Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intramuskulær transplantation af muskelafledte stamceller og fedtafledte mesenkymale stamceller hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD)

26. april 2017 opdateret af: Royan Institute

Intramuskulær transplantation af autologe muskelafledte stamceller (MDSC) og fedtafledte mesenkymale stamceller (AD-MSC) hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), fase I klinisk forsøg

Facioscapulohumeral dystrofi er en autosomal dominant arvelig dystrofi med en prævalens på 1:20.000, og det er den tredjehyppigste dystrofi efter dystrofinopatierne og myotonisk dystrofi. Symptomerne inkluderer: Smerter, svaghed i ansigtet, skulderbladsfiksator, humerus, truncal, bækkenbælte og svaghed i nedre yderpunkter, højfrekvent høretab, retinal telangiectasia. De eksisterende behandlinger er ikke effektive, så celleterapi er et nyt håb for at forbedre patienternes livskvalitet. Derfor designer vi dette kliniske forsøg for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne undersøgelse udvælger vi 15 patienter med FSHD baseret på egnethedskriterier. Alle patienterne gennemgik fysisk undersøgelse, laboratorieevalueringer, EMG-NCV, muskelsonografi og muskel-MR. Derefter tages en prøve af patientens muskel fra Biceps Femoralis for at isolere og dyrke MDSC. AD-MSC er fremstillet af Royan Adipose Tissue Bank. Patienten er indlagt på almindeligt hospital, og cellesuspensionerne sprøjtes ind i biceps-, triceps- og trapezmusklerne af neurologer. Efter transplantation vil patienterne være under observation i 5 timer og udskrives, hvis der ikke opstår bivirkninger. Alle patienter vil blive fulgt 1,2,4,6 og 12 måneder efter celleinjektion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Iran, Islamisk Republik
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik
        • Rekruttering
        • Royan Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Neda Jarooghi, MSc
        • Underforsker:
          • Tina Bolourieh, BSc
        • Underforsker:
          • Fatemeh Abbasi, MSc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: 18-50
  2. Begge køn
  3. Svaghed i ansigtsmuskler
  4. FSHD fænotype positiv
  5. Genetisk test bekræftelse for FSHD

Ekskluderingskriterier:

  1. Komorbiditeter: Hjerte- og luftvejssygdomme, malignitet, reumatologiske lidelser
  2. Progressiv form for sygdom
  3. Kan ikke underskrive samtykket

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Stamcellemodtager
Patienterne med FSHD, som gennemgik muskelafledte stamceller og fedtafledte mesenkymale stamceller med intramuskulær injektion.
Biologisk: Intramuskulær injektion
Intramuskulær injektion af stamceller hos patienter med FSHD.
Andre navne:
  • Intramuskulær celletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myalsia
Tidsramme: 1 måned
Evaluering af tilstedeværelsen af ​​myalsia 1 måned efter celleinjektion.
1 måned
Massedannelse
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af sandsynligheden for massedannelse 6 måneder efter celleinjektion.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatom
Tidsramme: 1 måned
Evaluering af tilstedeværelsen af ​​hæmatom 1 måned efter injektion.
1 måned
Muskelmasse
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af muskelmassen ændres med sonografi og MRI 6 måneder efter transplantation.
6 måneder
CPK
Tidsramme: 1 måned
Evaluering af faldet i CPK 1 måned efter celletransplantation.
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Royan Institute

Efterforskere

  • Studieleder: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
  • Ledende efterforsker: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. november 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2014

Først opslået (Skøn)

5. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2017

Sidst verificeret

1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • Royan-Nerve-007

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofi

Kliniske forsøg med Intramuskulær injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner