경쇄(AL) 아밀로이드증 시험에서 장기 반응을 향상시키는 독시사이클린 (DUAL)

실험적: 독시사이클린

독시사이클린은 1년 동안 1일 2회 100mg의 용량으로 경구 투여됩니다.

의약품: 독시사이클린

독시사이클린은 다음 기준 중 하나가 충족될 때까지 계속됩니다.

• 환자는 1년간의 독시사이클린 요법을 완료했습니다.
• 환자는 독시사이클린 사용과 관련된 3-4등급 독성을 나타냅니다.

다른 이름들:

• 독시사이클린 모노하이드레이트

혈액학적 반응

이 척도는 전신 질환(혈액학적)이 있는 피험자에 대해서만 치료에 대한 반응의 각 등급에 대한 피험자 수를 기록합니다. 혈액학적 반응은 다음과 같이 결정됩니다.

완전 반응(CR) - 정상 자유 경쇄(FLC) 비율을 갖는 음성 혈청/뇨 면역고정

VGPR(Very Good Partial Response) - 관련 FLC와 관련되지 않은 FLC(dFLC)의 차이 < 40 mg/L

부분 반응(PR) - dFLC 감소 > 50%

응답 없음(NR) - PR보다 적습니다.

아밀로이드 기관 반응

이 척도는 각 반응 등급에 대한 피험자(전신 질환만)의 수입니다. 효능은 심장, 간 또는 신장에서 측정됩니다.

기준선 NT-proBNP ≥650ng/L인 환자에서 심장 N-말단(NT)-proBNP 반응 >30% 및 >300ng/L 감소(신기능이 점진적으로 악화되는 환자는 NT-proBNP 진행에 대해 점수를 매길 수 없음).

이뇨제 사용 증가 또는 심초음파 벽 두께 ≥ 2mm 없이 2개의 New York Heart Association(NYHA) 클래스에 의한 개선 심초음파에 의한 심실간 중격 두께 감소 또는 박출률 ≥20% 개선.

간

초기에 상승된 알칼리성 포스파타제 수치가 ≥50% 감소하거나 초음파에 의해 간 크기가 최소 2cm 감소합니다.

신장 크레아티닌 악화 없이 24시간 소변 단백질 배설량(최소 0.5g/일)의 50% 감소 또는 기준선에 비해 크레아티닌 청소율 25% 감소.

연조직 RECIST 기준이 사용됩니다.

인류

살아있는 피험자의 수는 기준선, 3개월, 6개월 및 1년에 결정됩니다.

환자가 보고한 건강 삶의 질

피험자는 건강 관련 삶의 질의 공통 영역에 대해 보고하기 위해 신체 기능, 피로, 통증, 정서적 고통에 대한 글로벌 등급을 제공하는 10개 항목의 표준화된 환자 보고 결과 측정인 환자 보고 결과 측정 정보 시스템 글로벌 건강 기기를 완료합니다. . 설문 조사는 일련의 5개 응답 리커트 스타일 질문으로 구성됩니다. 각 질문에 대해 낮은 점수는 증상 또는 상태가 더 적거나 없는 것을 나타내고 높은 점수는 더 심각한 증상 또는 상태를 나타냅니다(예: 1= 없음 ~ 5=매우 심함). 자동 채점은 각 도메인에 대한 T-점수를 생성합니다. 이 측정은 신체 건강 점수를 보고합니다. 이 영역의 T-점수 범위는 16.2에서 67.7입니다. 점수가 높을수록 신체 건강이 좋지 않음을 나타냅니다.

환자 보고 정신 삶의 질

피험자는 건강 관련 삶의 질의 공통 영역에 대해 보고하기 위해 신체 기능, 피로, 통증, 정서적 고통에 대한 글로벌 등급을 제공하는 10개 항목의 표준화된 환자 보고 결과 측정인 환자 보고 결과 측정 정보 시스템 글로벌 건강 기기를 완료합니다. . 설문 조사는 일련의 5개 응답 리커트 스타일 질문으로 구성됩니다. 각 질문에 대해 낮은 점수는 증상 또는 상태가 더 적거나 없는 것을 나타내고 높은 점수는 더 심각한 증상 또는 상태를 나타냅니다(예: 1= 없음 ~ 5=매우 심함). 자동 채점은 각 도메인에 대한 T-점수를 생성합니다. 이 측정은 정신 건강 점수를 보고합니다. 이 영역의 T-점수 범위는 21.2에서 67.6입니다. 점수가 높을수록 정신 건강이 좋지 않음을 나타냅니다.