Intramuskulær transplantasjon av muskelavledede stamceller og fettavledede mesenkymale stamceller hos pasienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD)
26. april 2017 oppdatert av: Royan Institute
Intramuskulær transplantasjon av autologe muskelavledede stamceller (MDSC) og fettavledede mesenkymale stamceller (AD-MSC) hos pasienter med facioscapulohumeral dystrofi (FSHD), fase I klinisk studie
Facioscapulohumeral dystrofi er en autosomal dominant arvelig dystrofi med en prevalens på 1:20 000, og det er den tredje vanligste dystrofien etter dystrofinopatiene og myotoniske dystrofi.
Symptomene inkluderer: Smerter, svakhet i ansiktet, skulderbladsfiksator, humerus, truncal, bekkenbelte og svakhet i nedre ekstremiteter, høyfrekvent hørselstap, retinal telangiectasia.
De eksisterende behandlingene er ikke effektive, så celleterapi er et nytt håp for å forbedre pasientenes livskvalitet.
Derfor designer vi denne kliniske studien for å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av stamcelletransplantasjon.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
I denne studien velger vi 15 pasienter med FSHD basert på kvalifikasjonskriterier.
Alle pasientene gjennomgikk fysisk undersøkelse, laboratorieevalueringer, EMG-NCV, muskelsonografi og muskel-MR.
Deretter tas en prøve av pasientens muskel fra Biceps Femoralis for å isolere og dyrke MDSC.
AD-MSC er utarbeidet fra Royan Adipose Tissue Bank.
Pasienten er innlagt på sykehus, og cellesuspensjonene injiseres i biceps-, triceps- og trapesmuskler av nevrologer.
Etter transplantasjon vil pasientene være under observasjon i 5 timer og skrives ut dersom ingen bivirkning oppstår.
Alle pasientene vil bli fulgt 1,2,4,6 og 12 måneder etter celleinjeksjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
21
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Tehran, Iran, den islamske republikken
- Rekruttering
- Royan Institute
-
Ta kontakt med:
- Leila Arab, MD
- Telefonnummer: 414 (+98)23562000
- E-post: Leara91@gmail.com
-
Ta kontakt med:
- Nasser Aghdami, MD,PhD
- Telefonnummer: 516 (+98)212356000
- E-post: nasser.aghdami@royaninstitute.org
-
Underetterforsker:
- Neda Jarooghi, MSc
-
Underetterforsker:
- Tina Bolourieh, BSc
-
Underetterforsker:
- Fatemeh Abbasi, MSc
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder: 18-50
- Begge kjønn
- Svakhet i ansiktsmuskulaturen
- FSHD fenotype positiv
- Genetisk testbekreftelse for FSHD
Ekskluderingskriterier:
- Komorbiditeter: Hjerte- og luftveissykdommer, malignitet, revmatologiske lidelser
- Progressiv form for sykdom
- Kan ikke signere samtykket
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Stamcellemottaker
Pasientene med FSHD som gjennomgikk muskelavledede stamceller og fettavledede mesenkymale stamceller med intramuskulær injeksjon.
|
Intramuskulær injeksjon av stamceller hos pasienter med FSHD.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Myalsia
Tidsramme: 1 måned
|
Evaluering av tilstedeværelsen av myalsia 1 måned etter celleinjeksjon.
|
1 måned
|
|
Massedannelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Evaluering av sannsynligheten for massedannelse 6 måneder etter celleinjeksjon.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hematom
Tidsramme: 1 måned
|
Evaluering av tilstedeværelsen av hematom 1 måned etter injeksjon.
|
1 måned
|
|
Muskelmasse
Tidsramme: 6 måneder
|
Evaluering av muskelmassen endres med sonografi og MR 6 måneder etter transplantasjon.
|
6 måneder
|
|
CPK
Tidsramme: 1 måned
|
Evaluering av reduksjonen av CPK 1 måned etter celletransplantasjon.
|
1 måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mahdi Vahid Dastjerdi, MD, Scientific Board of BouAli Hospital, Azad University
- Hovedetterforsker: Leila Arab, MD, Department of Regenerative Medicine & cell therapy of Royan Institute
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mai 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. november 2017
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. august 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. august 2014
Først lagt ut (Anslag)
5. august 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- Royan-Nerve-007
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .