Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Domięśniowe przeszczepienie komórek macierzystych pochodzenia mięśniowego i mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

26 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Royan Institute

Domięśniowe przeszczepienie autologicznych komórek macierzystych pochodzących z mięśni (MDSC) i mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej (AD-MSC) u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD), badanie kliniczne fazy I

Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna jest dystrofią dziedziczną autosomalnie dominująco z częstością występowania 1:20 000 i jest trzecią co do częstości dystrofią po dystrofinopatiach i dystrofii miotonicznej. Objawy obejmują: ból, osłabienie twarzy, stabilizatora łopatki, kości ramiennej, tułowia, obręczy miednicy i kończyn dolnych, osłabienie słuchu o wysokiej częstotliwości, teleangiektazje siatkówkowe. Istniejące terapie nie są skuteczne, więc terapia komórkowa jest nową nadzieją na poprawę jakości życia pacjentów. Dlatego projektujemy to badanie kliniczne, aby ocenić bezpieczeństwo i wykonalność przeszczepu komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu wybraliśmy 15 pacjentów z FSHD na podstawie kryteriów kwalifikacji. Wszyscy pacjenci przeszli badanie fizykalne, ocenę laboratoryjną, EMG-NCV, ultrasonografię mięśni i MRI mięśni. Następnie pobiera się próbkę mięśnia pacjenta z mięśnia dwugłowego uda w celu wyizolowania i hodowli MDSC. AD-MSC jest przygotowywany z banku tkanki tłuszczowej Royan. Pacjent zostaje przyjęty do szpitala ogólnego, a zawiesiny komórkowe są wstrzykiwane przez neurologów do mięśni bicepsa, tricepsa i trapezu. Po przeszczepie pacjenci pozostaną pod obserwacją przez 5 godzin i zostaną wypisani, jeśli nie wystąpią żadne skutki uboczne. Wszyscy pacjenci będą obserwowani po 1,2,4,6 i 12 miesiącach po wstrzyknięciu komórek.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

21

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
      • Tehran, Iran (Islamska Republika
        • Rekrutacyjny
        • Royan Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Neda Jarooghi, MSc
        • Pod-śledczy:
          • Tina Bolourieh, BSc
        • Pod-śledczy:
          • Fatemeh Abbasi, MSc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek: 18-50 lat
  2. Obie płcie
  3. Osłabienie mięśni twarzy
  4. Fenotyp FSHD dodatni
  5. Potwierdzenie testu genetycznego dla FSHD

Kryteria wyłączenia:

  1. Choroby współistniejące: choroby serca i układu oddechowego, nowotwory złośliwe, choroby reumatologiczne
  2. Postępująca postać choroby
  3. Brak możliwości podpisania zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Biorca komórek macierzystych
Pacjenci z FSHD, którzy przeszli komórkę macierzystą pochodzącą z mięśni i mezenchymalną komórkę macierzystą pochodzącą z tkanki tłuszczowej z wstrzyknięciem domięśniowym.
Biologiczny: Wstrzyknięcie domięśniowe
Domięśniowe wstrzyknięcie komórek macierzystych u pacjentów z FSHD.
Inne nazwy:
  • Przeszczep komórek domięśniowych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myalsia
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Ocena obecności mięśniaków 1 miesiąc po wstrzyknięciu komórek.
1 miesiąc
Tworzenie masy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena prawdopodobieństwa powstania masy 6 miesięcy po wstrzyknięciu komórek.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Krwiak
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Ocena obecności krwiaka po 1 miesiącu od wstrzyknięcia.
1 miesiąc
Masa mięśniowa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena zmian masy mięśniowej za pomocą ultrasonografii i rezonansu magnetycznego 6 miesięcy po przeszczepie.
6 miesięcy
CPK
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Ocena spadku CPK 1 miesiąc po przeszczepie komórek.
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royan Institute

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
  • Główny śledczy: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 listopada 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Royan-Nerve-007

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wstrzyknięcie domięśniowe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj