Intramusculaire transplantatie van van spieren afgeleide stamcellen en van vetweefsel afgeleide mesenchymale stamcellen bij patiënten met facioscapulohumerale dystrofie (FSHD)
26 april 2017 bijgewerkt door: Royan Institute
Intramusculaire transplantatie van autologe spierafgeleide stamcellen (MDSC) en van vetweefsel afgeleide mesenchymale stamcellen (AD-MSC) bij patiënten met facioscapulohumerale dystrofie (FSHD), klinische fase I-studie
Facioscapulohumerale dystrofie is een autosomaal dominante erfelijke dystrofie met een prevalentie van 1:20.000 en is de derde meest voorkomende dystrofie na de dystrofinopathieën en myotone dystrofie.
De symptomen omvatten: pijn, gezichtszwakte, scapulaire fixator, humerus, romp, bekkengordel en zwakte van de onderste ledematen, hoogfrequent gehoorverlies, retinale teleangiëctasie.
De bestaande behandelingen zijn niet effectief, dus celtherapie is een nieuwe hoop om de levenskwaliteit van patiënten te verbeteren.
Daarom ontwerpen we deze klinische studie om de veiligheid en haalbaarheid van stamceltransplantatie te evalueren.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
In deze studie selecteren we 15 patiënten met FSHD op basis van geschiktheidscriteria.
Alle patiënten ondergingen lichamelijk onderzoek, laboratoriumevaluaties, EMG-NCV, spier-echografie en spier-MRI.
Vervolgens wordt een monster van de spier van de patiënt uit de biceps femoralis genomen om MDSC te isoleren en te kweken.
De AD-MSC wordt bereid van Royan Adipose Tissue Bank.
De patiënt wordt opgenomen in een algemeen ziekenhuis en de celsuspensies worden door neurologen in de biceps, triceps en trapeziumspieren geïnjecteerd.
Na de transplantatie worden de patiënten 5 uur geobserveerd en worden ze ontslagen als er geen bijwerkingen optreden.
Alle patiënten zullen worden gevolgd op 1,2,4,6 en 12 maanden na celinjectie.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
21
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tehran, Iran, Islamitische Republiek
- Werving
- Royan Institute
-
Contact:
- Leila Arab, MD
- Telefoonnummer: 414 (+98)23562000
- E-mail: Leara91@gmail.com
-
Contact:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Telefoonnummer: 516 (+98)212356000
- E-mail: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Onderonderzoeker:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Onderonderzoeker:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Onderonderzoeker:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd: 18-50
- Beide geslacht
- Zwakte van de gezichtsspier
- FSHD-fenotype positief
- Genetische testbevestiging voor FSHD
Uitsluitingscriteria:
- Co - morbiditeiten: hart- en luchtwegaandoeningen, maligniteiten, reumatologische aandoeningen
- Progressieve vorm van ziekte
- Kan de toestemming niet ondertekenen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ontvanger van stamcellen
De patiënten met FSHD die spierafgeleide stamcellen en vetafgeleide mesenchymale stamcellen ondergingen met intramusculaire injectie.
|
Intramusculaire injectie van stamcellen bij patiënten met FSHD.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Myalsie
Tijdsspanne: 1 maand
|
Evaluatie van de aanwezigheid van myalsie 1 maand na celinjectie.
|
1 maand
|
|
Massa vorming
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Evaluatie van de waarschijnlijkheid van massavorming 6 maanden na celinjectie.
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hematoom
Tijdsspanne: 1 maand
|
Evaluatie van de aanwezigheid van hematoom 1 maand na injectie.
|
1 maand
|
|
Spiermassa
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Evaluatie van de veranderingen in spiermassa met echografie en MRI 6 maanden na transplantatie.
|
6 maanden
|
|
CPK
Tijdsspanne: 1 maand
|
Evaluatie van de afname van CPK 1 maand na celtransplantatie.
|
1 maand
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Hoofdonderzoeker: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 mei 2014
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 november 2017
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 augustus 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 augustus 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
5 augustus 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 april 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 april 2017
Laatst geverifieerd
1 april 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- Royan-Nerve-007
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .