Intramuskulær transplantation af muskelafledte stamceller og fedtafledte mesenkymale stamceller hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD)
26. april 2017 opdateret af: Royan Institute
Intramuskulær transplantation af autologe muskelafledte stamceller (MDSC) og fedtafledte mesenkymale stamceller (AD-MSC) hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), fase I klinisk forsøg
Facioscapulohumeral dystrofi er en autosomal dominant arvelig dystrofi med en prævalens på 1:20.000, og det er den tredjehyppigste dystrofi efter dystrofinopatierne og myotonisk dystrofi.
Symptomerne inkluderer: Smerter, svaghed i ansigtet, skulderbladsfiksator, humerus, truncal, bækkenbælte og svaghed i nedre yderpunkter, højfrekvent høretab, retinal telangiectasia.
De eksisterende behandlinger er ikke effektive, så celleterapi er et nyt håb for at forbedre patienternes livskvalitet.
Derfor designer vi dette kliniske forsøg for at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af stamcelletransplantation.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
I denne undersøgelse udvælger vi 15 patienter med FSHD baseret på egnethedskriterier.
Alle patienterne gennemgik fysisk undersøgelse, laboratorieevalueringer, EMG-NCV, muskelsonografi og muskel-MR.
Derefter tages en prøve af patientens muskel fra Biceps Femoralis for at isolere og dyrke MDSC.
AD-MSC er fremstillet af Royan Adipose Tissue Bank.
Patienten er indlagt på almindeligt hospital, og cellesuspensionerne sprøjtes ind i biceps-, triceps- og trapezmusklerne af neurologer.
Efter transplantation vil patienterne være under observation i 5 timer og udskrives, hvis der ikke opstår bivirkninger.
Alle patienter vil blive fulgt 1,2,4,6 og 12 måneder efter celleinjektion.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
21
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tehran, Iran, Islamisk Republik
- Rekruttering
- Royan Institute
-
Kontakt:
- Leila Arab, MD
- Telefonnummer: 414 (+98)23562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
-
Kontakt:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Telefonnummer: 516 (+98)212356000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Underforsker:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Underforsker:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Underforsker:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 50 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder: 18-50
- Begge køn
- Svaghed i ansigtsmuskler
- FSHD fænotype positiv
- Genetisk test bekræftelse for FSHD
Ekskluderingskriterier:
- Komorbiditeter: Hjerte- og luftvejssygdomme, malignitet, reumatologiske lidelser
- Progressiv form for sygdom
- Kan ikke underskrive samtykket
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Stamcellemodtager
Patienterne med FSHD, som gennemgik muskelafledte stamceller og fedtafledte mesenkymale stamceller med intramuskulær injektion.
|
Intramuskulær injektion af stamceller hos patienter med FSHD.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Myalsia
Tidsramme: 1 måned
|
Evaluering af tilstedeværelsen af myalsia 1 måned efter celleinjektion.
|
1 måned
|
|
Massedannelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Evaluering af sandsynligheden for massedannelse 6 måneder efter celleinjektion.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmatom
Tidsramme: 1 måned
|
Evaluering af tilstedeværelsen af hæmatom 1 måned efter injektion.
|
1 måned
|
|
Muskelmasse
Tidsramme: 6 måneder
|
Evaluering af muskelmassen ændres med sonografi og MRI 6 måneder efter transplantation.
|
6 måneder
|
|
CPK
Tidsramme: 1 måned
|
Evaluering af faldet i CPK 1 måned efter celletransplantation.
|
1 måned
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Ledende efterforsker: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. maj 2014
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. november 2017
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. august 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. august 2014
Først opslået (Skøn)
5. august 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. april 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. april 2017
Sidst verificeret
1. april 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- Royan-Nerve-007
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .