顔面肩甲上腕ジストロフィー（FSHD）患者における筋肉由来幹細胞および脂肪由来間葉系幹細胞の筋肉内移植
2017年4月26日 更新者：Royan Institute
顔面肩甲上腕ジストロフィー（FSHD）患者における自家筋由来幹細胞（MDSC）および脂肪由来間葉系幹細胞（AD-MSC）の筋肉内移植、第I相臨床試験
顔面肩甲上腕ジストロフィーは、有病率が 1:20,000 の常染色体優性遺伝性ジストロフィーであり、ジストロフィー障害および筋強直性ジストロフィーに次いで 3 番目に多いジストロフィーです。
症状には、痛み、顔面の衰弱、肩甲骨固定器、上腕骨、体幹、骨盤帯および下肢の衰弱、高周波難聴、網膜毛細血管拡張症が含まれます。
既存の治療法は効果がないため、細胞療法は患者の生活の質を改善する新たな希望です。
したがって、幹細胞移植の安全性と実現可能性を評価するために、この臨床試験を設計します。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、適格基準に基づいて FSHD 患者 15 人を選択します。
すべての患者は、身体検査、検査室評価、EMG-NCV、筋肉超音波検査、および筋肉MRIを受けました。
次に、患者の筋肉のサンプルを大腿二頭筋から採取し、MDSC を分離して培養します。
AD-MSC は、Royan Adipose Tissue Bank から作成されます。
患者は総合病院に入院し、細胞懸濁液は神経内科医によって上腕二頭筋、上腕三頭筋、台形筋に注射されます。
移植後、患者は5時間観察され、副作用が起こらなければ退院する.
すべての患者は、細胞注射後1、2、4、6、および12か月後に追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
21
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
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Tehran、イラン・イスラム共和国
- 募集
- Royan Institute
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コンタクト：
- Leila Arab, MD
- 電話番号：414 (+98)23562000
- メール：Leara91@gmail.com
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コンタクト：
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- 電話番号：516 (+98)212356000
- メール：nasser.aghdami@royaninstitute.org
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副調査官：
- Neda Jarooghi, MSc
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副調査官：
- Tina Bolourieh, BSc
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副調査官：
- Fatemeh Abbasi, MSc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～50年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 年齢: 18～50歳
- 両性
- 顔の筋肉の衰え
- FSHD表現型陽性
- FSHDの遺伝子検査の確認
除外基準:
- 併存疾患：心臓および呼吸器疾患、悪性腫瘍、リウマチ性疾患
- 進行性疾患
- 同意書にサインできない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：幹細胞レシピエント
筋肉由来幹細胞と脂肪由来間葉系幹細胞を筋肉内注射したFSHD患者。
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FSHD 患者における幹細胞の筋肉内注射。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ミアルシア
時間枠：1ヶ月
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細胞注射の1ヶ月後に筋肉痛の存在を評価します。
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1ヶ月
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集団形成
時間枠：6ヵ月
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細胞注入から 6 か月後の塊形成の確率を評価します。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血腫
時間枠：1ヶ月
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注射後１ヶ月で血腫の有無を評価する。
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1ヶ月
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筋肉量
時間枠：6ヵ月
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移植後 6 か月の超音波検査と MRI で筋肉量の変化を評価します。
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6ヵ月
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CPK
時間枠：1ヶ月
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細胞移植から1ヶ月後のCPKの低下を評価します。
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1ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Mahdi Vahid Dastjerdi, MD、Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- 主任研究者：Leila Arab, MD、Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年5月1日
一次修了 (予想される)
2017年11月1日
研究の完了 (予想される)
2017年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年8月4日
最初の投稿 (見積もり)
2014年8月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年4月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年4月26日
最終確認日
2017年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- Royan-Nerve-007
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