Lihasperäisten kantasolujen ja rasvaperäisten mesenkymaalisten kantasolujen intramuskulaarinen siirto potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen dystrofia (FSHD)
keskiviikko 26. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Royan Institute
Autologisten lihasperäisten kantasolujen (MDSC) ja rasvaperäisten mesenkymaalisten kantasolujen (AD-MSC) lihaksensisäinen siirto potilailla, joilla on facioscapulohumeraalinen dystrofia (FSHD), vaiheen I kliininen tutkimus
Facioscapulohumeraalinen dystrofia on autosomaalisesti hallitseva perinnöllinen dystrofia, jonka esiintyvyys on 1:20 000 ja se on kolmanneksi yleisin dystrofia dystrofinopatioiden ja myotonisen dystrofian jälkeen.
Oireita ovat: Kipu, kasvojen heikkous, lapaluun kiinnitysaine, olkaluu, lantio, lantiovyö ja alaraajojen heikkous, korkeataajuinen kuulonalenema, verkkokalvon telangiektasia.
Nykyiset hoidot eivät ole tehokkaita, joten soluterapia on uusi toivo parantaa potilaiden elämänlaatua.
Siksi suunnittelemme tämän kliinisen tutkimuksen arvioidaksemme kantasolusiirron turvallisuutta ja toteutettavuutta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa valitsemme kelpoisuuskriteerien perusteella 15 FSHD-potilasta.
Kaikille potilaille tehtiin fyysinen tutkimus, laboratoriotutkimukset, EMG-NCV, lihassonografia ja lihasten MRI.
Sitten potilaan lihaksesta otetaan näyte hauisfemoralisista MDSC:n eristämiseksi ja viljelemiseksi.
AD-MSC on valmistettu Royan Adipose Tissue Bankista.
Potilas viedään yleissairaalaan, ja neurologit ruiskuttavat solususpensiot hauis-, triceps- ja puolisuunnikkaan lihaksiin.
Elinsiirron jälkeen potilaita tarkkaillaan 5 tuntia ja heidät kotiutetaan, jos sivuvaikutuksia ei tapahdu.
Kaikkia potilaita seurataan 1, 2, 4, 6 ja 12 kuukauden kuluttua soluinjektiosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
21
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
- Rekrytointi
- Royan Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Leila Arab, MD
- Puhelinnumero: 414 (+98)23562000
- Sähköposti: Leara91@gmail.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Puhelinnumero: 516 (+98)212356000
- Sähköposti: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Alatutkija:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Alatutkija:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Alatutkija:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä: 18-50
- Molemmat sukupuolet
- Kasvolihasten heikkous
- FSHD-fenotyyppi positiivinen
- Geenitestin vahvistus FSHD:lle
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikaiset sairaudet: sydän- ja hengityselinten sairaudet, pahanlaatuiset kasvaimet, reumatologiset sairaudet
- Progressiivinen sairauden muoto
- Ei pysty allekirjoittamaan suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kantasolujen vastaanottaja
FSHD-potilaat, joille tehtiin lihasperäisiä kantasoluja ja rasvaperäisiä mesenkymaalisia kantasoluja lihaksensisäisellä injektiolla.
|
Kantasolujen lihaksensisäinen injektio potilailla, joilla on FSHD.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Myalsia
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Myalsian esiintymisen arviointi 1 kuukausi soluinjektion jälkeen.
|
1 kuukausi
|
|
Massan muodostus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Arvioi massan muodostumisen todennäköisyys 6 kuukautta soluinjektion jälkeen.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hematooma
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Hematooman esiintymisen arviointi 1 kuukausi injektion jälkeen.
|
1 kuukausi
|
|
Lihasmassaa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Arvioi lihasmassan muutokset sonografialla ja MRI:llä 6 kuukautta transplantaation jälkeen.
|
6 kuukautta
|
|
CPK
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Arvioi CPK:n lasku 1 kuukauden kuluttua solusiirrosta.
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Päätutkija: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 5. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. huhtikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- Royan-Nerve-007
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .