Doxiciclina para aumentar a resposta do órgão no estudo de amiloidose de cadeia leve (AL) (DUAL)

Experimental: Doxiciclina

A doxiciclina será administrada na dose de 100mg por via oral duas vezes ao dia por 1 ano.

Medicamento: Doxiciclina

A doxiciclina será mantida até que um dos seguintes critérios seja atendido:

• O paciente completou 1 ano de terapia com doxiciclina
• O paciente desenvolve qualquer toxicidade de grau 3-4 relacionada ao uso de doxiciclina.

Outros nomes:

• Doxiciclina monohidratada

Resposta Hematológica

Esta medida registrará o número de indivíduos para cada grau de resposta à terapia apenas para indivíduos com doença sistêmica (hematológica). A resposta hematológica será determinada como se segue.

Resposta completa (CR) - imunofixação soro/urina negativa com razão de cadeia leve livre (FLC) normal

Resposta Parcial Muito Boa (VGPR) - Diferença entre FLCs envolvidos e não envolvidos (dFLC) < 40 mg/L

Resposta Parcial (PR) - diminuição dFLC > 50%

Sem Resposta (NR)- menos que PR.

Resposta do órgão amiloide

Esta medida é o número de indivíduos (somente doença sistêmica) para cada grau de resposta. A eficácia será medida no coração, fígado ou rim.

Resposta cardíaca N-terminal (NT)-proBNP >30% e > 300 ng/L em pacientes com NT-proBNP basal ≥650 ng/L (pacientes com piora progressiva da função renal não podem ser pontuados para progressão de NT-proBNP).

Melhora em 2 classes da New York Heart Association (NYHA) sem aumento do uso de diuréticos ou da espessura da parede ecocardiográfica ≥ 2 mm redução da espessura do septo interventricular pelo ecocardiograma ou melhora da fração de ejeção ≥20%.

Fígado

≥50% de diminuição em um nível inicialmente elevado de fosfatase alcalina, ou Diminuição do tamanho do fígado em pelo menos 2 cm por ultrassom.

Redução renal de 50% na excreção de proteína na urina de 24 horas (pelo menos 0,5 g/dia) sem piora da creatinina ou depuração da creatinina em 25% em relação ao valor basal.

Os critérios RECIST de tecido mole serão usados.

Mortalidade

O número de indivíduos vivos será determinado na linha de base, 3 meses, 6 meses e 1 ano

Qualidade de vida em saúde relatada pelo paciente

Os indivíduos preencherão o instrumento de saúde global do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente, uma medida padronizada de 10 itens de resultados relatados pelo paciente que fornece classificações globais de função física, fadiga, dor, sofrimento emocional para relatar domínios comuns de qualidade de vida relacionada à saúde . A pesquisa compreende uma série de perguntas do tipo Likert com 5 respostas. Para cada questão, uma pontuação baixa indica sintoma ou condição menor ou ausente e maior indica sintoma ou condição mais grave (por exemplo, 1 = Nenhum a 5 = Muito grave). A pontuação automatizada produz um T-score para cada domínio. Esta medida informa a pontuação de saúde física. Os escores T para este domínio variam de 16,2 a 67,7. Pontuações mais altas indicam pior saúde física.

Qualidade de vida mental relatada pelo paciente

Os indivíduos preencherão o instrumento de saúde global do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente, uma medida padronizada de 10 itens de resultados relatados pelo paciente que fornece classificações globais de função física, fadiga, dor, sofrimento emocional para relatar domínios comuns de qualidade de vida relacionada à saúde . A pesquisa compreende uma série de perguntas do tipo Likert com 5 respostas. Para cada questão, uma pontuação baixa indica sintoma ou condição menor ou ausente e maior indica sintoma ou condição mais grave (por exemplo, 1 = Nenhum a 5 = Muito grave). A pontuação automatizada produz um T-score para cada domínio. Esta medida informa a pontuação de saúde mental. Os escores T para este domínio variam de 21,2 a 67,6. Pontuações mais altas indicam pior saúde mental.