Izomból származó őssejt és zsírból származó mezenchimális őssejtek intramuszkuláris transzplantációja facioscapulohumeralis dystrophiában (FSHD) szenvedő betegeknél
2017. április 26. frissítette: Royan Institute
Autológ izomból származó őssejtek (MDSC) és zsírból származó mezenchimális őssejtek (AD-MSC) intramuszkuláris transzplantációja facioscapulohumeralis disztrófiában (FSHD) szenvedő betegeknél, I. fázisú klinikai vizsgálat
A facioscapulohumeralis dystrophia egy autoszomális domináns öröklődő dystrophia, melynek prevalenciája 1:20 000, és ez a harmadik leggyakoribb disztrófia a dystrophinopathiák és a myotonicus dystrophia után.
A tünetek a következők: Fájdalom, arcgyengeség, lapocka rögzítő, humerus, törzs, medenceöv és alsó végtagok gyengesége, nagyfrekvenciás hallásvesztés, retina telangiectasia.
A meglévő kezelések nem hatékonyak, így a sejtterápia új remény a betegek életminőségének javítására.
Ezért ezt a klinikai vizsgálatot az őssejt-transzplantáció biztonságosságának és megvalósíthatóságának értékelésére tervezzük.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ebben a vizsgálatban 15 FSHD-s beteget választottunk ki a jogosultsági kritériumok alapján.
Minden beteg fizikális vizsgálaton, laboratóriumi kiértékelésen, EMG-NCV-n, izomszonográfián és izom-MRI-n esett át.
Ezután a páciens izomzatából mintát veszünk a Biceps Femoralisból, hogy izoláljuk és tenyésztjük az MDSC-t.
Az AD-MSC a Royan Adipose Tissue Bankból készül.
A beteget az általános kórházban veszik fel, és a sejtszuszpenziót a neurológusok bicepsz-, tricepsz- és trapézizmokba fecskendezik.
A transzplantációt követően a betegeket 5 órán keresztül megfigyelés alatt tartják, és ha nem jelentkezik mellékhatás, hazaengedik őket.
Minden beteget követni fognak a sejtinjekció után 1, 2, 4, 6 és 12 hónappal.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
21
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság
- Toborzás
- Royan Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Leila Arab, MD
- Telefonszám: 414 (+98)23562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
-
Kapcsolatba lépni:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Telefonszám: 516 (+98)212356000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Alkutató:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Alkutató:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Alkutató:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kor: 18-50
- Mindkét nem
- Az arc izomzatának gyengesége
- FSHD fenotípus pozitív
- Genetikai teszt megerősítése FSHD-hez
Kizárási kritériumok:
- Társbetegségek: Szív- és légúti betegségek, rosszindulatú daganatok, reumatológiai betegségek
- A betegség progresszív formája
- Nem tudja aláírni a hozzájárulást
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Őssejt befogadó
Azok az FSHD-s betegek, akik izomból származó őssejt és zsírból származó mezenchimális őssejt kezelésen estek át intramuszkuláris injekcióval.
|
Őssejtek intramuszkuláris injekciója FSHD-ben szenvedő betegeknél.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Myalsia
Időkeret: 1 hónap
|
A myalsia jelenlétének értékelése 1 hónappal a sejtinjekció után.
|
1 hónap
|
|
Tömegképzés
Időkeret: 6 hónap
|
A tömegképződés valószínűségének értékelése 6 hónappal a sejtinjektálás után.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hematoma
Időkeret: 1 hónap
|
A hematóma jelenlétének értékelése 1 hónappal az injekció beadása után.
|
1 hónap
|
|
Izomtömeg
Időkeret: 6 hónap
|
Az izomtömeg-változások értékelése ultrahanggal és MRI-vel 6 hónappal a transzplantáció után.
|
6 hónap
|
|
CPK
Időkeret: 1 hónap
|
A CPK csökkenésének értékelése 1 hónappal a sejttranszplantáció után.
|
1 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Kutatásvezető: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. május 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2017. november 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2017. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. augusztus 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. augusztus 4.
Első közzététel (Becslés)
2014. augusztus 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. április 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. április 26.
Utolsó ellenőrzés
2017. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Royan-Nerve-007
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .