Doxycyklin k vylepšení odezvy orgánů ve studii amyloidózy s lehkým řetězcem (AL). (DUAL)
18. června 2021 aktualizováno: Anita D'Souza, Medical College of Wisconsin
Doxycyklin na zlepšení odezvy orgánů u lehkého řetězce (AL) amyloidózy (DUAL) Studie: Fáze II otevřená studie perorálního doxycyklinu podávaného jako doplněk k terapii řízené plazmatickými buňkami u amyloidózy lehkého řetězce (AL)
V této studii chtějí vědci zjistit více o přidání antibiotika, doxycyklinu, ke standardní antiamyloidní léčbě u lidí s amyloidózou.
Vyšetřovatelé chtějí zjistit, zda doxycyklin zlepšuje odpověď na standardní antiamyloidní léčbu a zda způsobuje nějaké problémy (vedlejší účinky).
Přehled studie
Detailní popis
Orgánová odpověď na antiplazmatickou buněčnou terapii u AL amyloidózy má tendenci zaostávat za hematologickou odpovědí, protože chemoterapie nemusí odstranit předem vytvořený orgánový amyloid.
Bylo prokázáno, že doxycyklin má inhibiční účinky na tvorbu amyloidních fibril a také defibrilační účinky a ukázal se jako prospěšný v in vitro, myších modelech a dalších preklinických studiích.
Výzkumníci budou prospektivně hodnotit bezpečnost a účinnost doxycyklinu u pacientů s AL amyloidózou při použití ve spojení s chemoterapií proti plazmatickým buňkám.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
32
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s biopsií prokázanou AL amyloidózou.
- Způsobilí jsou pacienti ve věku ≥ 18 let.
- Pacient musí poskytnout informovaný souhlas.
- Všichni pacienti musí mít měřitelné amyloidní orgánové postižení životně důležitého orgánu (např. srdce, játra, ledviny). Lokalizovaná amyloidóza bude také vhodná, pokud je amyloidní postižení radiologicky měřitelné.
- Negativní těhotenský test bude vyžadován u všech žen ve fertilním věku. Kojení není povoleno.
- Pacienti, kteří dříve užívali doxycyklin, budou podle názoru ošetřujícího lékaře způsobilí, pokud neexistuje žádná kontraindikace zůstat na doxycyklinu 100 mg dvakrát denně (BID) po dobu 1 roku.
- Clearance kreatininu >25 ml/min.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s těžkým malabsorpčním syndromem vylučujícím absorpci perorálních přípravků budou vyloučeni.
- Známá intolerance nebo alergické reakce na doxycyklin.
- Předchozí chemoterapie AL amyloidózy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Doxycyklin
Doxycyklin bude podáván v dávce 100 mg perorálně dvakrát denně po dobu 1 roku.
|
Doxycyklin bude pokračovat, dokud nebude splněno jedno z následujících kritérií:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hematologická odezva
Časové okno: 1 rok
|
Toto měření zaznamená počet subjektů pro každý stupeň odpovědi na terapii pouze u subjektů se systematickým onemocněním (hematologickým). Hematologická odpověď bude stanovena následovně. Kompletní odpověď (CR) - Negativní imunofixace sérum/moč s normálním poměrem volného lehkého řetězce (FLC) Velmi dobrá částečná odezva (VGPR) – Rozdíl mezi zapojenými a nezúčastněnými FLC (dFLC) < 40 mg/l Částečná odezva (PR) – snížení dFLC > 50 % Žádná odezva (NR) – menší než PR. |
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Amyloidní orgánová odezva
Časové okno: 6 měsíců a 1 rok
|
Tato míra je počet subjektů (pouze systémové onemocnění) pro každý stupeň odpovědi. Účinnost bude měřena v srdci, játrech nebo ledvinách. Srdeční N-terminální (NT)-proBNP odpověď > 30 % a > 300 ng/l pokles u pacientů s výchozí hodnotou NT-proBNP ≥ 650 ng/l (Pacienti s progresivně se zhoršující renální funkcí nelze skórovat na progresi NT-proBNP). Zlepšení o 2 třídy New York Heart Association (NYHA) bez zvýšení užívání diuretik nebo echokardiografické tloušťky stěny ≥ 2 mm snížení tloušťky interventrikulárního septa pomocí echokardiogramu nebo zlepšení ejekční frakce o ≥ 20 %. Játra ≥50% snížení původně zvýšené hladiny alkalické fosfatázy nebo zmenšení velikosti jater alespoň o 2 cm ultrazvukem. Ledviny 50% snížení 24hodinového vylučování bílkovin močí (nejméně 0,5 g/den) bez zhoršení kreatininu nebo clearance kreatininu o 25 % oproti výchozí hodnotě. Použijí se kritéria RECIST pro měkké tkáně. |
6 měsíců a 1 rok
|
|
Úmrtnost
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 1 rok
|
Počet žijících subjektů bude stanoven ve výchozím stavu, 3 měsíce, 6 měsíců a 1 rok
|
Výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 1 rok
|
|
Zdravotní kvalita života hlášená pacientem
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců
|
Subjekty dokončí informační systém měření hlášení výsledků pacientů Global Health instrument, 10-položkový standardizovaný výsledek indikovaný pacientem, který poskytuje globální hodnocení fyzické funkce, únavy, bolesti, emočního rozrušení a podává zprávy o běžných doménách kvality života související se zdravím. .
Průzkum se skládá ze série 5 odpovědí Likertových otázek.
U každé otázky znamená nízké skóre nižší nebo chybějící symptom nebo stav a vyšší znamená závažnější symptom nebo stav (např. 1 = žádný až 5 = velmi závažný).
Automatizované skórování vytváří T-skóre pro každou doménu.
Toto měření uvádí skóre fyzického zdraví.
T-skóre pro tuto doménu se pohybuje od 16,2 do 67,7.
Vyšší skóre ukazuje na horší fyzické zdraví.
|
Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců
|
|
Duševní kvalita života hlášená pacientem
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců
|
Subjekty dokončí informační systém měření hlášení výsledků pacientů Global Health instrument, 10-položkový standardizovaný výsledek indikovaný pacientem, který poskytuje globální hodnocení fyzické funkce, únavy, bolesti, emočního rozrušení a podává zprávy o běžných doménách kvality života související se zdravím. .
Průzkum se skládá ze série 5 odpovědí Likertových otázek.
U každé otázky znamená nízké skóre nižší nebo chybějící symptom nebo stav a vyšší znamená závažnější symptom nebo stav (např. 1 = žádný až 5 = velmi závažný).
Automatizované skórování vytváří T-skóre pro každou doménu.
Toto měření uvádí skóre duševního zdraví.
T-skóre pro tuto doménu se pohybuje od 21,2 do 67,6.
Vyšší skóre ukazuje na horší duševní zdraví.
|
Výchozí stav, 3, 6, 9 a 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anita D'Souza, MD, Medical College of Wisconsin
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2014
Primární dokončení (Aktuální)
31. července 2017
Dokončení studie (Aktuální)
19. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. července 2014
První zveřejněno (Odhad)
4. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. července 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. června 2021
Naposledy ověřeno
1. června 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Paraproteinémie
- Nedostatky proteostázy
- Novotvary, plazmatické buňky
- Amyloidóza lehkého řetězce imunoglobulinů
- Amyloidóza
- Antiinfekční látky
- Antibakteriální látky
- Antiprotozoální činidla
- Antiparazitární činidla
- Antimalarika
- Doxycyklin
Další identifikační čísla studie
- 22850
- KL2TR001438 (Grant/smlouva NIH USA)
- K23HL141445 (Grant/smlouva NIH USA)
- 86-004-26 (Jiné číslo grantu/financování: American Cancer Society Institutional Research Grant)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .