Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intramuskulär transplantation av muskelhärledda stamceller och fetthärledda mesenkymala stamceller hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD)

26 april 2017 uppdaterad av: Royan Institute

Intramuskulär transplantation av autologa muskelhärledda stamceller (MDSC) och fetthärledda mesenkymala stamceller (AD-MSC) hos patienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), klinisk fas I-studie

Facioscapulohumeral dystrofi är en autosomal dominant ärftlig dystrofi med prevalensen 1:20 000 och det är den tredje vanligaste dystrofin efter dystrofinopatierna och myotoniska dystrofi. Symtomen inkluderar: Smärta, svaghet i ansiktet, skulderbladsfixator, humerus, truncal, bäckengördel och svaghet i nedre extremiteter, högfrekvent hörselnedsättning, retinal telangiektasi. De befintliga behandlingarna är inte effektiva så cellterapi är ett nytt hopp för att förbättra patienternas livskvalitet. Därför utformar vi denna kliniska prövning för att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I denna studie väljer vi 15 patienter med FSHD baserat på behörighetskriterier. Alla patienter genomgick fysisk undersökning, laboratorieutvärderingar, EMG-NCV, muskelsonografi och muskel-MR. Sedan tas ett prov av patientens muskel från Biceps Femoralis för att isolera och odla MDSC. AD-MSC framställs från Royan Adipose Tissue Bank. Patienten är inlagd på allmänt sjukhus och cellsuspensionerna injiceras i biceps-, triceps- och trapetsmusklerna av neurologer. Efter transplantationen kommer patienterna att vara under observation i 5 timmar och kommer att skrivas ut om ingen biverkning inträffar. Alla patienter kommer att följas 1,2,4,6 och 12 månader efter cellinjektion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

21

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Iran, Islamiska republiken
      • Tehran, Iran, Islamiska republiken
        • Rekrytering
        • Royan Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Neda Jarooghi, MSc
        • Underutredare:
          • Tina Bolourieh, BSc
        • Underutredare:
          • Fatemeh Abbasi, MSc

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder: 18-50
  2. Båda könen
  3. Svaghet i ansiktsmusklerna
  4. FSHD fenotyp positiv
  5. Genetiskt testbekräftelse för FSHD

Exklusions kriterier:

  1. Samsjukligheter: Hjärt- och luftvägssjukdomar, malignitet, reumatologiska sjukdomar
  2. Progressiv form av sjukdom
  3. Kan inte skriva på samtycket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Stamcellsmottagare
Patienterna med FSHD som genomgick muskelhärledda stamceller och Adipose-härledda mesenkymala stamceller med intramuskulär injektion.
Biologisk: Intramuskulär injektion
Intramuskulär injektion av stamceller hos patienter med FSHD.
Andra namn:
  • Intramuskulär celltransplantation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Myalsia
Tidsram: 1 månad
Utvärdering av närvaron av myalsia 1 månad efter cellinjektion.
1 månad
Massbildning
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av sannolikheten för massbildning 6 månader efter cellinjektion.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hematom
Tidsram: 1 månad
Utvärdering av förekomsten av hematom 1 månad efter injektion.
1 månad
Muskelbulk
Tidsram: 6 månader
Utvärdering av muskelmassan förändras med sonografi och MRT 6 månader efter transplantation.
6 månader
CPK
Tidsram: 1 månad
Utvärdering av minskningen av CPK 1 månad efter celltransplantation.
1 månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Royan Institute

Utredare

  • Studierektor: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
  • Huvudutredare: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 maj 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2017

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2014

Första postat (Uppskatta)

5 augusti 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 april 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2017

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • Royan-Nerve-007

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystrofi

Kliniska prövningar på Intramuskulär injektion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera