Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Doxycycline for å oppgradere organresponsen i Light Chain (AL) Amyloidosis Trial (DUAL)

18. juni 2021 oppdatert av: Anita D'Souza, Medical College of Wisconsin

Doxycycline for å oppgradere organresponsen i lettkjede-amyloidose (DUAL)-forsøket: En fase II åpen studie av oral doksycyklin administrert som et tillegg til plasmacellerettet terapi ved lettkjede-amyloidose (AL)

I denne studien ønsker etterforskerne å finne ut mer om tillegg av antibiotika, doxycycline, til standard anti-amyloidbehandling hos personer med amyloidose. Etterforskerne ønsker å finne ut om doksycyklin forbedrer responsen på standard anti-amyloidbehandling og om det forårsaker noen problemer (bivirkninger).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Organrespons på antiplasmacelleterapi ved AL-amyloidose har en tendens til å henge etter hematologisk respons ettersom kjemoterapi kanskje ikke fjerner forhåndsdannet organamyloid. Doxycycline har vist seg å ha hemmende effekter på amyloid fibrildannelse så vel som defibrillogene effekter og vist å være gunstig i in vitro, murine modeller og andre prekliniske studier. Etterforskerne vil prospektivt evaluere sikkerheten og effekten av doksycyklin hos AL-amyloidosepasienter når det brukes i forbindelse med anti-plasmacellekjemoterapi.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med biopsi påvist AL amyloidose.
  2. Pasienter ≥ 18 år er kvalifisert.
  3. Pasienten må gi informert samtykke.
  4. Alle pasienter må ha målbar amyloidorganinvolvering av et vital organ (f. hjerte, lever, nyrer). Lokalisert amyloidose vil også være berettiget så lenge amyloidpåvirkningen er radiologisk målbar.
  5. En negativ graviditetstest vil være nødvendig for alle kvinner i fertil alder. Amming er ikke tillatt.
  6. Pasienter som tidligere har tatt doksycyklin vil være kvalifisert så lenge det ikke er kontraindikasjoner for å ta doksycyklin 100 mg to ganger daglig (BID) i 1 år etter den behandlende legens oppfatning.
  7. Kreatininclearance >25 ml/min.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med alvorlig malabsorpsjonssyndrom som utelukker absorpsjon av orale midler vil bli ekskludert.
  2. Kjent intoleranse eller allergiske reaksjoner med doksycyklin.
  3. Tidligere kjemoterapi for AL-amyloidose.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Doksycyklin
Doksycyklin vil bli administrert i doser på 100 mg oralt to ganger daglig i 1 år.
Legemiddel: Doksycyklin

Doxycycline vil fortsette til ett av følgende kriterier er oppfylt:

  • Pasienten har fullført 1 års doksycyklinbehandling
  • Pasienten utvikler enhver grad 3-4 toksisitet relatert til bruk av doksycyklin.
Andre navn:
  • Doxycycline monohydrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk respons
Tidsramme: 1 år

Dette målet vil registrere antall forsøkspersoner for hver grad av respons på terapi kun for personer med systematisk sykdom (hematologisk). Hematologisk respons vil bli bestemt som følger.

Fullstendig respons (CR) - Negativ serum/urin-immunfiksering med normalt Free Light Chain (FLC)-forhold

Very Good Partial Response (VGPR) - Forskjellen mellom involverte og ikke-involverte FLCer (dFLC) < 40 mg/L

Delvis respons (PR) - dFLC-reduksjon > 50 %

Ingen respons (NR) - mindre enn PR.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Amyloid organrespons
Tidsramme: 6 måneder og 1 år

Dette målet er antall forsøkspersoner (kun systemisk sykdom) for hver grad av respons. Effekten vil bli målt i hjerte, lever eller nyre.

Hjerte N-terminal (NT)-proBNP-respons >30 % og > 300 ng/L reduksjon hos pasienter med baseline NT-proBNP ≥650 ng/L (pasienter med progressivt forverret nyrefunksjon kan ikke skåres for NT-proBNP-progresjon).

Forbedring med 2 New York Heart Association (NYHA) klasser uten økt bruk av diuretika eller i ekkokardiografisk veggtykkelse ≥ 2 mm reduksjon i den interventrikulære septaltykkelsen ved ekkokardiogram eller forbedring av ejeksjonsfraksjonen med ≥20 %.

Lever

≥50 % reduksjon i et initialt forhøyet nivå av alkalisk fosfatase, eller reduksjon i leverstørrelse med minst 2 cm ved ultralyd.

Nyre 50 % reduksjon i 24-timers urinproteinutskillelse (minst 0,5 g/dag) uten forverring av kreatinin eller kreatininclearance med 25 % over baseline.

Soft Tissue RECIST kriterier vil bli brukt.
6 måneder og 1 år
Dødelighet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 1 år
Antall levende forsøkspersoner vil bli bestemt ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 1 år
Baseline, 3 måneder, 6 måneder, 1 år
Pasientrapportert Helse Livskvalitet
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
Forsøkspersonene vil fullføre pasientrapporterte utfallsmålinger informasjonssystem Global Health-instrumentet, et 10-elements standardisert pasientrapportert utfallsmål som gir globale vurderinger av fysisk funksjon, tretthet, smerte, emosjonell nød for å rapportere om vanlige domener for helserelatert livskvalitet . Undersøkelsen består av en serie med 5-svar Likert-lignende spørsmål. For hvert spørsmål indikerer en lav poengsum mindre eller fraværende symptom eller tilstand, og høyere indikerer mer alvorlig symptom eller tilstand (f.eks. 1= Ingen til 5=Svært alvorlig). Automatisert scoring produserer en T-score for hvert domene. Dette tiltaket rapporterer den fysiske helsepoengsummen. T-score for dette domenet varierer fra 16,2 til 67,7. Høyere skår indikerer dårligere fysisk helse.
Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
Pasientrapportert psykisk livskvalitet
Tidsramme: Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder
Forsøkspersonene vil fullføre pasientrapporterte utfallsmålinger informasjonssystem Global Health-instrumentet, et 10-elements standardisert pasientrapportert utfallsmål som gir globale vurderinger av fysisk funksjon, tretthet, smerte, emosjonell nød for å rapportere om vanlige domener for helserelatert livskvalitet . Undersøkelsen består av en serie med 5-svar Likert-lignende spørsmål. For hvert spørsmål indikerer en lav poengsum mindre eller fraværende symptom eller tilstand, og høyere indikerer mer alvorlig symptom eller tilstand (f.eks. 1= Ingen til 5=Svært alvorlig). Automatisert scoring produserer en T-score for hvert domene. Dette tiltaket rapporterer poengsummen for psykisk helse. T-score for dette domenet varierer fra 21,2 til 67,6. Høyere skårer indikerer dårligere psykisk helse.
Baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical College of Wisconsin

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anita D'Souza, MD, Medical College of Wisconsin

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2014

Primær fullføring (Faktiske)

31. juli 2017

Studiet fullført (Faktiske)

19. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juli 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2014

Først lagt ut (Anslag)

4. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 22850
  • KL2TR001438 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • K23HL141445 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • 86-004-26 (Annet stipend/finansieringsnummer: American Cancer Society Institutional Research Grant)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær systemisk amyloidose

Kliniske studier på Doksycyklin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere