안면견갑상완 이영양증(FSHD) 환자의 근육유래 줄기세포 및 지방유래 중간엽 줄기세포의 근육내 이식
2017년 4월 26일 업데이트: Royan Institute
안면견갑상완 이영양증(FSHD) 환자의 자가 근육유래 줄기세포(MDSC) 및 지방유래 중간엽 줄기세포(AD-MSC)의 근육내 이식, 임상 1상
안면견갑상완 이영양증은 상염색체 우성 유전성 이영양증으로 유병률은 1:20,000이며 이영양증, 근긴장성 이영양증에 이어 세 번째로 흔한 이영양증입니다.
다음을 포함한 증상: 통증, 안면 쇠약, 견갑 고정근, 상완골, 몸통, 골반대 및 하지 쇠약, 고주파 청력 상실, 망막 모세혈관확장증.
기존 치료법으로는 효과가 없기 때문에 세포치료제는 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 새로운 희망입니다.
따라서 줄기세포 이식의 안전성과 타당성을 평가하기 위해 본 임상시험을 설계합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서는 자격 기준에 따라 FSHD 환자 15명을 선택합니다.
모든 환자는 신체 검사, 실험실 평가, EMG-NCV, 근육 초음파 및 근육 MRI를 받았습니다.
그런 다음 환자의 근육 샘플을 Biceps Femoralis에서 채취하여 MDSC를 분리하고 배양합니다.
AD-MSC는 Royan Adipose Tissue Bank에서 준비합니다.
환자는 종합병원에 입원하고 세포 현탁액을 신경과 전문의가 이두박근, 삼두근 및 사다리꼴 근육에 주사합니다.
이식 후 5시간 동안 관찰하며 이상반응이 없으면 퇴원한다.
모든 환자는 세포 주입 후 1,2,4,6 및 12개월에 따라갈 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
21
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Tehran, 이란, 이슬람 공화국
- 모병
- Royan Institute
-
연락하다:
- Leila Arab, MD
- 전화번호: 414 (+98)23562000
- 이메일: Leara91@gmail.com
-
연락하다:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- 전화번호: 516 (+98)212356000
- 이메일: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
부수사관:
- Neda Jarooghi, MSc
-
부수사관:
- Tina Bolourieh, BSc
-
부수사관:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령: 18-50세
- 남녀 모두
- 얼굴 근육의 약점
- FSHD 표현형 양성
- FSHD에 대한 유전자 검사 확인서
제외 기준:
- 동반질환 : 심장 및 호흡기 질환, 악성종양, 류마티스 질환
- 질병의 진행성 형태
- 동의서에 서명할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 줄기 세포 수용자
근육주사로 근육유래 줄기세포와 지방유래 간엽줄기세포를 투여받은 FSHD 환자.
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FSHD 환자의 줄기세포 근육주사.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근막
기간: 1 개월
|
세포주입 1개월 후 근막 유무를 평가한다.
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1 개월
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|
대량 형성
기간: 6 개월
|
세포 주입 6개월 후의 대량 형성 확률을 평가합니다.
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6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈종
기간: 1 개월
|
주사 1개월 후 혈종 유무를 평가합니다.
|
1 개월
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|
근육량
기간: 6 개월
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이식 6개월 후 초음파와 MRI로 근육량 변화를 평가합니다.
|
6 개월
|
|
CPK
기간: 1 개월
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세포 이식 1개월 후 CPK 감소를 평가한다.
|
1 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- 수석 연구원: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 4일
처음 게시됨 (추정)
2014년 8월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 4월 26일
마지막으로 확인됨
2017년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- Royan-Nerve-007
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