Doxycyclin til at opgradere organrespons i let kæde (AL) amyloidoseforsøg (DUAL)

Eksperimentel: Doxycyclin

Doxycyclin vil blive indgivet i en dosis på 100 mg oralt to gange dagligt i 1 år.

Medicin: Doxycyclin

Doxycyclin fortsættes, indtil et af følgende kriterier er opfyldt:

• Patienten har gennemført 1 års doxycyclinbehandling
• Patienten udvikler enhver grad 3-4 toksicitet relateret til brug af doxycyclin.

Andre navne:

• Doxycyclin monohydrat

Hæmatologisk respons

Dette mål vil kun registrere antallet af forsøgspersoner for hver grad af respons på terapi for forsøgspersoner med systematisk sygdom (hæmatologisk). Hæmatologisk respons vil blive bestemt som følger.

Komplet respons (CR) - Negativ serum/urin immunfiksering med normalt fri let kæde (FLC)-forhold

Meget god delvis respons (VGPR) - Forskel mellem involverede og ikke-involverede FLC'er (dFLC) < 40 mg/L

Delvis respons (PR) - dFLC fald > 50 %

Intet svar (NR) - mindre end PR.

Amyloid organrespons

Dette mål er antallet af forsøgspersoner (kun systemisk sygdom) for hver grad af respons. Effekten vil blive målt i hjerte, lever eller nyre.

Hjerte N-terminal (NT)-proBNP-respons >30 % og > 300 ng/L fald hos patienter med baseline NT-proBNP ≥650 ng/L (Patienter med progressivt forværret nyrefunktion kan ikke scores for NT-proBNP-progression).

Forbedring med 2 New York Heart Association (NYHA) klasser uden en stigning i diuretikabrug eller i ekkokardiografisk vægtykkelse ≥ 2 mm reduktion i den interventrikulære septaltykkelse ved ekkokardiogram eller forbedring af ejektionsfraktion med ≥20 %.

Lever

≥50 % fald i et initialt forhøjet niveau af alkalisk fosfatase eller fald i leverstørrelse med mindst 2 cm ved ultralyd.

Nyre 50 % reduktion i 24-timers urinproteinudskillelse (mindst 0,5 g/dag) uden forværring af kreatinin eller kreatininclearance med 25 % over baseline.

Blødt væv RECIST kriterier vil blive brugt.

Dødelighed

Antallet af levende forsøgspersoner vil blive bestemt ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 1 år

Patientrapporteret Sundhedskvalitet

Forsøgspersonerne udfylder Patient Reported Outcomes Measurement Information System Global Health-instrumentet, et 10-elements standardiseret patientrapporteret resultatmål, der giver globale vurderinger af fysisk funktion, træthed, smerte, følelsesmæssig nød for at rapportere om almindelige områder af sundhedsrelateret livskvalitet . Undersøgelsen består af en række spørgsmål i Likert-stil med 5 svar. For hvert spørgsmål indikerer en lav score et mindre eller fraværende symptom eller tilstand, og højere indikerer mere alvorligt symptom eller tilstand (f.eks. 1= Ingen til 5=Meget alvorlig). Automatiseret scoring producerer en T-score for hvert domæne. Dette mål rapporterer den fysiske sundhedsscore. T-score for dette domæne spænder fra 16,2 til 67,7. Højere score indikerer dårligere fysisk helbred.

Patientrapporteret psykisk livskvalitet

Forsøgspersonerne udfylder Patient Reported Outcomes Measurement Information System Global Health-instrumentet, et 10-elements standardiseret patientrapporteret resultatmål, der giver globale vurderinger af fysisk funktion, træthed, smerte, følelsesmæssig nød for at rapportere om almindelige områder af sundhedsrelateret livskvalitet . Undersøgelsen består af en række spørgsmål i Likert-stil med 5 svar. For hvert spørgsmål indikerer en lav score et mindre eller fraværende symptom eller tilstand, og højere indikerer mere alvorligt symptom eller tilstand (f.eks. 1= Ingen til 5=Meget alvorlig). Automatiseret scoring producerer en T-score for hvert domæne. Denne måling rapporterer den mentale sundhedsscore. T-score for dette domæne spænder fra 21,2 til 67,6. Højere score indikerer dårligere mental sundhed.