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Doxiciclina para mejorar la respuesta orgánica en el ensayo de amiloidosis de cadena ligera (AL) (DUAL)

18 de junio de 2021 actualizado por: Anita D'Souza, Medical College of Wisconsin

Doxiciclina para mejorar la respuesta orgánica en el ensayo de amiloidosis de cadena ligera (AL) (DUAL): un estudio abierto de fase II de doxiciclina oral administrada como complemento de la terapia dirigida por células plasmáticas en amiloidosis de cadena ligera (AL)

En este estudio, los investigadores quieren obtener más información sobre la adición del antibiótico doxiciclina a la terapia antiamiloide estándar en personas con amiloidosis. Los investigadores quieren saber si la doxiciclina mejora la respuesta a la terapia antiamiloide estándar y si causa algún problema (efectos secundarios).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La respuesta de los órganos a la terapia con células antiplasmáticas en la amiloidosis AL tiende a retrasarse con respecto a la respuesta hematológica, ya que es posible que la quimioterapia no elimine el amiloide orgánico preformado. Se ha demostrado que la doxiciclina tiene efectos inhibitorios sobre la formación de fibrillas de amiloide, así como efectos desfibrilogénicos y ha demostrado ser beneficiosa en modelos in vitro, murinos y otros estudios preclínicos. Los investigadores evaluarán prospectivamente la seguridad y la eficacia de la doxiciclina en pacientes con amiloidosis AL cuando se use junto con quimioterapia anticélulas plasmáticas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con amiloidosis AL comprobada por biopsia.
  2. Los pacientes ≥ 18 años de edad son elegibles.
  3. El paciente debe dar su consentimiento informado.
  4. Todos los pacientes deben tener una afectación medible del órgano amiloide de un órgano vital (p. corazón, hígado, riñones). La amiloidosis localizada también será elegible siempre que la afectación amiloide sea medible radiológicamente.
  5. Se requerirá una prueba de embarazo negativa para todas las mujeres en edad fértil. No se permite la lactancia materna.
  6. Los pacientes que hayan estado tomando doxiciclina previamente serán elegibles siempre que no exista una contraindicación para continuar con doxiciclina 100 mg dos veces al día (BID) durante 1 año según la opinión del médico tratante.
  7. Depuración de creatinina > 25 ml/min.

Criterio de exclusión:

  1. Se excluirán los pacientes con síndrome de malabsorción grave que impida la absorción de agentes orales.
  2. Intolerancia conocida o reacciones alérgicas a la doxiciclina.
  3. Quimioterapia previa para amiloidosis AL.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Doxiciclina
La doxiciclina se administrará a una dosis de 100 mg por vía oral dos veces al día durante 1 año.
Droga: Doxiciclina

Se continuará con la doxiciclina hasta que se cumpla uno de los siguientes criterios:

  • El paciente ha completado 1 año de terapia con doxiciclina.
  • El paciente desarrolla cualquier toxicidad de grado 3-4 relacionada con el uso de doxiciclina.
Otros nombres:
  • Monohidrato de doxiciclina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta hematológica
Periodo de tiempo: 1 año

Esta medida registrará el número de sujetos para cada grado de respuesta a la terapia para sujetos con Enfermedad Sistemática (hematológica) únicamente. La respuesta hematológica se determinará como sigue.

Respuesta completa (RC): inmunofijación sérica/orina negativa con una relación normal de cadenas ligeras libres (FLC)

Respuesta parcial muy buena (VGPR): diferencia entre las CLL involucradas y no involucradas (dFLC) < 40 mg/L

Respuesta parcial (PR): disminución de dFLC> 50%

Sin respuesta (NR) - menos que PR.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta del órgano amiloide
Periodo de tiempo: 6 meses y 1 año

Esta medida es el número de sujetos (solo enfermedad sistémica) para cada grado de respuesta. La eficacia se medirá en el corazón, el hígado o el riñón.

Respuesta del corazón N-terminal (NT)-proBNP >30% y disminución de >300 ng/L en pacientes con NT-proBNP inicial ≥650 ng/L (los pacientes con empeoramiento progresivo de la función renal no pueden calificarse para la progresión de NT-proBNP).

Mejoría de 2 clases de la New York Heart Association (NYHA) sin aumento del uso de diuréticos ni del grosor de pared ecocardiográfico ≥ 2 mm reducción del grosor del tabique interventricular por ecocardiograma o mejoría de la fracción de eyección en ≥ 20 %.

Hígado

Disminución de ≥50 % en un nivel inicialmente elevado de fosfatasa alcalina, o Disminución del tamaño del hígado en al menos 2 cm por ultrasonido.

Riñón Reducción del 50 % en la excreción de proteínas en orina de 24 horas (al menos 0,5 g/día) sin empeoramiento de la creatinina o del aclaramiento de creatinina en un 25 % con respecto al valor inicial.

Se utilizarán los criterios RECIST de tejidos blandos.
6 meses y 1 año
Mortalidad
Periodo de tiempo: Línea base, 3 meses, 6 meses, 1 año
El número de sujetos vivos se determinará en la línea de base, 3 meses, 6 meses y 1 año.
Línea base, 3 meses, 6 meses, 1 año
Calidad de vida de salud informada por el paciente
Periodo de tiempo: Línea base, 3, 6, 9 y 12 meses
Los sujetos completarán el instrumento de salud global del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente, una medida de resultado informada por el paciente estandarizada de 10 elementos que proporciona calificaciones globales de función física, fatiga, dolor, angustia emocional para informar sobre dominios comunes de la calidad de vida relacionada con la salud. . La encuesta consta de una serie de preguntas tipo Likert de 5 respuestas. Para cada pregunta, una puntuación baja indica un síntoma o afección menor o ausente y una puntuación más alta indica un síntoma o afección más grave (p. ej., 1 = ninguno a 5 = muy grave). La puntuación automatizada produce una puntuación T para cada dominio. Esta medida informa la puntuación de salud física. Las puntuaciones T para este dominio oscilan entre 16,2 y 67,7. Las puntuaciones más altas indican una peor salud física.
Línea base, 3, 6, 9 y 12 meses
Calidad de vida mental informada por el paciente
Periodo de tiempo: Línea base, 3, 6, 9 y 12 meses
Los sujetos completarán el instrumento de salud global del sistema de información de medición de resultados informados por el paciente, una medida de resultado informada por el paciente estandarizada de 10 elementos que proporciona calificaciones globales de función física, fatiga, dolor, angustia emocional para informar sobre dominios comunes de la calidad de vida relacionada con la salud. . La encuesta consta de una serie de preguntas tipo Likert de 5 respuestas. Para cada pregunta, una puntuación baja indica un síntoma o afección menor o ausente y una puntuación más alta indica un síntoma o afección más grave (p. ej., 1 = ninguno a 5 = muy grave). La puntuación automatizada produce una puntuación T para cada dominio. Esta medida informa la puntuación de salud mental. Las puntuaciones T para este dominio oscilan entre 21,2 y 67,6. Las puntuaciones más altas indican una peor salud mental.
Línea base, 3, 6, 9 y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Medical College of Wisconsin

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: Anita D'Souza, MD, Medical College of Wisconsin

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2014

Finalización primaria (Actual)

31 de julio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

19 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de agosto de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de julio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 22850
  • KL2TR001438 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • K23HL141445 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • 86-004-26 (Otro número de subvención/financiamiento: American Cancer Society Institutional Research Grant)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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