Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de aceptabilidad de una nueva forma pediátrica de vigabatrina en bebés y niños con espasmos infantiles o epilepsia parcial farmacorresistente (SoluWest)

23 de abril de 2018 actualizado por: Orphelia Pharma

Estudio de aceptabilidad de una nueva forma pediátrica de vigabatrina en bebés y niños con espasmos infantiles o epilepsia parcial farmacorresistente. Estudio observacional, descriptivo, abierto, multicéntrico, no aleatorizado

El patrocinador está desarrollando una nueva formulación pediátrica de vigabatrina para ajustar mejor la dosis al peso corporal y limitar el desperdicio del fármaco no utilizado. La forma de vigabatrina (Sabril™) comercializada actualmente solo existe como comprimidos recubiertos con película de 500 mg (para adultos y niños mayores de 6 años) y gránulos de 500 mg para sobres de solución oral (para lactantes y niños menores de 6 años). Sabril™ no está adaptado para administrarse a lactantes cuando se necesita una fracción del sobre. A menudo se requiere la división manual del sobre o diluciones largas y propensas a errores.

Este estudio es un estudio de aceptabilidad multicéntrico, descriptivo, no aleatorizado y abierto en bebés y niños afectados por espasmos infantiles. El objetivo principal es describir la adherencia a la nueva formulación. Los objetivos secundarios incluyen:

  • evaluación de la palatabilidad y facilidad de uso del nuevo tratamiento,
  • evaluación de los parámetros farmacocinéticos de la nueva formulación,
  • parámetros PK,
  • evaluación de la tolerancia,
  • medición de los niveles plasmáticos de taurina. Este estudio reclutará hasta 40 pacientes con espasmos infantiles y epilepsia parcial farmacorresistente de 1 mes a 6 años en 23 centros clínicos en Francia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

38

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, Francia, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, Francia, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, Francia, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francia, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, Francia, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, Francia, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 4 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con espasmos infantiles (IS) diagnosticados o convulsiones de inicio parcial (POS) farmacorresistentes.
  • Lactantes > 1 mes y < 6 meses; lactantes > 6 meses y < 2 años; y niños > 2 años y < 6 años.
  • Pacientes bajo Sabril® o pacientes naive.
  • Pacientes bajo una posología de Sabril® dos veces al día o pacientes a los que se les administrará vigabatrina dos veces al día.

Criterios de no inclusión:

  • Uso de más de otros 2 fármacos antiepilépticos como tratamiento concomitante (incluidos los esteroides). La dieta cetogénica puede complementarse con estos otros 2 medicamentos antiepilépticos.
  • Sujetos que reciben vigabatrina a través de una sonda gástrica.
  • Peso < 1.750 Kg.
  • Cualquier cirugía mayor planificada dentro de la duración del ensayo.
  • Participación en cualquier otro ensayo clínico dentro de los 3 meses anteriores a V1.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Vigabatrina: Vigabatrina nueva formulación ST luego Sabril®

Sabril®: sobre para solución oral 500 mg, 50 a 100 mg/Kg/día, dos veces al día, 14 días.

Vigabatrina nueva formulación ST: tabletas solubles de 100 o 500 mg, 50 a 100 mg/Kg/día, dos veces al día, 12 semanas.
Droga: Vigabatrina: Vigabatrina nueva formulación ST luego Sabril®
  • primera fase de "tratamiento" (V1/D1-V3/D84), en la que los pacientes que ya estaban bajo Sabril® "gránulos para solución oral" y los pacientes naïve inician la nueva formulación ST; los pacientes que ya toman Sabril® comenzarán con la misma dosis y régimen que su Sabril® habitual. La dosis y el régimen para pacientes naïve se elegirán de acuerdo con el RCP.
  • segunda fase de "tratamiento" (V3/D84-V4/D98) en la que se cambia al paciente a Sabril® "gránulos para solución oral" (suministrado por el patrocinador) durante 15 días a la misma dosis que con la nueva formulación ST.

La dosis y el régimen de tratamiento deben mantenerse como en la primera fase de tratamiento.

- En V4/D98, los pacientes que recibieron Sabril® "gránulos para solución oral" (suministrado por el patrocinador) continúan con el tratamiento comercializado con Sabril® (o cambian a otro DEA, según la evolución natural del estado del paciente y por decisión del investigador).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Adherencia individual a la nueva formulación de tabletas solubles (ST) de vigabatrina (VGB) utilizando el sistema de monitoreo de eventos de medicación (MEMS)
Periodo de tiempo: de V1 (día 1) a V3 (día 84), evaluación continua.
La adherencia se evaluará mediante la medición del historial de dosificación de los pacientes utilizando un Sistema electrónico de monitoreo de eventos de medicación (MEMS). Se registrará la fecha y la hora de cada apertura.
de V1 (día 1) a V3 (día 84), evaluación continua.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Adherencia a la nueva formulación ST y a Sabril® granulado para solución oral, por responsabilidad de la unidad de tratamiento
Periodo de tiempo: VGB-ST: V1 (día 1) a V3 (día 84). Sabril®:V3 (día 85) a V4 (día 98)
Responsabilidad de las unidades de tratamiento usadas y no usadas, recuperadas por el paciente en V3 y V4
VGB-ST: V1 (día 1) a V3 (día 84). Sabril®:V3 (día 85) a V4 (día 98)
palatabilidad de la nueva formulación ST y de Sabril® "gránulos para solución oral".
Periodo de tiempo: durante 7 días consecutivos: de D90 a D96 bajo Sabril® y de D29 a D35 bajo la nueva formulación ST
La palatabilidad del tratamiento se evaluará utilizando una escala hedónica visual de dos caras que los padres y/o el niño deben completar diariamente, si es factible. A cada "cara" de la escala se le asignará un puntaje (1 a 2), y se calculará el puntaje promedio para el grupo. La palatabilidad se considerará buena si la puntuación media del grupo es de al menos 1,5 (sobre un máximo de 2; Motte et al. 2005).
durante 7 días consecutivos: de D90 a D96 bajo Sabril® y de D29 a D35 bajo la nueva formulación ST
Facilidad de uso de la nueva formulación ST y de Sabril® "gránulos para solución oral".
Periodo de tiempo: durante 7 días consecutivos: de D90 a D96 bajo Sabril® y de D29 a D35 bajo la nueva formulación ST.
La facilidad de uso se evaluará mediante diarios cumplimentados por los padres o cuidadores durante 7 días consecutivos: . Se promediará y comparará el tiempo requerido para la preparación de la nueva formulación de ST y las administraciones de Sabril®, junto con la satisfacción de uso global.
durante 7 días consecutivos: de D90 a D96 bajo Sabril® y de D29 a D35 bajo la nueva formulación ST.
Seguridad y tolerancia
Periodo de tiempo: Resultados de electrorretinograma: cuando esté disponible de D1 a D126; Evaluación de sangre: en D1 y D84; Signos vitales en D1, D28, D84, D98 y D126; Eventos adversos, eventos adversos graves: evaluados durante la participación en el estudio (en D1, D28, D84, D98 y D126)
El perfil de seguridad de VGB es bien conocido. Se espera que la nueva formulación de ST sea bioequivalente a Sabril®, y dado que la nueva formulación no contiene excipientes que se sabe que tienen una acción o efecto reconocidos a la dosis utilizada, la seguridad de la nueva formulación debe ser similar a la de Sabril®. Por lo tanto, no se incluyen otras medidas específicas de la nueva formulación de ST en el estudio de aceptabilidad clínica.
Resultados de electrorretinograma: cuando esté disponible de D1 a D126; Evaluación de sangre: en D1 y D84; Signos vitales en D1, D28, D84, D98 y D126; Eventos adversos, eventos adversos graves: evaluados durante la participación en el estudio (en D1, D28, D84, D98 y D126)
parámetros farmacocinéticos para la nueva formulación ST (1 muestra). Parámetros farmacocinéticos para la nueva formulación de ST (población PK): Área bajo la curva (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Periodo de tiempo: PK D84: 1 muestra antes del tratamiento.
El objetivo es caracterizar mejor la farmacocinética del desarrollo de la vigabatrina durante la infancia.
PK D84: 1 muestra antes del tratamiento.
Evaluación de los niveles plasmáticos de taurina en niños tratados con vigabatrina. Se medirá la concentración plasmática de taurina y se buscará una relación entre la exposición a vigabatrina y los niveles plasmáticos de taurina.
Periodo de tiempo: Se extraerá 1 muestra en V3 (día 84): justo antes del tratamiento cuando el paciente está en ayunas.
Se extraerá 1 muestra en V3 (día 84): justo antes del tratamiento cuando el paciente está en ayunas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Orphelia Pharma

Colaboradores

Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Investigadores

  • Investigador principal: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de agosto de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2018

Última verificación

1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TGO-VGB-III-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Espasmos infantiles

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Jamaica

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir