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Doxycyclin zur Verbesserung der Organreaktion in einer Leichtketten(AL)-Amyloidose-Studie (DUAL)

18. Juni 2021 aktualisiert von: Anita D'Souza, Medical College of Wisconsin

Doxycyclin zur Verbesserung der Organreaktion bei Leichtketten-(AL)-Amyloidose (DUAL)-Studie: Eine Phase-II-Open-Label-Studie zu oralem Doxycyclin, das als Zusatz zu einer Plasmazell-gerichteten Therapie bei Leichtketten-(AL)-Amyloidose verabreicht wird

In dieser Studie wollen die Forscher mehr über die Zugabe des Antibiotikums Doxycyclin zur Standard-Anti-Amyloid-Therapie bei Menschen mit Amyloidose herausfinden. Die Forscher wollen herausfinden, ob Doxycyclin das Ansprechen auf eine Standard-Anti-Amyloid-Therapie verbessert und ob es zu Problemen (Nebenwirkungen) kommt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Ansprechen der Organe auf eine Anti-Plasmazelltherapie bei AL-Amyloidose neigt dazu, hinter dem hämatologischen Ansprechen zurückzubleiben, da eine Chemotherapie vorgebildetes Organamyloid möglicherweise nicht beseitigt. Doxycyclin hat nachweislich hemmende Wirkungen auf die Bildung von Amyloidfibrillen sowie defibrillogene Wirkungen und hat sich in in vitro-, Mausmodellen und anderen präklinischen Studien als vorteilhaft erwiesen. Die Prüfärzte werden prospektiv die Sicherheit und Wirksamkeit von Doxycyclin bei AL-Amyloidose-Patienten bewerten, wenn es in Verbindung mit einer Anti-Plasmazell-Chemotherapie angewendet wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit durch Biopsie nachgewiesener AL-Amyloidose.
  2. Teilnahmeberechtigt sind Patienten ab 18 Jahren.
  3. Der Patient muss eine Einverständniserklärung abgeben.
  4. Alle Patienten müssen eine messbare Amyloid-Organbeteiligung eines lebenswichtigen Organs haben (z. Herz, Leber, Nieren). Lokalisierte Amyloidose ist ebenfalls förderfähig, solange die Amyloidbeteiligung radiologisch messbar ist.
  5. Für alle Frauen im gebärfähigen Alter ist ein negativer Schwangerschaftstest erforderlich. Stillen ist nicht erlaubt.
  6. Patienten, die zuvor Doxycyclin eingenommen haben, kommen nach Meinung des behandelnden Arztes in Frage, solange keine Kontraindikation besteht, Doxycyclin 100 mg zweimal täglich (BID) für 1 Jahr einzunehmen.
  7. Kreatinin-Clearance von >25 ml/min.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit schwerem Malabsorptionssyndrom, die eine Resorption oraler Wirkstoffe ausschließen, werden ausgeschlossen.
  2. Bekannte Unverträglichkeit oder allergische Reaktionen mit Doxycyclin.
  3. Frühere Chemotherapie bei AL-Amyloidose.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Doxycyclin
Doxycyclin wird 1 Jahr lang zweimal täglich in einer Dosis von 100 mg oral verabreicht.
Arzneimittel: Doxycyclin

Doxycyclin wird fortgesetzt, bis eines der folgenden Kriterien erfüllt ist:

  • Patient hat 1 Jahr Doxycyclin-Therapie abgeschlossen
  • Der Patient entwickelt eine Toxizität Grad 3-4 im Zusammenhang mit der Anwendung von Doxycyclin.
Andere Namen:
  • Doxycyclin-Monohydrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Reaktion
Zeitfenster: 1 Jahr

Diese Messung erfasst die Anzahl der Probanden für jeden Grad des Ansprechens auf die Therapie nur für Probanden mit systemischer Erkrankung (hämatologisch). Die hämatologische Reaktion wird wie folgt bestimmt.

Vollständiges Ansprechen (CR) – Negative Serum/Urin-Immunfixation mit normalem Verhältnis freier Leichtketten (FLC).

Sehr gutes partielles Ansprechen (VGPR) – Unterschied zwischen beteiligten und unbeteiligten FLCs (dFLC) < 40 mg/L

Partial Response (PR) – dFLC-Abnahme > 50 %

Keine Antwort (NR) – weniger als PR.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Amyloid-Organantwort
Zeitfenster: 6 Monate und 1 Jahr

Dieses Maß ist die Anzahl der Probanden (nur systemische Erkrankungen) für jeden Grad des Ansprechens. Die Wirksamkeit wird in Herz, Leber oder Niere gemessen.

N-terminale (NT)-proBNP-Antwort des Herzens > 30 % und Abnahme um > 300 ng/l bei Patienten mit einem NT-proBNP-Ausgangswert von ≥ 650 ng/l (Patienten mit fortschreitender Verschlechterung der Nierenfunktion können nicht für eine NT-proBNP-Progression gewertet werden).

Verbesserung um 2 Klassen der New York Heart Association (NYHA) ohne Erhöhung der Diuretikaanwendung oder der echokardiographischen Wanddicke ≥ 2 mm Verringerung der interventrikulären Septumdicke im Echokardiogramm oder Verbesserung der Ejektionsfraktion um ≥ 20 %.

Leber

≥50 % Abnahme eines anfänglich erhöhten alkalischen Phosphatasespiegels oder Abnahme der Lebergröße um mindestens 2 cm durch Ultraschall.

Niere 50 %ige Verringerung der Proteinausscheidung im 24-Stunden-Urin (mindestens 0,5 g/Tag) ohne Verschlechterung des Kreatinins oder der Kreatinin-Clearance um 25 % gegenüber dem Ausgangswert.

Es werden RECIST-Kriterien für Weichgewebe verwendet.
6 Monate und 1 Jahr
Sterblichkeit
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate, 1 Jahr
Die Anzahl der lebenden Probanden wird bei Baseline, 3 Monaten, 6 Monaten und 1 Jahr bestimmt
Baseline, 3 Monate, 6 Monate, 1 Jahr
Patientenberichtete Gesundheit Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate
Die Probanden werden das Global Health Instrument des Patient Reported Outcomes Measurement Information System ausfüllen, ein 10-Punkte-standardisiertes patientenberichtetes Ergebnismaß, das globale Bewertungen der körperlichen Funktion, Müdigkeit, Schmerzen und emotionalen Belastungen liefert, um über gemeinsame Bereiche der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zu berichten . Die Umfrage umfasst eine Reihe von Fragen im Likert-Stil mit 5 Antworten. Bei jeder Frage zeigt eine niedrige Punktzahl ein geringeres oder fehlendes Symptom oder einen Zustand an, und eine höhere Punktzahl gibt ein schwerwiegenderes Symptom oder einen schwereren Zustand an (z. B. 1 = keine bis 5 = sehr schwerwiegend). Das automatisierte Scoring erzeugt einen T-Score für jede Domäne. Diese Kennzahl gibt den Score für die körperliche Gesundheit an. T-Scores für diese Domäne reichen von 16,2 bis 67,7. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere körperliche Gesundheit hin.
Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate
Patientenberichtete psychische Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate
Die Probanden werden das Global Health Instrument des Patient Reported Outcomes Measurement Information System ausfüllen, ein 10-Punkte-standardisiertes patientenberichtetes Ergebnismaß, das globale Bewertungen der körperlichen Funktion, Müdigkeit, Schmerzen und emotionalen Belastungen liefert, um über gemeinsame Bereiche der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zu berichten . Die Umfrage umfasst eine Reihe von Fragen im Likert-Stil mit 5 Antworten. Bei jeder Frage zeigt eine niedrige Punktzahl ein geringeres oder fehlendes Symptom oder einen Zustand an, und eine höhere Punktzahl gibt ein schwerwiegenderes Symptom oder einen schwereren Zustand an (z. B. 1 = keine bis 5 = sehr schwerwiegend). Das automatisierte Scoring erzeugt einen T-Score für jede Domäne. Diese Kennzahl gibt den Punktwert für die psychische Gesundheit an. T-Scores für diese Domäne reichen von 21,2 bis 67,6. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere psychische Gesundheit hin.
Baseline, 3, 6, 9 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Anita D'Souza, MD, Medical College of Wisconsin

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 22850
  • KL2TR001438 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • K23HL141445 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 86-004-26 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: American Cancer Society Institutional Research Grant)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre systemische Amyloidose

Klinische Studien zur Doxycyclin

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