Transplante intramuscular de células-tronco derivadas do músculo e células-tronco mesenquimais derivadas do tecido adiposo em pacientes com distrofia facioescapuloumeral (FSHD)
26 de abril de 2017 atualizado por: Royan Institute
Transplante intramuscular de células-tronco derivadas de músculo autólogo (MDSC) e células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo (AD-MSC) em pacientes com distrofia facioescapulohumeral (FSHD), ensaio clínico de fase I
A Distrofia Facioescapulohumeral é uma distrofia de herança autossômica dominante com prevalência de 1:20.000 e é a terceira distrofia mais comum depois das distrofinopatias e distrofia miotônica.
Os sintomas incluem: dor, fraqueza facial, fixação escapular, úmero, tronco, cintura pélvica e fraqueza nas extremidades inferiores, perda auditiva de alta frequência, telangiectasia retiniana.
Os tratamentos existentes não são eficazes, por isso, a terapia celular é uma nova esperança para melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
Portanto, projetamos este ensaio clínico para avaliar a segurança e a viabilidade do transplante de células-tronco.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Neste estudo, selecionamos 15 pacientes com FSHD com base em critérios de elegibilidade.
Todos os pacientes foram submetidos a exame físico, avaliações laboratoriais, EMG-NCV, ultrassonografia muscular e ressonância magnética muscular.
Em seguida, uma amostra do músculo do paciente é retirada do bíceps femoral para isolar e cultivar MDSC.
O AD-MSC é preparado a partir do Royan Adipose Tissue Bank.
O paciente é internado em hospital geral, e as suspensões de células são injetadas nos músculos bíceps, tríceps e trapézio por neurologistas.
Após o transplante, os pacientes ficarão em observação por 5 horas e receberão alta caso não ocorra nenhum efeito colateral.
Todos os pacientes serão acompanhados 1,2,4,6 e 12 meses após a injeção de células.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
21
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã
- Recrutamento
- Royan Institute
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Contato:
- Leila Arab, MD
- Número de telefone: 414 (+98)23562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
-
Contato:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Número de telefone: 516 (+98)212356000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
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Subinvestigador:
- Neda Jarooghi, MSc
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Subinvestigador:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Subinvestigador:
- Fatemeh Abbasi, MSc
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 50 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade: 18-50
- Ambos os sexos
- Fraqueza do músculo facial
- FSHD fenótipo positivo
- Confirmação de teste genético para FSHD
Critério de exclusão:
- Comorbidades: Doenças cardíacas e respiratórias, neoplasias, distúrbios reumatológicos
- Forma progressiva da doença
- Não é capaz de assinar o consentimento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Receptor de células-tronco
Os pacientes com FSHD submetidos a células-tronco derivadas de músculo e células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo com injeção intramuscular.
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Injeção intramuscular de células-tronco em pacientes com FSHD.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Miálsia
Prazo: 1 mês
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Avaliação da presença de miálsia 1 mês após a injeção de células.
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1 mês
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Formação em massa
Prazo: 6 meses
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Avaliação da probabilidade de formação de massa 6 meses após a injeção de células.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hematoma
Prazo: 1 mês
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Avaliação da presença de hematoma 1 mês após a injeção.
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1 mês
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Massa muscular
Prazo: 6 meses
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Avaliação das alterações do volume muscular com ultrassonografia e ressonância magnética 6 meses após o transplante.
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6 meses
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CPK
Prazo: 1 mês
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Avaliação da diminuição da CPK 1 mês após o transplante celular.
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1 mês
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Investigador principal: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2014
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
5 de agosto de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de abril de 2017
Última verificação
1 de abril de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- Royan-Nerve-007
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