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La doxycycline pour améliorer la réponse des organes dans l'essai sur l'amylose à chaîne légère (AL) (DUAL)

18 juin 2021 mis à jour par: Anita D'Souza, Medical College of Wisconsin

La doxycycline pour améliorer la réponse des organes dans l'essai d'amylose à chaîne légère (AL) (DUAL) : une étude ouverte de phase II sur la doxycycline orale administrée en complément d'une thérapie dirigée par les cellules plasmatiques dans l'amylose à chaîne légère (AL)

Dans cette étude, les chercheurs veulent en savoir plus sur l'ajout de l'antibiotique, la doxycycline, au traitement anti-amyloïde standard chez les personnes atteintes d'amylose. Les chercheurs veulent savoir si la doxycycline améliore la réponse au traitement anti-amyloïde standard et si elle cause des problèmes (effets secondaires).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La réponse des organes à la thérapie anti-cellules plasmatiques dans l'amylose AL a tendance à être en retard sur la réponse hématologique car la chimiothérapie peut ne pas éliminer l'amyloïde préformée des organes. Il a été démontré que la doxycycline a des effets inhibiteurs sur la formation de fibrilles amyloïdes ainsi que des effets défibrillogènes et s'est avérée bénéfique dans des modèles in vitro, murins et d'autres études précliniques. Les chercheurs évalueront de manière prospective l'innocuité et l'efficacité de la doxycycline chez les patients atteints d'amylose AL lorsqu'elle est utilisée en association avec une chimiothérapie anti-plasmocytaire.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints d'amylose AL prouvée par biopsie.
  2. Les patients ≥ 18 ans sont éligibles.
  3. Le patient doit donner son consentement éclairé.
  4. Tous les patients doivent avoir une atteinte mesurable des organes amyloïdes d'un organe vital (par ex. cœur, foie, reins). L'amylose localisée sera également éligible tant que l'atteinte amyloïde est radiologiquement mesurable.
  5. Un test de grossesse négatif sera exigé pour toutes les femmes en âge de procréer. L'allaitement maternel n'est pas autorisé.
  6. Les patients qui ont déjà pris de la doxycycline seront éligibles tant qu'il n'y a pas de contre-indication à rester sous doxycycline 100 mg deux fois par jour (BID) pendant 1 an de l'avis du médecin traitant.
  7. Clairance de la créatinine > 25 ml/min.

Critère d'exclusion:

  1. Les patients présentant un syndrome de malabsorption sévère empêchant l'absorption d'agents oraux seront exclus.
  2. Intolérance connue ou réactions allergiques à la doxycycline.
  3. Chimiothérapie antérieure pour l'amylose AL.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Doxycycline
La doxycycline sera administrée à la dose de 100 mg par voie orale deux fois par jour pendant 1 an.
Médicament: Doxycycline

La doxycycline sera poursuivie jusqu'à ce que l'un des critères suivants soit rempli :

  • Le patient a terminé 1 an de traitement à la doxycycline
  • Le patient développe une toxicité de grade 3-4 liée à l'utilisation de la doxycycline.
Autres noms:
  • Doxycycline monohydratée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse hématologique
Délai: 1 an

Cette mesure enregistrera le nombre de sujets pour chaque degré de réponse au traitement pour les sujets atteints de maladie systématique (hématologique) uniquement. La réponse hématologique sera déterminée comme suit.

Réponse complète (RC) - Immunofixation sérique/urine négative avec un rapport de chaînes légères libres (FLC) normal

Très bonne réponse partielle (VGPR) - Différence entre les FLC impliqués et non impliqués (dFLC) < 40 mg/L

Réponse partielle (PR) - diminution de la dFLC > 50 %

Pas de réponse (NR) - moins que PR.
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse des organes amyloïdes
Délai: 6 mois et 1 an

Cette mesure est le nombre de sujets (maladie systémique uniquement) pour chaque niveau de réponse. L'efficacité sera mesurée dans le cœur, le foie ou les reins.

Réponse cardiaque N-terminale (NT)-proBNP > 30 % et diminution > 300 ng/L chez les patients avec NT-proBNP ≥ 650 ng/L (les patients dont la fonction rénale se détériore progressivement ne peuvent pas être évalués pour la progression du NT-proBNP).

Amélioration de 2 classes de la New York Heart Association (NYHA) sans augmentation de l'utilisation de diurétiques ou de l'épaisseur de paroi échocardiographique ≥ 2 mm réduction de l'épaisseur septale interventriculaire par échocardiogramme ou amélioration de la fraction d'éjection de ≥ 20 %.

Foie

Diminution ≥ 50 % d'un niveau initialement élevé de phosphatase alcaline, ou Diminution de la taille du foie d'au moins 2 cm par échographie.

Rein Réduction de 50 % de l'excrétion de protéines urinaires sur 24 heures (au moins 0,5 g/jour) sans aggravation de la créatinine ou de la clairance de la créatinine de 25 % par rapport à la valeur initiale.

Les critères RECIST des tissus mous seront utilisés.
6 mois et 1 an
Mortalité
Délai: Baseline, 3 mois, 6 mois, 1 an
Le nombre de sujets vivants sera déterminé au départ, 3 mois, 6 mois et 1 an
Baseline, 3 mois, 6 mois, 1 an
Santé Qualité de vie déclarée par les patients
Délai: Baseline, 3, 6, 9 et 12 mois
Les sujets rempliront l'instrument Global Health System du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients, une mesure standardisée des résultats rapportés par les patients en 10 points qui fournit des évaluations globales de la fonction physique, de la fatigue, de la douleur et de la détresse émotionnelle pour rendre compte des domaines communs de la qualité de vie liée à la santé. . L'enquête comprend une série de questions à 5 réponses de type Likert. Pour chaque question, un score faible indique un symptôme ou une condition moindre ou absent et un score élevé indique un symptôme ou une condition plus grave (par exemple, 1 = Aucun à 5 = Très grave). La notation automatisée produit un T-score pour chaque domaine. Cette mesure rapporte le score de santé physique. Les scores T pour ce domaine vont de 16,2 à 67,7. Des scores plus élevés indiquent une moins bonne santé physique.
Baseline, 3, 6, 9 et 12 mois
Qualité de vie mentale rapportée par les patients
Délai: Baseline, 3, 6, 9 et 12 mois
Les sujets rempliront l'instrument Global Health System du système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients, une mesure standardisée des résultats rapportés par les patients en 10 points qui fournit des évaluations globales de la fonction physique, de la fatigue, de la douleur et de la détresse émotionnelle pour rendre compte des domaines communs de la qualité de vie liée à la santé. . L'enquête comprend une série de questions à 5 réponses de type Likert. Pour chaque question, un score faible indique un symptôme ou une condition moindre ou absent et un score élevé indique un symptôme ou une condition plus grave (par exemple, 1 = Aucun à 5 = Très grave). La notation automatisée produit un T-score pour chaque domaine. Cette mesure rend compte du score de santé mentale. Les scores T pour ce domaine vont de 21,2 à 67,6. Des scores plus élevés indiquent une moins bonne santé mentale.
Baseline, 3, 6, 9 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medical College of Wisconsin

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anita D'Souza, MD, Medical College of Wisconsin

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

31 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juillet 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2014

Première publication (Estimation)

4 août 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 22850
  • KL2TR001438 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • K23HL141445 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 86-004-26 (Autre subvention/numéro de financement: American Cancer Society Institutional Research Grant)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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