Intramuskulär transplantation av muskelhärledda stamceller och fetthärledda mesenkymala stamceller hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD)
26 april 2017 uppdaterad av: Royan Institute
Intramuskulär transplantation av autologa muskelhärledda stamceller (MDSC) och fetthärledda mesenkymala stamceller (AD-MSC) hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), klinisk fas I-studie
Facioscapulohumeral dystrofi är en autosomal dominant ärftlig dystrofi med prevalensen 1:20 000 och det är den tredje vanligaste dystrofin efter dystrofinopatierna och myotoniska dystrofi.
Symtomen inkluderar: Smärta, svaghet i ansiktet, skulderbladsfixator, humerus, truncal, bäckengördel och svaghet i nedre extremiteter, högfrekvent hörselnedsättning, retinal telangiektasi.
De befintliga behandlingarna är inte effektiva så cellterapi är ett nytt hopp för att förbättra patienternas livskvalitet.
Därför utformar vi denna kliniska prövning för att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av stamcellstransplantation.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
I denna studie väljer vi 15 patienter med FSHD baserat på behörighetskriterier.
Alla patienter genomgick fysisk undersökning, laboratorieutvärderingar, EMG-NCV, muskelsonografi och muskel-MR.
Sedan tas ett prov av patientens muskel från Biceps Femoralis för att isolera och odla MDSC.
AD-MSC framställs från Royan Adipose Tissue Bank.
Patienten är inlagd på allmänt sjukhus och cellsuspensionerna injiceras i biceps-, triceps- och trapetsmusklerna av neurologer.
Efter transplantationen kommer patienterna att vara under observation i 5 timmar och kommer att skrivas ut om ingen biverkning inträffar.
Alla patienter kommer att följas 1,2,4,6 och 12 månader efter cellinjektion.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
21
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Tehran, Iran, Islamiska republiken
- Rekrytering
- Royan Institute
-
Kontakt:
- Leila Arab, MD
- Telefonnummer: 414 (+98)23562000
- E-post: Leara91@gmail.com
-
Kontakt:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Telefonnummer: 516 (+98)212356000
- E-post: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Underutredare:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Underutredare:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Underutredare:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 50 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder: 18-50
- Båda könen
- Svaghet i ansiktsmusklerna
- FSHD fenotyp positiv
- Genetiskt testbekräftelse för FSHD
Exklusions kriterier:
- Samsjukligheter: Hjärt- och luftvägssjukdomar, malignitet, reumatologiska sjukdomar
- Progressiv form av sjukdom
- Kan inte skriva på samtycket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Stamcellsmottagare
Patienterna med FSHD som genomgick muskelhärledda stamceller och Adipose-härledda mesenkymala stamceller med intramuskulär injektion.
|
Intramuskulär injektion av stamceller hos patienter med FSHD.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Myalsia
Tidsram: 1 månad
|
Utvärdering av närvaron av myalsia 1 månad efter cellinjektion.
|
1 månad
|
|
Massbildning
Tidsram: 6 månader
|
Utvärdering av sannolikheten för massbildning 6 månader efter cellinjektion.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hematom
Tidsram: 1 månad
|
Utvärdering av förekomsten av hematom 1 månad efter injektion.
|
1 månad
|
|
Muskelbulk
Tidsram: 6 månader
|
Utvärdering av muskelmassan förändras med sonografi och MRT 6 månader efter transplantation.
|
6 månader
|
|
CPK
Tidsram: 1 månad
|
Utvärdering av minskningen av CPK 1 månad efter celltransplantation.
|
1 månad
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Huvudutredare: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 maj 2014
Primärt slutförande (Förväntat)
1 november 2017
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 augusti 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2014
Första postat (Uppskatta)
5 augusti 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 april 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2017
Senast verifierad
1 april 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- Royan-Nerve-007
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .