ドキシサイクリンは、軽鎖 (AL) アミロイドーシス試験における臓器応答を向上させる (DUAL)

実験的：ドキシサイクリン

ドキシサイクリンは、100mg の用量で 1 日 2 回、1 年間経口投与されます。

薬：ドキシサイクリン

ドキシサイクリンは、次の基準のいずれかが満たされるまで継続されます。

• 患者は 1 年間のドキシサイクリン療法を完了しました
• 患者は、ドキシサイクリンの使用に関連するグレード 3 ～ 4 の毒性を発症します。

他の名前：

• ドキシサイクリン一水和物

血液学的反応

この尺度は、全身性疾患（血液学的）のみの被験者の治療に対する反応の各グレードの被験者数を記録します。 血液学的反応は以下のように決定される。

完全奏効 (CR) - 正常な遊離軽鎖 (FLC) 比で陰性の血清/尿免疫固定

非常に良好な部分反応 (VGPR) - 関与する FLC と関与しない FLC の差 (dFLC) < 40 mg/L

部分奏効 (PR) - dFLC 減少 > 50%

無応答 (NR) - PR 未満。

アミロイド臓器応答

この尺度は、反応の各グレードに対する被験者数 (全身性疾患のみ) です。 有効性は、心臓、肝臓、または腎臓で測定されます。

ベースラインの NT-proBNP が 650 ng/L 以上の患者では、心臓の N 末端 (NT)-proBNP 応答が 30% を超えて 300 ng/L を超えて減少します (腎機能が徐々に悪化している患者は、NT-proBNP の進行についてスコアリングできません)。

利尿薬の使用または心エコー壁厚の増加なしにニューヨーク心臓協会 (NYHA) の 2 クラスの改善 心エコー図による心室中隔の厚さの 2 mm 以上の減少または駆出率の 20% 以上の改善。

肝臓

最初に上昇したアルカリホスファターゼレベルが 50% 以上減少する、または 超音波検査で肝臓のサイズが少なくとも 2 cm 減少する。

腎臓 クレアチニンまたはクレアチニンクリアランスがベースラインより 25% 悪化することなく、24 時間の尿タンパク排泄が 50% 減少 (少なくとも 0.5 g/日)。

軟部組織RECIST基準が使用されます。

死亡

生きている被験者の数は、ベースライン、3か月、6か月、および1年で決定されます

患者から報告された健康生活の質

被験者は、身体機能、疲労、痛み、精神的苦痛のグローバルな評価を提供する10項目の標準化された患者報告結果測定である、患者報告結果測定情報システムグローバルヘルス機器を完成させ、健康関連の生活の質の共通領域について報告します。 . この調査は、一連の 5 回答のリッカート スタイルの質問で構成されます。 各質問について、スコアが低いほど症状や状態が軽度または欠如していることを示し、スコアが高いほど症状や状態が深刻であることを示します (例: 1 = なしから 5 = 非常に深刻)。 自動スコアリングにより、各ドメインの T スコアが生成されます。 このメジャーは、身体の健康スコアを報告します。 このドメインの T スコアは 16.2 から 67.7 の範囲です。 スコアが高いほど、身体的健康状態が悪いことを示します。

患者から報告された精神的生活の質

被験者は、身体機能、疲労、痛み、精神的苦痛のグローバルな評価を提供する10項目の標準化された患者報告結果測定である、患者報告結果測定情報システムグローバルヘルス機器を完成させ、健康関連の生活の質の共通領域について報告します。 . この調査は、一連の 5 回答のリッカート スタイルの質問で構成されます。 各質問について、スコアが低いほど症状や状態が軽度または欠如していることを示し、スコアが高いほど症状や状態が深刻であることを示します (例: 1 = なしから 5 = 非常に深刻)。 自動スコアリングにより、各ドメインの T スコアが生成されます。 このメジャーは、メンタル ヘルス スコアを報告します。 このドメインの T スコアは 21.2 から 67.6 の範囲です。 スコアが高いほど、メンタルヘルスが悪いことを示します。