一种新儿科形式的氨己烯酸在婴儿痉挛症或耐药性部分性癫痫婴儿和儿童中的可接受性研究 (SoluWest)
2018年4月23日 更新者：Orphelia Pharma
一种新型儿科形式的氨己烯酸在婴儿痉挛症或耐药性部分性癫痫婴儿和儿童中的可接受性研究。观察性、描述性、开放标签、多中心、非随机研究
申办者正在开发一种新的氨己烯酸儿科制剂，以更好地根据体重调整剂量并限制未使用药物的浪费。 目前上市的氨己烯酸 (Sabril™) 形式只有 500 毫克薄膜包衣片剂（适用于成人和 6 岁以上儿童）和 500 毫克颗粒口服液小袋（适用于婴儿和 6 岁以下儿童）。 当需要一小部分小袋时，Sabril™ 不适用于婴儿。 通常需要手动拆分小袋或进行冗长且容易出错的稀释。
本研究是一项针对患有婴儿痉挛症的婴儿和儿童的描述性、非随机化、开放标签的多中心可接受性研究。 主要目的是描述对新配方的依从性。 次要目标包括：
- 评估新疗法的适口性和用户友好性，
- 评估新制剂的药代动力学参数，
- PK参数，
- 公差评估，
- 牛磺酸血浆水平的测量。 这项研究将在法国的 23 个临床地点招募多达 40 名年龄在 1 个月至 6 岁之间的婴儿痉挛症和药物耐药性部分性癫痫患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
38
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Amiens、法国、80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Angers、法国、49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Bordeaux、法国、33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
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Lille、法国、59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
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Lyon、法国、69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
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Marseille、法国、13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
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Paris、法国、75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris、法国、75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
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Rennes、法国、35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
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Strasbourg、法国、67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、法国、331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
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Tours、法国、37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 诊断为婴儿痉挛症 (IS) 或耐药部分性发作 (POS) 的患者。
- 婴儿 > 1 个月且 < 6 个月； > 6 个月且 < 2 岁的婴儿； > 2 岁和 < 6 岁的儿童。
- 使用 Sabril® 的患者或未接受治疗的患者。
- 每天服用两次 Sabril® 剂量的患者或服用氨己烯酸每天两次的患者。
非纳入标准：
- 使用超过 2 种其他抗癫痫药物作为伴随治疗（包括类固醇）。 生酮饮食可以在这2种其他抗癫痫药物的基础上进行。
- 通过胃管接受氨己烯酸的受试者。
- 重量 < 1.750 公斤。
- 试验期间任何计划的大手术。
- V1之前3个月内参加过任何其他临床试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：Vigabatrin：Vigabatrin 新的 ST 配方然后是 Sabril®
Sabril®：小袋口服液 500 毫克，50 至 100 毫克/千克/天，每天两次，14 天。 喜保宁新ST剂型：可溶性片剂100或500毫克，50至100毫克/千克/天，每天两次，12周。 |
剂量和治疗方案应保持在第一治疗阶段。 -在 V4/D98，接受 Sabril ®“口服溶液颗粒”（由赞助商提供）的患者继续使用上市的 Sabril ®治疗（或根据患者病情的自然演变和研究者的决定切换到另一种 AED ）。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用药物事件监测系统 (MEMS) 的 Vigabatrin (VGB) 新可溶性片剂 (ST) 配方的个体依从性
大体时间：从 V1（第 1 天）到 V3（第 84 天），持续评估。
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将通过使用电子药物事件监测系统 (MEMS) 测量患者的给药史来评估依从性。将记录每次开放的日期和时间
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从 V1（第 1 天）到 V3（第 84 天），持续评估。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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坚持新的 ST 配方和用于口服溶液的 Sabril® 颗粒，按治疗单位问责制
大体时间：VGB-ST：V1（第 1 天）到 V3（第 84 天）。 Sabril®：V3（第 85 天）至 V4（第 98 天）
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已用和未用治疗单元的责任，由患者在 V3 和 V4 检索
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VGB-ST：V1（第 1 天）到 V3（第 84 天）。 Sabril®：V3（第 85 天）至 V4（第 98 天）
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新 ST 配方和 Sabril®“口服溶液颗粒剂”的适口性。
大体时间：连续 7 天：在 Sabril® 下从 D90 到 D96，在新 ST 配方下从 D29 到 D35
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治疗的适口性将使用父母和/或孩子每天填写的双面视觉享乐量表进行评估，如果可行的话。
量表的每个“面孔”都将分配一个分数（1 到 2），并计算该组的平均分数。
如果该组的平均分数至少为 1.5（满分为 2；Motte 等人，2005 年），则认为适口性良好。
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连续 7 天：在 Sabril® 下从 D90 到 D96，在新 ST 配方下从 D29 到 D35
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易于使用新的 ST 配方和 Sabril®“口服溶液颗粒”。
大体时间：连续 7 天：在 Sabril® 下从 D90 到 D96，在新 ST 配方下从 D29 到 D35。
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将使用父母或看护人连续 7 天填写的日记来评估易用性： 。
准备新 ST 制剂和 Sabril® 给药所需的时间将被平均并与全球使用满意度一起进行比较。
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连续 7 天：在 Sabril® 下从 D90 到 D96，在新 ST 配方下从 D29 到 D35。
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安全与宽容
大体时间：视网膜电图结果：从 D1 到 D126 可用时；血液评估：在 D1 和 D84； D1、D28、D84、D98 和 D126 的生命体征；不良事件、严重不良事件：评估参与研究的持续时间（在 D1、D28、D84、D98 和 D126）
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VGB 安全配置文件是众所周知的。
新的 ST 制剂预计与 Sabril® 具有生物等效性，并且由于新制剂不包含已知在使用剂量下具有公认作用或效果的赋形剂，因此新制剂的安全性应与 Sabril® 相似。
因此，临床可接受性研究中不包括针对新 ST 制剂的其他具体措施。
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视网膜电图结果：从 D1 到 D126 可用时；血液评估：在 D1 和 D84； D1、D28、D84、D98 和 D126 的生命体征；不良事件、严重不良事件：评估参与研究的持续时间（在 D1、D28、D84、D98 和 D126）
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新 ST 制剂的药代动力学参数（1 个样品）。新 ST 制剂的药代动力学参数（群体 PK）：曲线下面积 (AUC)、Tmax、Cmax、T½、Ka、V/F、Cl/F
大体时间：PK D84：处理前 1 个样品。
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目的是更好地表征儿童期氨己烯酸的发育 PK。
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PK D84：处理前 1 个样品。
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氨己烯酸治疗儿童牛磺酸血浆水平的评价。牛磺酸血浆浓度将被测量并且将寻找氨己烯酸暴露与牛磺酸血浆水平之间的关系。
大体时间：将在 V3（第 84 天）时抽取 1 个样本：就在患者禁食时的治疗之前。
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将在 V3（第 84 天）时抽取 1 个样本：就在患者禁食时的治疗之前。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Rima NABBOUT、Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年5月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2014年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年8月18日
首次发布 (估计)
2014年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月23日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
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