面肩肱型营养不良 (FSHD) 患者肌肉来源的干细胞和脂肪来源的间充质干细胞的肌内移植
2017年4月26日 更新者：Royan Institute
自体肌源性干细胞 (MDSC) 和脂肪源性间充质干细胞 (AD-MSC) 在面肩肱型营养不良 (FSHD) 患者中的肌内移植，I 期临床试验
面肩肱营养不良是一种常染色体显性遗传的营养不良，患病率为 1:20,000，是继肌营养不良和强直性营养不良之后第三大最常见的营养不良。
症状包括：疼痛、面部无力、肩胛固定器、肱骨、躯干、骨盆带和下肢无力、高频听力损失、视网膜毛细血管扩张。
现有疗法效果不佳，细胞疗法是提高患者生活质量的新希望。
因此，我们设计此临床试验来评估干细胞移植的安全性和可行性。
研究概览
详细说明
在这项研究中，我们根据资格标准选择了 15 名 FSHD 患者。
所有患者均接受了体格检查、实验室评估、EMG-NCV、肌肉超声检查和肌肉 MRI。
然后，从患者的股二头肌中提取肌肉样本以分离和培养MDSC。
AD-MSC 由 Royan 脂肪组织库制备。
患者被收入综合医院，神经科医生将细胞悬液注射到二头肌、三头肌和斜方肌中。
移植后患者需观察5小时，如无副作用即可出院。
所有患者将在细胞注射后的 1、2、4、6 和 12 个月进行随访。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
21
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国
- 招聘中
- Royan Institute
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接触：
- Leila Arab, MD
- 电话号码：414 (+98)23562000
- 邮箱：Leara91@gmail.com
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接触：
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- 电话号码：516 (+98)212356000
- 邮箱：nasser.aghdami@royaninstitute.org
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副研究员：
- Neda Jarooghi, MSc
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副研究员：
- Tina Bolourieh, BSc
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副研究员：
- Fatemeh Abbasi, MSc
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 50年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄：18-50
- 男女皆宜
- 面部肌肉无力
- FSHD表型阳性
- FSHD 的基因测试确认
排除标准：
- 合并症：心脏和呼吸系统疾病、恶性肿瘤、风湿病
- 进行性疾病
- 无法签署同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：干细胞接受者
FSHD患者接受肌内注射肌肉来源的干细胞和脂肪来源的间充质干细胞。
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FSHD 患者肌内注射干细胞。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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蝇蛆病
大体时间：1个月
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细胞注射后 1 个月评估肌痛的存在。
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1个月
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大规模形成
大体时间：6个月
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细胞注射后 6 个月评估肿块形成的可能性。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血肿
大体时间：1个月
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注射后 1 个月评价血肿的存在。
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1个月
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肌肉体积
大体时间：6个月
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移植后 6 个月用超声检查和 MRI 评估肌肉体积变化。
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6个月
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CPK
大体时间：1个月
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评估细胞移植后1个月CPK的下降。
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1个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Mahdi Vahid Dastjerdi, MD、Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- 首席研究员：Leila Arab, MD、Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年5月1日
初级完成 (预期的)
2017年11月1日
研究完成 (预期的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年8月4日
首先提交符合 QC 标准的
2014年8月4日
首次发布 (估计)
2014年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年4月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年4月26日
最后验证
2017年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- Royan-Nerve-007
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