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Trasplante intramuscular de células madre derivadas de músculo y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo en pacientes con distrofia facioescapulohumeral (FSHD)

26 de abril de 2017 actualizado por: Royan Institute

Trasplante intramuscular de células madre autólogas derivadas de músculo (MDSC) y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo (AD-MSC) en pacientes con distrofia facioescapulohumeral (FSHD), ensayo clínico de fase I

La distrofia facioescapulohumeral es una distrofia hereditaria autosómica dominante con una prevalencia de 1:20.000 y es la tercera distrofia más común después de las distrofinopatías y la distrofia miotónica. Los síntomas incluyen: Dolor, debilidad facial, fijador escapular, humeral, troncal, cintura pélvica y debilidad de las extremidades inferiores, pérdida de audición de alta frecuencia, telangiectasia retiniana. Los tratamientos existentes no son efectivos por lo que la terapia celular es una nueva esperanza para mejorar la calidad de vida de los pacientes. Por lo tanto, diseñamos este ensayo clínico para evaluar la seguridad y viabilidad del trasplante de células madre.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En este estudio, seleccionamos 15 pacientes con FSHD según los criterios de elegibilidad. A todos los pacientes se les realizó examen físico, exámenes de laboratorio, EMG-NCV, ecografía muscular y resonancia magnética muscular. Luego, se toma una muestra del músculo del paciente del bíceps femoral para aislar y cultivar MDSC. El AD-MSC se prepara a partir del banco de tejido adiposo Royan. El paciente ingresa en el hospital general y los neurólogos inyectan las suspensiones de células en los músculos bíceps, tríceps y trapezoide. Después del trasplante, los pacientes estarán en observación durante 5 horas y serán dados de alta si no se presentan efectos secundarios. Todos los pacientes serán seguidos 1, 2, 4, 6 y 12 meses después de la inyección de células.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

21

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Leila Arab, MD
  • Número de teléfono: 414 (+98)23562000
  • Correo electrónico: Leara91@gmail.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Irán (República Islámica de
      • Tehran, Irán (República Islámica de
        • Reclutamiento
        • Royan Institute
        • Contacto:
          • Leila Arab, MD
          • Número de teléfono: 414 (+98)23562000
          • Correo electrónico: Leara91@gmail.com
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Neda Jarooghi, MSc
        • Sub-Investigador:
          • Tina Bolourieh, BSc
        • Sub-Investigador:
          • Fatemeh Abbasi, MSc

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 50 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad: 18-50
  2. Ambos géneros
  3. Debilidad de los músculos de la cara.
  4. fenotipo FSHD positivo
  5. Confirmación de prueba genética para FSHD

Criterio de exclusión:

  1. Comorbilidades: enfermedades cardíacas y respiratorias, neoplasias malignas, trastornos reumatológicos
  2. Forma progresiva de la enfermedad.
  3. No poder firmar el consentimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Receptor de células madre
Los pacientes con FSHD que se sometieron a células madre derivadas de músculo y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo con inyección intramuscular.
Biológico: Inyección intramuscular
Inyección intramuscular de células madre en pacientes con FSHD.
Otros nombres:
  • Trasplante de células intramusculares

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mialsia
Periodo de tiempo: 1 mes
Evaluación de la presencia de mialsia 1 mes después de la inyección de células.
1 mes
Formación de masas
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de la probabilidad de formación de masas 6 meses después de la inyección celular.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hematoma
Periodo de tiempo: 1 mes
Evaluación de la presencia de hematoma 1 mes después de la inyección.
1 mes
La masa muscular
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación de los cambios en la masa muscular con ecografía y resonancia magnética 6 meses después del trasplante.
6 meses
CPK
Periodo de tiempo: 1 mes
Evaluación de la disminución de CPK 1 mes después del trasplante celular.
1 mes

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Royan Institute

Investigadores

  • Director de estudio: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
  • Investigador principal: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de agosto de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de agosto de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de abril de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2017

Última verificación

1 de abril de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • Royan-Nerve-007

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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