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Doxiciclina per migliorare la risposta dell'organo nella prova dell'amiloidosi a catena leggera (AL). (DUAL)

18 giugno 2021 aggiornato da: Anita D'Souza, Medical College of Wisconsin

Doxiciclina per potenziare la risposta d'organo nella sperimentazione con amiloidosi da catene leggere (AL) (DUAL): uno studio di fase II in aperto sulla doxiciclina orale somministrata in aggiunta alla terapia diretta con cellule plasmatiche nell'amiloidosi da catene leggere (AL)

In questo studio i ricercatori vogliono saperne di più sull'aggiunta dell'antibiotico doxiciclina alla terapia standard anti-amiloide nelle persone con amiloidosi. I ricercatori vogliono scoprire se la doxiciclina migliora la risposta alla terapia standard anti-amiloide e se causa problemi (effetti collaterali).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La risposta dell'organo alla terapia antiplasmacellulare nell'amiloidosi AL tende a rimanere indietro rispetto alla risposta ematologica poiché la chemioterapia potrebbe non eliminare l'amiloide d'organo preformata. È stato dimostrato che la doxiciclina ha effetti inibitori sulla formazione di fibrille amiloidi così come effetti defibrillogenici e si è dimostrata benefica in vitro, modelli murini e altri studi preclinici. Gli investigatori valuteranno in modo prospettico la sicurezza e l'efficacia della doxiciclina nei pazienti con amiloidosi AL quando utilizzata in combinazione con la chemioterapia anti-plasmacellulare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con amiloidosi AL comprovata da biopsia.
  2. Sono ammissibili i pazienti di età ≥ 18 anni.
  3. Il paziente deve fornire il consenso informato.
  4. Tutti i pazienti devono avere un interessamento misurabile dell'organo amiloide di un organo vitale (es. cuore, fegato, reni). Anche l'amiloidosi localizzata sarà ammissibile a condizione che il coinvolgimento dell'amiloide sia misurabile radiologicamente.
  5. Sarà richiesto un test di gravidanza negativo per tutte le donne in età fertile. L'allattamento al seno non è consentito.
  6. I pazienti che hanno precedentemente assunto doxiciclina saranno idonei a condizione che non vi siano controindicazioni a continuare con doxiciclina 100 mg due volte al giorno (BID) per 1 anno secondo il parere del medico curante.
  7. Clearance della creatinina >25 ml/min.

Criteri di esclusione:

  1. Saranno esclusi i pazienti con grave sindrome da malassorbimento che precluda l'assorbimento di agenti orali.
  2. Intolleranza nota o reazioni allergiche con doxiciclina.
  3. Precedente chemioterapia per l'amiloidosi AL.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Doxiciclina
La doxiciclina verrà somministrata alla dose di 100 mg per via orale due volte al giorno per 1 anno.
Droga: Doxiciclina

La doxiciclina verrà continuata fino a quando non sarà soddisfatto uno dei seguenti criteri:

  • Il paziente ha completato 1 anno di terapia con doxiciclina
  • Il paziente sviluppa qualsiasi tossicità di grado 3-4 correlata all'uso di doxiciclina.
Altri nomi:
  • Doxiciclina monoidrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta ematologica
Lasso di tempo: 1 anno

Questa misura registrerà il numero di soggetti per ogni grado di risposta alla terapia solo per i soggetti con Malattia Sistematica (ematologica). La risposta ematologica sarà determinata come segue.

Risposta completa (CR) - Immunofissazione siero/urina negativa con normale rapporto di catene leggere libere (FLC).

Risposta parziale molto buona (VGPR)- Differenza tra FLC coinvolte e non coinvolte (dFLC) < 40 mg/L

Risposta parziale (PR)- riduzione dFLC > 50%

Nessuna risposta (NR) - meno di PR.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta dell'organo amiloide
Lasso di tempo: 6 mesi e 1 anno

Questa misura è il numero di soggetti (solo malattia sistemica) per ogni grado di risposta. L'efficacia sarà misurata a livello di cuore, fegato o reni.

Risposta cardiaca N-terminale (NT)-proBNP >30% e riduzione > 300 ng/L in pazienti con NT-proBNP al basale ≥650 ng/L (i pazienti con funzionalità renale in progressivo peggioramento non possono essere valutati per la progressione NT-proBNP).

Miglioramento di 2 classi della New York Heart Association (NYHA) senza aumento dell'uso di diuretici o riduzione dello spessore della parete ecocardiografica ≥ 2 mm dello spessore del setto interventricolare mediante ecocardiogramma o miglioramento della frazione di eiezione di ≥20%.

Fegato

Diminuzione ≥50% di un livello inizialmente elevato di fosfatasi alcalina o Diminuzione delle dimensioni del fegato di almeno 2 cm mediante ultrasuoni.

Rene Riduzione del 50% dell'escrezione proteica nelle urine delle 24 ore (almeno 0,5 g/giorno) senza peggioramento della creatinina o della clearance della creatinina del 25% rispetto al basale.

Verranno utilizzati i criteri RECIST dei tessuti molli.
6 mesi e 1 anno
Mortalità
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi, 6 mesi, 1 anno
Il numero di soggetti viventi sarà determinato al basale, 3 mesi, 6 mesi e 1 anno
Basale, 3 mesi, 6 mesi, 1 anno
Qualità della vita sanitaria riferita dal paziente
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi
I soggetti completeranno lo strumento Global Health del sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dai pazienti, una misura degli esiti riferiti dai pazienti standardizzata di 10 elementi che fornisce valutazioni globali di funzione fisica, affaticamento, dolore, disagio emotivo per riferire su domini comuni della qualità della vita correlata alla salute . Il sondaggio comprende una serie di domande in stile Likert a 5 risposte. Per ogni domanda, un punteggio basso indica un sintomo o una condizione minore o assente e un punteggio più alto indica un sintomo o una condizione più grave (ad esempio, da 1=Nessuno a 5=Molto grave). Il punteggio automatico produce un punteggio T per ogni dominio. Questa misura riporta il punteggio di salute fisica. I punteggi T per questo dominio vanno da 16,2 a 67,7. Punteggi più alti indicano una salute fisica peggiore.
Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi
Qualità della vita mentale riferita dal paziente
Lasso di tempo: Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi
I soggetti completeranno lo strumento Global Health del sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dai pazienti, una misura degli esiti riferiti dai pazienti standardizzata di 10 elementi che fornisce valutazioni globali di funzione fisica, affaticamento, dolore, disagio emotivo per riferire su domini comuni della qualità della vita correlata alla salute . Il sondaggio comprende una serie di domande in stile Likert a 5 risposte. Per ogni domanda, un punteggio basso indica un sintomo o una condizione minore o assente e un punteggio più alto indica un sintomo o una condizione più grave (ad esempio, da 1=Nessuno a 5=Molto grave). Il punteggio automatico produce un punteggio T per ogni dominio. Questa misura riporta il punteggio di salute mentale. I punteggi T per questo dominio vanno da 21,2 a 67,6. Punteggi più alti indicano una salute mentale peggiore.
Basale, 3, 6, 9 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Anita D'Souza, MD, Medical College of Wisconsin

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

19 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2014

Primo Inserito (Stima)

4 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 22850
  • KL2TR001438 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • K23HL141445 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 86-004-26 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: American Cancer Society Institutional Research Grant)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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