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Trapianto intramuscolare di cellule staminali derivate da muscoli e cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo in pazienti con distrofia facioscapolo-omerale (FSHD)

26 aprile 2017 aggiornato da: Royan Institute

Trapianto intramuscolare di cellule staminali derivate da muscoli autologhi (MDSC) e cellule staminali mesenchimali derivate da tessuto adiposo (AD-MSC) in pazienti con distrofia facioscapolo-omerale (FSHD), sperimentazione clinica di fase I

La distrofia facioscapolo-omerale è una distrofia ereditaria autosomica dominante con una prevalenza di 1:20.000 ed è la terza distrofia più comune dopo le distrofinopatie e la distrofia miotonica. I sintomi includono: dolore, debolezza facciale, fissatore scapolare, omerale, tronco, cintura pelvica e debolezza degli arti inferiori, perdita dell'udito ad alta frequenza, teleangectasia retinica. I trattamenti esistenti non sono efficaci, quindi la terapia cellulare è una nuova speranza per migliorare la qualità della vita dei pazienti. Pertanto, progettiamo questo studio clinico per valutare la sicurezza e la fattibilità del trapianto di cellule staminali.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio, selezioniamo 15 pazienti con FSHD in base ai criteri di ammissibilità. Tutti i pazienti sono stati sottoposti a esame fisico, valutazioni di laboratorio, EMG-NCV, ecografia muscolare e risonanza magnetica muscolare. Quindi, un campione del muscolo del paziente viene prelevato dal bicipite femorale per isolare e coltivare le MDSC. L'AD-MSC è preparato dalla Royan Adipose Tissue Bank. Il paziente viene ricoverato in ospedale generale e le sospensioni cellulari vengono iniettate dai neurologi nei muscoli bicipiti, tricipiti e trapezi. Dopo il trapianto, i pazienti rimarranno sotto osservazione per 5 ore e verranno dimessi se non si verificano effetti collaterali. Tutti i pazienti saranno seguiti a 1,2,4,6 e 12 mesi dopo l'iniezione cellulare.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

21

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Iran (Repubblica Islamica del
      • Tehran, Iran (Repubblica Islamica del
        • Reclutamento
        • Royan Institute
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Neda Jarooghi, MSc
        • Sub-investigatore:
          • Tina Bolourieh, BSc
        • Sub-investigatore:
          • Fatemeh Abbasi, MSc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: 18-50
  2. Entrambi i sessi
  3. Debolezza del muscolo facciale
  4. Fenotipo FSHD positivo
  5. Conferma del test genetico per FSHD

Criteri di esclusione:

  1. Co - morbilità: Malattie cardiache e respiratorie, neoplasie, disturbi reumatologici
  2. Forma progressiva della malattia
  3. Impossibile firmare il consenso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Destinatario di cellule staminali
I pazienti con FSHD sottoposti a cellule staminali derivate dal muscolo e cellule staminali mesenchimali derivate da adiposo con iniezione intramuscolare.
Biologico: Iniezione intramuscolare
Iniezione intramuscolare di cellule staminali in pazienti con FSHD.
Altri nomi:
  • Trapianto cellulare intramuscolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mialsia
Lasso di tempo: 1 mese
Valutazione della presenza di mialsia 1 mese dopo l'iniezione cellulare.
1 mese
Formazione di massa
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione della probabilità di formazione di massa 6 mesi dopo l'iniezione cellulare.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ematoma
Lasso di tempo: 1 mese
Valutazione della presenza di ematoma 1 mese dopo l'iniezione.
1 mese
Massa muscolare
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione dei cambiamenti di massa muscolare con ecografia e risonanza magnetica 6 mesi dopo il trapianto.
6 mesi
CPK
Lasso di tempo: 1 mese
Valutazione della diminuzione di CPK 1 mese dopo il trapianto di cellule.
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Royan Institute

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
  • Investigatore principale: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 novembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

5 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Royan-Nerve-007

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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