia kezelésére. Ez a prospektív vizsgálat az újonnan diagnosztizált, súlyos aplasztikus anémiában szenvedő betegek első vonalbeli terápiájaként alkalmazott Optimized Standard Protocol hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére szolgál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kezelés időtartama alatt az rATG-t 1,97 mg/ttkg/nap dózisban, 9 napon keresztül, lassú intravénás infúzióban adják be. A CSA-t naponta 3 mg/kg dózisban, a levamizolt pedig naponta 2,5 mg/kg dózisban szájon át adták be. A CSA és a Levamizol (LMS) úgy lett kialakítva, hogy felváltva minden második nap.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Újonnan diagnosztizált SAA (a standard kritériumok szerint)

    1. A csontvelő-sejtszám kevesebb, mint 30% (a limfociták kivételével)
    2. Az alábbiak közül legalább kettő: Abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 500/uL; Thrombocytaszám kevesebb, mint 20 000/ul; Az abszolút retikulocitaszám kevesebb, mint 20 000/ul.
  • 6 éves vagy annál nagyobb életkor

Kizárási kritériumok:

  • A szérum kreatinin szintje meghaladja a 2,5 mg/dl-t
  • Alapvető karcinóma (kivéve a helyi nyaki, bazális sejtet, laphámsejteket)
  • Korábbi immunszuppresszív terápia ATG-vel, antilimfocita globulinnal (ALG) vagy nagy dózisú ciklofoszfamiddal.
  • Jelenlegi terhesség vagy szoptatás, vagy nem hajlandó orális fogamzásgátlót szedni vagy hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni.
  • Fanconi vérszegénység vagy más veleszületett csontvelő-elégtelenség szindróma diagnosztizálása
  • Klonális rendellenesség bizonyítéka a citogenetikában. A szupersúlyos neutropeniában (ANC kevesebb, mint 200/uL) szenvedő betegeket nem zárják ki, ha a citogenetikai eredmények nem állnak rendelkezésre vagy függőben vannak.
  • Alapvető immunhiányos állapot, beleértve a HIV szeropozitivitást
  • Képtelenség megérteni a vizsgálat vizsgáló jellegét, vagy tájékozott beleegyezést adni
  • Haldokló állapot vagy egyidejű máj-, vese-, szív-, neurológiai, tüdő-, fertőző vagy anyagcsere-betegség olyan súlyosságú, hogy a beteg nem tudja elviselni a protokollos terápiát, vagy 7-10 napon belüli halálozás valószínű.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Súlyos aplasztikus anémia
Gyógyszer: nyúl ATG, Ciklosporin, Levamizol
Drog: nyúl ATG, Ciklosporin, Levamizol
Az rATG-t 1,97 mg/ttkg/nap dózisban adják be 9 napon keresztül. A CSA-t orálisan adják be naponta 3 mg/kg dózisban. A CSA és az LMS úgy lett kialakítva, hogy felváltva minden második nap.
Más nevek:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
a válasz és a teljes remisszió aránya az Optimized Standard Protocol segítségével.
Időkeret: hónap +6

A választ minden klinikai látogatás alkalmával értékeljük. A teljes választ (CR) úgy határoztuk meg, hogy mindhárom perifériás vérkép-kritérium elérte: (1) Hb-szint a normál tartományig; (2) ANC≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/L.

A részleges választ (PR) transzfúziótól függetlenként határozták meg, amely már nem felel meg a súlyos betegség kritériumainak. A transzfúziós igény fennmaradása vagy a halál a válasz hiányának bizonyítéka volt (NR).
hónap +6

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A relapszusok aránya, a tartós válasz (SR), a túlélés és a myelodysplasia és az akut leukémia klonális evolúciója.
Időkeret: hó +12, hó +60

Relapszusnak azt a válaszadót definiáltuk, aki ismét megfelelt az SAA kritériumainak, miután elérte a választ és stabil vérképet tartott legalább 3 hónapig.

A tartós választ (SR) úgy határoztuk meg, hogy a Hb > 10 g/dl +12 és +60 hónapban, kezelés hiányában.
hó +12, hó +60

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 27.

Első közzététel (Becsült)

2014. július 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IIT2014006

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel