Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een eenarmige fase 2-studie met geoptimaliseerd standaardprotocol voor ernstige aplastische anemie (OSP)

9 februari 2026 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Ernstige verworven aplastische anemie (SAA) is een beenmergfalenziekte die wordt gekenmerkt door pancytopenie en een hypocellulair beenmerg. Het pathofysiologische mechanisme van maïs is de vernietiging van hematopoietische stamcellen/voorlopercellen gemedieerd door auto-reactieve effector-T-cellen. Immunosuppressieve therapie met paard-antithymocytglobuline (ATG) plus cyclosporine (CSA) is momenteel de standaardbehandeling bij patiënten met aplastische anemie die niet in aanmerking komen voor beenmergtransplantatie en met responspercentages van 40% tot 70%. Eerdere studies toonden aan dat paarden-ATG (hATG) blijkbaar effectiever is dan konijnen-ATG (rATG), aangezien laatstgenoemde een hogere behandelingsgerelateerde mortaliteit (TRM) heeft. Helaas is hATG niet beschikbaar in China, dus voeren we een geoptimaliseerde standaardbehandeling uit (protocol van 9 dagen) van rATG plus CSA en Levamisole (LMS) Sequentiële handhaving (genaamd Optimized Standard Protocol, OSP) voor ernstige aplastische anemie. Deze prospectieve studie is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van het geoptimaliseerde standaardprotocol te evalueren als eerstelijnsbehandeling bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met ernstige aplastische anemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tijdens de behandelingsperiode wordt rATG toegediend in een dosis van 1,97 mg/kg/dag gedurende 9 dagen via langzame intraveneuze infusie. CSA wordt oraal toegediend in een dosis van 3 mg/kg eenmaal daags en Levamisole werd oraal toegediend in een dosis van 2,5 mg/kg eenmaal daags. De CSA en Levamisole (LMS) is ontworpen om afwisselend om de dag te gebruiken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 66 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Nieuw gediagnosticeerde SAA (volgens de standaardcriteria)

    1. Beenmerg cellulariteit minder dan 30% (exclusief lymfocyten)
    2. Ten minste twee van de volgende: Absoluut aantal neutrofielen minder dan 500/uL; Aantal bloedplaatjes minder dan 20.000/uL; Absoluut aantal reticulocyten minder dan 20.000/uL.
  • Leeftijd groter dan of gelijk aan 6 jaar oud

Uitsluitingscriteria:

  • Serumcreatinine hoger dan 2,5 mg/dL
  • Onderliggend carcinoom (behalve lokaal cervicaal, basaalcel, plaveiselcel)
  • Voorafgaande immunosuppressieve therapie met ATG, antilymfocytglobuline (ALG) of hoge dosis cyclofosfamide.
  • Huidige zwangerschap of borstvoeding of onwil om orale anticonceptiva te gebruiken of een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Diagnose van Fanconi-anemie of andere aangeboren beenmergfalensyndromen
  • Bewijs van een klonale aandoening op cytogenetica. Patiënten met superernstige neutropenie (ANC minder dan 200/uL) worden niet uitgesloten als resultaten van cytogenetica niet beschikbaar of in behandeling zijn.
  • Onderliggende immunodeficiëntietoestand inclusief seropositiviteit voor HIV
  • Onvermogen om het onderzoekskarakter van de studie te begrijpen of geïnformeerde toestemming te geven
  • Stervende status of gelijktijdige lever-, nier-, hart-, neurologische, long-, infectie- of stofwisselingsziekte van een zodanige ernst dat het onmogelijk is voor de patiënt om protocoltherapie te verdragen, of dat overlijden binnen 7-10 dagen waarschijnlijk is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ernstige aplastische anemie
Geneesmiddel: konijn ATG, Cyclosporine, Levamisole
Geneesmiddel: konijn ATG, Cyclosporine, Levamisole
rATG wordt toegediend in een dosis van 1,97 mg/kg/dag gedurende 9 dagen. CSA wordt oraal toegediend in een dosis van 3 mg/kg eenmaal daags. Levamisol wordt oraal toegediend in een dosis van 2,5 mg/kg eenmaal daags. De CSA en LMS zijn ontworpen om afwisselend om de dag te worden gebruikt.
Andere namen:
  • CSA
  • rATG
  • LMS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
de respons en volledige remissie met Optimized Standard Protocol.
Tijdsspanne: maand +6

De respons zal bij elk bezoek aan de kliniek worden geëvalueerd. Complete respons (CR) werd gedefinieerd als het bereiken van alle drie de perifere bloedtellingscriteria: (1) Hb-niveau tot het normale bereik; (2) ANC≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/L.

Gedeeltelijke respons (PR) werd gedefinieerd als transfusie-onafhankelijk en voldeed niet langer aan de criteria voor ernstige ziekte. Aanhoudende transfusievereiste of overlijden was bewijs van geen respons (NR).
maand +6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Terugvalpercentage, aanhoudende respons (SR), overleving en klonale evolutie naar myelodysplasie en acute leukemie.
Tijdsspanne: maand +12, maand +60

Terugval werd gedefinieerd als een responder die weer voldeed aan de criteria voor SAA nadat hij een respons had bereikt en het bloedbeeld gedurende ten minste 3 maanden stabiel had gehouden.

Aanhoudende respons (SR) werd gedefinieerd als Hb > 10 g/dL in maand +12 en +60, bij afwezigheid van enige behandeling.
maand +12, maand +60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juli 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

29 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2014006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren