Внутримышечная трансплантация стволовых клеток мышечного происхождения и мезенхимальных стволовых клеток жирового происхождения у пациентов с плечелопаточно-лицевой дистрофией (FSHD)
26 апреля 2017 г. обновлено: Royan Institute
Внутримышечная трансплантация аутологичных стволовых клеток мышечного происхождения (MDSC) и мезенхимальных стволовых клеток жирового происхождения (AD-MSC) у пациентов с плече-лицевой дистрофией (FSHD), фаза I клинических испытаний
Лицево-лопаточно-плечевая дистрофия является аутосомно-доминантной наследственной дистрофией с распространенностью 1:20 000 и является третьей по распространенности дистрофией после дистрофинопатий и миотонической дистрофии.
Симптомы включают в себя: боль, слабость лица, фиксатор лопатки, слабость плечевой кости, туловища, тазового пояса и нижних конечностей, высокочастотную потерю слуха, телеангиэктазию сетчатки.
Существующие методы лечения неэффективны, поэтому клеточная терапия — это новая надежда на улучшение качества жизни пациентов.
Поэтому мы разрабатываем это клиническое испытание, чтобы оценить безопасность и осуществимость трансплантации стволовых клеток.
Обзор исследования
Подробное описание
В этом исследовании мы отобрали 15 пациентов с ЛЛПД на основе критериев приемлемости.
Все пациенты прошли физикальное обследование, лабораторные исследования, ЭМГ-НЦВ, сонографию мышц и МРТ мышц.
Затем у пациента берут образец мышцы из двуглавой мышцы бедра для выделения и культивирования MDSC.
AD-MSC получают из Королевского банка жировых тканей.
Пациента госпитализируют в больницу общего профиля, и неврологи вводят суспензию клеток в двуглавую, трехглавую и трапециевидную мышцы.
После трансплантации пациенты будут находиться под наблюдением в течение 5 часов и будут выписаны, если не возникнет побочных эффектов.
Все пациенты будут наблюдаться через 1, 2, 4, 6 и 12 месяцев после инъекции клеток.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
21
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tehran, Иран, Исламская Республика
- Рекрутинг
- Royan Institute
-
Контакт:
- Leila Arab, MD
- Номер телефона: 414 (+98)23562000
- Электронная почта: Leara91@gmail.com
-
Контакт:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Номер телефона: 516 (+98)212356000
- Электронная почта: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Младший исследователь:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Младший исследователь:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Младший исследователь:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 50 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возраст: 18-50 лет
- Оба пола
- Слабость мышц лица
- Положительный фенотип FSHD
- Подтверждение генетического теста на FSHD
Критерий исключения:
- Сопутствующие заболевания: болезни сердца и органов дыхания, злокачественные новообразования, ревматологические заболевания.
- Прогрессирующая форма заболевания
- Не могу подписать согласие
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Реципиент стволовых клеток
Пациенты с FSHD, которым вводили стволовые клетки, полученные из мышц, и мезенхимальные стволовые клетки, полученные из жировой ткани, с внутримышечной инъекцией.
|
Внутримышечная инъекция стволовых клеток у больных МЛПД.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Миалзия
Временное ограничение: 1 месяц
|
Оценка наличия миалзии через 1 месяц после инъекции клеток.
|
1 месяц
|
|
Массовое формирование
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка вероятности образования массы через 6 месяцев после инъекции клеток.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гематома
Временное ограничение: 1 месяц
|
Оценка наличия гематомы через 1 месяц после инъекции.
|
1 месяц
|
|
Мышечная масса
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка изменения мышечной массы с помощью УЗИ и МРТ через 6 месяцев после трансплантации.
|
6 месяцев
|
|
КПК
Временное ограничение: 1 месяц
|
Оценка снижения КФК через 1 месяц после трансплантации клеток.
|
1 месяц
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Главный следователь: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 мая 2014 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 ноября 2017 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 августа 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 августа 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
5 августа 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 апреля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 апреля 2017 г.
Последняя проверка
1 апреля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Другие идентификационные номера исследования
- Royan-Nerve-007
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .