Vigabatriinin uuden pediatrisen muodon hyväksyttävyystutkimus vauvoilla ja lapsilla, joilla on infantiileja kouristuksia tai farmakoresistenttiä osittaista epilepsiaa (SoluWest)
maanantai 23. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Orphelia Pharma
Vigabatriinin uuden pediatrisen muodon hyväksyttävyystutkimus vauvoilla ja lapsilla, joilla on infantiileja kouristuksia tai lääkeresistenttiä osittaista epilepsiaa. Havainnollinen, kuvaava, avoin, monikeskeinen, ei-satunnaistettu tutkimus
Sponsori kehittää uutta vigabatriinin lapsille tarkoitettua formulaatiota, joka mukauttaa annosta paremmin kehon painoon ja rajoittaa käyttämättömän lääkkeen hukkaa. Tällä hetkellä markkinoitava vigabatriini (Sabril™) -muoto on olemassa vain 500 mg:n kalvopäällysteisinä tabletteina (aikuisille ja yli 6-vuotiaille lapsille) ja 500 mg:n rakeina oraaliliuospusseihin (vauvoille ja alle 6-vuotiaille lapsille). Sabril™ ei ole sovitettu annettavaksi pikkulapsille, kun tarvitaan osa pussista. Usein tarvitaan pussin manuaalista halkaisua tai pitkiä ja virhealttiita laimennuksia.
Tämä tutkimus on kuvaava, ei-satunnaistettu, avoin monikeskinen hyväksyttävyystutkimus vauvoilla ja lapsilla, joilla on infantiileja kouristuksia. Ensisijainen tavoite on kuvata sitoutumista uuteen formulaatioon. Toissijaisia tavoitteita ovat:
- uuden hoidon maun ja käyttäjäystävällisyyden arviointi,
- uuden formulaation farmakokineettisten parametrien arviointi,
- PK-parametrit,
- toleranssin arviointi,
- plasman tauriinipitoisuuksien mittaaminen. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan jopa 40 potilasta, joilla on infantiileja kouristuksia ja lääkeresistenttiä osittaista epilepsiaa, iältään 1 kuukaudesta 6 vuoteen 23 kliinisessä paikassa Ranskassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Angers, Ranska, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
-
Lille, Ranska, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Ranska, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Ranska, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
-
Paris, Ranska, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Ranska, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Ranska, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Ranska, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Ranska, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
-
Tours, Ranska, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu infantiilikouristus (IS) tai lääkeaineresistenttejä osittaisia kohtauksia (POS).
- Imevät > 1 kuukausi ja < 6 kuukautta; imeväiset > 6 kuukautta ja < 2 vuotta; ja lapset > 2 ja < 6 vuotta.
- Potilaat, jotka ovat saaneet Sabril®-hoitoa tai naiiveja.
- Potilaat, jotka saavat Sabril®-annostusta kahdesti päivässä, tai potilaat, joille vigabatriinia annetaan kahdesti päivässä.
Sisällyttämisen kriteerit:
- Yli 2 muun epilepsialääkkeen samanaikainen käyttö (mukaan lukien steroidit). Ketogeeninen ruokavalio voi olla näiden kahden muun epilepsialääkkeen lisäksi.
- Potilaat, jotka saavat vigabatriinia mahaletkun kautta.
- Paino < 1,750 kg.
- Mikä tahansa suunniteltu suuri leikkaus kokeen aikana.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä ennen V1:tä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Vigabatriini: Vigabatriinin uusi ST-formulaatio sitten Sabril®
Sabril®: pussi oraaliliuosta varten 500 mg, 50-100 mg/kg/vrk, kahdesti päivässä, 14 päivää. Vigabatriin uusi ST-formulaatio: Liukoiset tabletit 100 tai 500 mg, 50-100 mg/kg/vrk, kahdesti päivässä, 12 viikkoa. |
Annos ja hoito-ohjelma tulee säilyttää kuten ensimmäisessä hoitovaiheessa. - V4/D98 potilaat, jotka saivat Sabril® "oraaliliuosta varten tarkoitettuja rakeita" (toimittaja) jatkavat markkinoitua Sabril®-hoitoa (tai vaihtavat toiseen AED-hoitoon potilaan tilan luonnollisen kehityksen mukaan ja tutkijan päätöksestä). |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yksilöllinen sitoutuminen Vigabatriinin (VGB) uuteen liukoisten tablettien (ST) formulaatioon käyttämällä lääketapahtuman seurantajärjestelmää (MEMS)
Aikaikkuna: V1:stä (päivä 1) V3:een (84. päivä), jatkuva arviointi.
|
Hoitoon sitoutuminen arvioidaan mittaamalla potilaiden annoshistoria sähköisen lääketapahtuman seurantajärjestelmän (MEMS) avulla. Jokaisen avauksen päivämäärä ja kellonaika tallennetaan.
|
V1:stä (päivä 1) V3:een (84. päivä), jatkuva arviointi.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Uuden ST-formulaation ja oraaliliuoksen Sabril®-rakeiden noudattaminen hoitoyksikön vastuulla
Aikaikkuna: VGB-ST: V1 (päivä 1) - V3 (päivä 84). Sabril®:V3 (päivä 85) - V4 (päivä 98)
|
Vastuu käytetyistä ja käyttämättömistä hoitoyksiköistä, jotka potilas hakee V3:lla ja V4:llä
|
VGB-ST: V1 (päivä 1) - V3 (päivä 84). Sabril®:V3 (päivä 85) - V4 (päivä 98)
|
|
uuden ST-formulaation ja Sabril® "oraaliliuoksen rakeiden" maku.
Aikaikkuna: 7 peräkkäisenä päivänä: päivältä 90-96 Sabril®:lla ja päivältä 29-päivällä 35 uudella ST-formulaatiolla
|
Hoidon maukkuus arvioidaan käyttämällä kahden kasvojen visuaalista hedonista asteikkoa, jonka vanhemmat ja/tai lapsi, mikäli mahdollista, täyttävät päivittäin.
Jokaiselle asteikon "kasvolle" annetaan pistemäärä (1-2), ja ryhmän keskiarvo lasketaan.
Maku on hyvä, jos ryhmän keskiarvo on vähintään 1,5 (maksimi 2:sta; Motte ym. 2005).
|
7 peräkkäisenä päivänä: päivältä 90-96 Sabril®:lla ja päivältä 29-päivällä 35 uudella ST-formulaatiolla
|
|
Uuden ST-formulaation ja Sabril® "oraaliliuoksen rakeiden" helppokäyttöisyys.
Aikaikkuna: 7 peräkkäisenä päivänä: päivältä 90-96 Sabril®:lla ja päivältä 29-päivällä 35 uudella ST-formulaatiolla.
|
Käyttömukavuutta arvioidaan vanhempien tai huoltajien täyttämien päiväkirjojen avulla 7 peräkkäisenä päivänä: .
Sekä uuden ST-formulaation että Sabril®-annostelun valmistukseen kuluva aika lasketaan keskiarvoon ja sitä verrataan sekä yleiseen käyttötyytyväisyyteen.
|
7 peräkkäisenä päivänä: päivältä 90-96 Sabril®:lla ja päivältä 29-päivällä 35 uudella ST-formulaatiolla.
|
|
Turvallisuus ja suvaitsevaisuus
Aikaikkuna: Elektroretinogrammin tulokset: kun saatavilla, D1-D126; Verenarviointi: D1 & D84; Elintoiminnot kohdissa D1, D28, D84, D98 & D126; Haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat: arvioitu tutkimukseen osallistumisen ajaksi (päivät 1, 28, 84, 98 ja 126)
|
VGB-turvallisuusprofiili tunnetaan hyvin.
Uuden ST-formulaation odotetaan olevan bioekvivalentti Sabrilin® kanssa, ja koska uusi formulaatio ei sisällä apuaineita, joilla tiedetään olevan tunnustettu vaikutus tai vaikutus käytetyllä annoksella, uuden formulaation turvallisuuden tulisi olla samanlainen kuin Sabrilin®.
Siksi kliiniseen hyväksyttävyystutkimukseen ei sisälly muita uudelle ST-formulaatiolle spesifisiä toimenpiteitä.
|
Elektroretinogrammin tulokset: kun saatavilla, D1-D126; Verenarviointi: D1 & D84; Elintoiminnot kohdissa D1, D28, D84, D98 & D126; Haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat: arvioitu tutkimukseen osallistumisen ajaksi (päivät 1, 28, 84, 98 ja 126)
|
|
uuden ST-formulaation (1 näyte) farmakokineettiset parametrit. Uuden ST-formulaation farmakokineettiset parametrit (populaatio PK): Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Aikaikkuna: PK D84: 1 näyte ennen käsittelyä.
|
Tavoitteena on paremmin karakterisoida vigabatriinin kehitysvaiheen PK lapsuuden aikana.
|
PK D84: 1 näyte ennen käsittelyä.
|
|
Tauriinin plasmapitoisuuden arviointi vigabatriinilla hoidetuilla lapsilla. Plasman tauriinipitoisuus mitataan ja vigabatriinin ja plasman tauriinipitoisuuksien välinen suhde etsitään.
Aikaikkuna: 1 näyte otetaan kohdassa V3 (päivä 84): juuri ennen hoitoa, kun potilas on paasto.
|
1 näyte otetaan kohdassa V3 (päivä 84): juuri ennen hoitoa, kun potilas on paasto.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. toukokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. elokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. elokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 19. elokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. huhtikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Epilepsia, yleistynyt
- Epileptiset oireyhtymät
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Epilepsia
- Epilepsia, osittainen
- Kouristukset, infantiilit
- Kouristus
- Lihaskramppi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- GABA-agentit
- Antikonvulsantit
- Vigabatriini
Muut tutkimustunnusnumerot
- TGO-VGB-III-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .