Transplantation intramusculaire de cellules souches d'origine musculaire et de cellules souches mésenchymateuses d'origine adipeuse chez des patients atteints de dystrophie facioscapulohumérale (FSHD)
26 avril 2017 mis à jour par: Royan Institute
Transplantation intramusculaire de cellules souches autologues dérivées du muscle (MDSC) et de cellules souches mésenchymateuses dérivées du tissu adipeux (AD-MSC) chez des patients atteints de dystrophie facioscapulohumérale (FSHD), essai clinique de phase I
La dystrophie facioscapulohumérale est une dystrophie héréditaire autosomique dominante avec une prévalence de 1:20 000 et c'est la troisième dystrophie la plus fréquente après les dystrophinopathies et la dystrophie myotonique.
Les symptômes incluent : douleur, faiblesse faciale, fixateur scapulaire, huméral, tronc, ceinture pelvienne et faiblesse des membres inférieurs, perte auditive à haute fréquence, télangiectasie rétinienne.
Les traitements existants n'étant pas efficaces, la thérapie cellulaire est un nouvel espoir pour améliorer la qualité de vie des patients.
Par conséquent, nous concevons cet essai clinique pour évaluer la sécurité et la faisabilité de la greffe de cellules souches.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans cette étude, nous sélectionnons 15 patients atteints de FSHD sur la base de critères d'éligibilité.
Tous les patients ont subi un examen physique, des évaluations de laboratoire, un EMG-NCV, une échographie musculaire et une IRM musculaire.
Ensuite, un échantillon de muscle du patient est prélevé du biceps fémoral pour isoler et mettre en culture le MDSC.
L'AD-MSC est préparé à partir de Royan Adipose Tissue Bank.
Le patient est admis à l'hôpital général et les suspensions cellulaires sont injectées dans les muscles biceps, triceps et trapézoïdes par des neurologues.
Après la transplantation, les patients seront sous observation pendant 5 heures et seront renvoyés si aucun effet secondaire ne se produit.
Tous les patients seront suivis à 1, 2, 4, 6 et 12 mois après l'injection des cellules.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
21
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Tehran, Iran (République islamique d
- Recrutement
- Royan Institute
-
Contact:
- Leila Arab, MD
- Numéro de téléphone: 414 (+98)23562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
-
Contact:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Numéro de téléphone: 516 (+98)212356000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Sous-enquêteur:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Sous-enquêteur:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Sous-enquêteur:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 50 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge : 18-50
- Les deux sexes
- Faiblesse des muscles du visage
- Phénotype FSHD positif
- Confirmation du test génétique pour FSHD
Critère d'exclusion:
- Co - morbidités : Maladies cardiaques et respiratoires, malignité, troubles rhumatologiques
- Forme progressive de la maladie
- Impossible de signer le consentement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Receveur de cellules souches
Les patients atteints de FSHD qui ont subi des cellules souches dérivées du muscle et des cellules souches mésenchymateuses dérivées de l'adipose avec injection intramusculaire.
|
Injection intramusculaire de cellules souches chez les patients atteints de FSHD.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Myalsie
Délai: 1 mois
|
Évaluation de la présence de myalsie 1 mois après l'injection de cellules.
|
1 mois
|
|
Formation de masse
Délai: 6 mois
|
Évaluation de la probabilité de formation de masse 6 mois après l'injection de cellules.
|
6 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Hématome
Délai: 1 mois
|
Evaluation de la présence d'hématome 1 mois après l'injection.
|
1 mois
|
|
La masse musculaire
Délai: 6 mois
|
Évaluation de l'évolution de la masse musculaire par échographie et IRM 6 mois après la greffe.
|
6 mois
|
|
PCK
Délai: 1 mois
|
Evaluation de la diminution des CPK 1 mois après la greffe cellulaire.
|
1 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Chercheur principal: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mai 2014
Achèvement primaire (Anticipé)
1 novembre 2017
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 août 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2014
Première publication (Estimation)
5 août 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 avril 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2017
Dernière vérification
1 avril 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- Royan-Nerve-007
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .