乳児痙攣または薬剤抵抗性部分てんかんの乳児および小児における新しい小児用ビガバトリンの受容性研究 (SoluWest)
2018年4月23日 更新者：Orphelia Pharma
乳児痙攣または薬剤抵抗性部分てんかんの乳児および小児における新しい小児用ビガバトリンの受容性研究。観察的、記述的、非盲検、多中心、無作為化されていない研究
スポンサーは、ビガバトリンの新しい小児用製剤を開発して、体重に対する用量をより適切に調整し、未使用の薬物の無駄を制限しています. 現在市販されているビガバトリン (サブリル™) の形態は、500 mg のフィルム コーティング錠 (成人および 6 歳以上の子供用) および経口溶液サシェ用の 500 mg 顆粒 (乳児および 6 歳未満の子供用) としてのみ存在します。 Sabril™ は、小袋の一部が必要な乳児への投与には適していません。 多くの場合、小袋を手動で分割するか、時間がかかり、エラーが発生しやすい希釈が必要になります。
この研究は、乳児痙攣の影響を受けた乳児および子供を対象とした、記述的で無作為化されていないオープンラベルの多中心的受容性研究です。 主な目的は、新しい処方への順守を説明することです。 副次的な目的は次のとおりです。
- 新しい治療法の嗜好性と使いやすさの評価、
- 新しい製剤の薬物動態パラメータの評価、
- PK パラメータ、
- 公差の評価、
- タウリン血漿レベルの測定。 この研究では、フランスの 23 の臨床施設で生後 1 か月から 6 歳までの乳児痙攣および薬剤抵抗性部分てんかんの最大 40 人の患者を募集します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
38
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Amiens、フランス、80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Angers、フランス、49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Bordeaux、フランス、33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
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Lille、フランス、59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
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Lyon、フランス、69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
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Marseille、フランス、13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
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Paris、フランス、75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris、フランス、75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
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Rennes、フランス、35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
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Strasbourg、フランス、67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、フランス、331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
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Tours、フランス、37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 乳児痙攣（IS）または薬剤耐性部分発作（POS）と診断された患者。
- 生後1か月以上6か月未満の乳児。 6か月以上2歳未満の乳児;および2歳以上6歳未満の子供。
- Sabril® 投与中の患者または未治療の患者。
- サブリル®を1日2回服用している患者、またはビガバトリンを1日2回服用する患者。
非包含基準:
- 併用療法として他の2種類以上の抗てんかん薬を使用している（ステロイドを含む）。 ケトジェニック ダイエットは、これら 2 つの他の抗てんかん薬に追加することができます。
- 胃管を通してビガバトリンを投与された被験者。
- 重量 < 1.750 kg。
- -試験期間内に計画された大手術。
- -V1の前3か月以内の他の臨床試験への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：ビガバトリン：ビガバトリン新ST製剤、サブリル®
Sabril®: 経口溶液用サシェ 500 mg、50 ～ 100 mg/Kg/日、1 日 2 回、14 日間。 ビガバトリンの新しい ST 製剤: 可溶性錠剤 100 または 500 mg、50 ～ 100 mg/Kg/日、1 日 2 回、12 週間。 |
用量および治療レジメンは、最初の治療段階と同様に維持する必要があります。 - V4/D98 で、Sabril®「経口溶液用顆粒」（スポンサーから提供）を受けた患者は、市販されている Sabril® 治療を継続します（または、患者の状態の自然な進展と治験責任医師の決定に従って、別の AED に切り替えます）。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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投薬イベント監視システム (MEMS) を使用した、ビガバトリン (VGB) の新しい可溶性錠剤 (ST) 製剤への個々の遵守
時間枠：V1 (1 日目) から V3 (84 日目) まで、継続的な評価。
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アドヒアランスは、電子投薬イベント監視システム (MEMS) を使用して患者の投薬履歴を測定することによって評価されます。各開封の日時が記録されます。
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V1 (1 日目) から V3 (84 日目) まで、継続的な評価。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療部門の説明責任による、新しい ST 製剤および経口液剤用の Sabril® 顆粒の遵守
時間枠：VGB-ST: V1 (1 日目) から V3 (84 日目)。 Sabril®:V3 (85 日目) から V4 (98 日目)
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V3 および V4 で患者が取得した、使用済みおよび未使用の治療ユニットの説明責任
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VGB-ST: V1 (1 日目) から V3 (84 日目)。 Sabril®:V3 (85 日目) から V4 (98 日目)
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新しいST製剤とSabril®「経口溶液用顆粒」の嗜好性。
時間枠：連続 7 日間: Sabril® で D90 から D96、新しい ST 製剤で D29 から D35
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治療の嗜好性は、両親および/または可能であれば子供が毎日記入する2面の視覚的快楽尺度を使用して評価されます。
スケールの各「面」にスコア (1 ～ 2) が割り当てられ、グループの平均スコアが計算されます。
グループの平均スコアが少なくとも 1.5 (最高 2 点中; Motte et al. 2005) である場合、嗜好性は良好であると見なされます。
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連続 7 日間: Sabril® で D90 から D96、新しい ST 製剤で D29 から D35
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新ST製剤とサブリル®「内服用顆粒」の使いやすさ。
時間枠：連続 7 日間: Sabril® で D90 から D96 まで、新しい ST 製剤で D29 から D35 まで。
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使いやすさは、保護者または介護者が 7 日間連続して記入した日記を使用して評価されます。
新しい ST 製剤と Sabril® 投与の両方の準備に必要な時間は、全体的な使用満足度とともに平均化され、比較されます。
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連続 7 日間: Sabril® で D90 から D96 まで、新しい ST 製剤で D29 から D35 まで。
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安全性と耐性
時間枠：網膜電図の結果: D1 から D126 までの場合。血液評価: D1 & D84; D1、D28、D84、D98、D126 でのバイタル サイン。有害事象、重篤な有害事象: 研究参加期間 (D1、D28、D84、D98 & D126) について評価
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VGB の安全性プロファイルはよく知られています。
新しい ST 製剤は、Sabril® と生物学的に同等であると予想されます。また、新しい製剤には、使用された用量で作用または効果が認められていることが知られている賦形剤が含まれていないため、新しい製剤の安全性は Sabril® と同様であるはずです。
したがって、新しい ST 製剤に固有のその他の措置は、臨床的受容性研究には含まれていません。
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網膜電図の結果: D1 から D126 までの場合。血液評価: D1 & D84; D1、D28、D84、D98、D126 でのバイタル サイン。有害事象、重篤な有害事象: 研究参加期間 (D1、D28、D84、D98 & D126) について評価
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新しい ST 製剤の薬物動態パラメーター (1 サンプル)。新ST製剤の薬物動態パラメータ（母集団PK）：曲線下面積（AUC）、Tmax、Cmax、T½、Ka、V/F、Cl/F
時間枠：PK D84: 治療前のサンプル 1 個。
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目的は、小児期のビガバトリンの発達 PK をよりよく特徴付けることです。
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PK D84: 治療前のサンプル 1 個。
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ビガバトリンで治療された子供のタウリン血漿レベルの評価。タウリンの血漿濃度が測定され、ビガバトリンの暴露とタウリンの血漿レベルとの関係が求められます。
時間枠：V3（84日目）で1つのサンプルが採取されます：患者が絶食している治療の直前。
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V3（84日目）で1つのサンプルが採取されます：患者が絶食している治療の直前。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Rima NABBOUT、Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年5月1日
一次修了 (実際)
2016年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年12月1日
試験登録日
最初に提出
2014年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年8月18日
最初の投稿 (見積もり)
2014年8月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年4月23日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。