Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intramuskulární transplantace svalových kmenových buněk a mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z tukové tkáně u pacientů s facioskapulohumerální dystrofií (FSHD)

26. dubna 2017 aktualizováno: Royan Institute

Intramuskulární transplantace autologních svalově derivovaných kmenových buněk (MDSC) a adipózních mezenchymálních kmenových buněk (AD-MSC) u pacientů s facioskapulohumerální dystrofií (FSHD), fáze I klinické studie

Facioskapulohumerální dystrofie je autozomálně dominantně dědičná dystrofie s prevalencí 1:20 000 a je třetí nejčastější dystrofií po dystrofinopatiích a myotonické dystrofii. Příznaky zahrnují: bolest, slabost obličeje, fixátor lopatky, humerální, truncal, pánevního pletence a slabost dolních končetin, vysokofrekvenční ztrátu sluchu, retinální telangiektázie. Stávající způsoby léčby nejsou účinné, takže buněčná terapie je novou nadějí na zlepšení kvality života pacientů. Proto navrhujeme tuto klinickou studii k vyhodnocení bezpečnosti a proveditelnosti transplantace kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této studii vybíráme 15 pacientů s FSHD na základě kritérií vhodnosti. Všichni pacienti podstoupili fyzikální vyšetření, laboratorní vyšetření, EMG-NCV, sonografii svalů a MRI svalů. Poté se odebere vzorek pacientova svalu z bicepsu femoralis k izolaci a kultivaci MDSC. AD-MSC se připravuje z Royan Adipose Tissue Bank. Pacient je přijat do všeobecné nemocnice a buněčné suspenze jsou neurology injikovány do bicepsů, tricepsů a trapézových svalů. Po transplantaci budou pacienti pod dohledem po dobu 5 hodin a pokud se neobjeví žádné vedlejší účinky, budou propuštěni. Všichni pacienti budou sledováni 1, 2, 4, 6 a 12 měsíců po injekci buněk.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

21

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Írán, Islámská republika
      • Tehran, Írán, Islámská republika
        • Nábor
        • Royan Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Neda Jarooghi, MSc
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tina Bolourieh, BSc
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Fatemeh Abbasi, MSc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 18-50
  2. Obě pohlaví
  3. Slabost obličejových svalů
  4. FSHD fenotyp pozitivní
  5. Potvrzení genetického testu pro FSHD

Kritéria vyloučení:

  1. Komorbidity: Onemocnění srdce a dýchacích cest, malignity, revmatologické poruchy
  2. Progresivní forma onemocnění
  3. Nelze podepsat souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Příjemce kmenových buněk
Pacienti s FSHD, kteří podstoupili svalové kmenové buňky a mezenchymální kmenové buňky odvozené z tukové tkáně s intramuskulární injekcí.
Biologický: Intramuskulární injekce
Intramuskulární injekce kmenových buněk u pacientů s FSHD.
Ostatní jména:
  • Intramuskulární buněčná transplantace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myalsie
Časové okno: 1 měsíc
Vyhodnocení přítomnosti myalzie 1 měsíc po injekci buněk.
1 měsíc
Hromadná formace
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnocení pravděpodobnosti tvorby hmoty 6 měsíců po injekci buněk.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematom
Časové okno: 1 měsíc
Vyhodnocení přítomnosti hematomu 1 měsíc po injekci.
1 měsíc
Objem svalů
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnocení změn svalového objemu pomocí sonografie a MRI 6 měsíců po transplantaci.
6 měsíců
CPK
Časové okno: 1 měsíc
Hodnocení poklesu CPK 1 měsíc po transplantaci buněk.
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Royan Institute

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
  • Vrchní vyšetřovatel: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. listopadu 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

5. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • Royan-Nerve-007

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intramuskulární injekce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit