多西环素升级轻链 (AL) 淀粉样变性试验中的器官反应 (DUAL)

实验性的：强力霉素

多西环素将以 100mg 的剂量每天口服两次，持续 1 年。

药品：强力霉素

多西环素将继续使用，直到满足以下标准之一：

• 患者已完成 1 年多西环素治疗
• 患者出现与多西环素使用相关的任何 3-4 级毒性。

其他名称：

• 强力霉素一水合物

血液学反应

该测量将仅记录对患有系统性疾病（血液学）的受试者的治疗反应的每个等级的受试者数量。 血液学反应将如下确定。

完全缓解 (CR) - 血清/尿液免疫固定阴性，游离轻链 (FLC) 比率正常

非常好的部分反应 (VGPR) - 受累和未受累 FLC (dFLC) 之间的差异 < 40 mg/L

部分缓解 (PR)- dFLC 减少 > 50%

无反应 (NR) - 低于 PR。

淀粉样器官反应

该指标是每个反应等级的受试者数量（仅限全身性疾病）。 将在心脏、肝脏或肾脏中测量功效。

基线 NT-proBNP ≥ 650 ng/L 的患者心脏 N 末端 (NT)-proBNP 反应降低 >30% 和 > 300 ng/L（肾功能进行性恶化的患者不能对 NT-proBNP 进展进行评分）。

改善 2 级纽约心脏协会 (NYHA) 类，利尿剂使用没有增加或超声心动图壁厚 ≥ 2 mm 超声心动图显示室间隔厚度减少或射血分数改善 ≥ 20%。

肝

最初升高的碱性磷酸酶水平降低 ≥ 50%，或 通过超声检查肝脏大小减少至少 2 厘米。

肾脏 24 小时尿蛋白排泄减少 50%（至少 0.5 克/天），而肌酐或肌酐清除率没有基线恶化 25%。

将使用软组织 RECIST 标准。

死亡

存活受试者的数量将在基线、3 个月、6 个月和 1 年时确定

患者报告的健康生活质量

受试者将完成患者报告结果测量信息系统全球健康工具，这是一个 10 项标准化患者报告结果测量，提供身体功能、疲劳、疼痛、情绪困扰的全球评级，以报告与健康相关的生活质量的常见领域. 该调查包括一系列 5 次回答的李克特式问题。 对于每个问题，低分表示症状或状况较轻或不存在，较高表示症状或状况较严重（例如，1 = 无至 5 = 非常严重）。 自动评分会为每个域生成一个 T 分数。 此度量报告身体健康评分。 该领域的 T 分数范围为 16.2 至 67.7。 分数越高表明身体健康状况越差。

患者报告的心理生活质量

受试者将完成患者报告结果测量信息系统全球健康工具，这是一个 10 项标准化患者报告结果测量，提供身体功能、疲劳、疼痛、情绪困扰的全球评级，以报告与健康相关的生活质量的常见领域. 该调查包括一系列 5 次回答的李克特式问题。 对于每个问题，低分表示症状或状况较轻或不存在，较高表示症状或状况较严重（例如，1 = 无至 5 = 非常严重）。 自动评分会为每个域生成一个 T 分数。 该测量报告心理健康评分。 该领域的 T 分数范围为 21.2 至 67.6。 分数越高表示心理健康越差。