Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Acceptansstudie av en ny pediatrisk form av vigabatrin hos spädbarn och barn med infantila spasmer eller farmakorresistent partiell epilepsi (SoluWest)

23 april 2018 uppdaterad av: Orphelia Pharma

Acceptansstudie av en ny pediatrisk form av vigabatrin hos spädbarn och barn med infantila spasmer eller farmakorresistent partiell epilepsi. Observationell, beskrivande, öppen, multicentrisk, icke-randomiserad studie

Sponsorn utvecklar en ny pediatrisk formulering av vigabatrin för att bättre anpassa dosen till kroppsvikten och för att begränsa slöseri med oanvänt läkemedel. Den för närvarande marknadsförda formen av vigabatrin (Sabril™) finns endast som 500 mg filmdragerade tabletter (för vuxna och barn över 6 år) och 500 mg granulat för oral lösning (för spädbarn och barn under 6 år). Sabril™ är inte anpassat för administrering till spädbarn när en del av dospåsen behövs. Manuell delning av dospåsen eller långa och felbenägna spädningar krävs ofta.

Denna studie är en beskrivande, icke-randomiserad, öppen multicentrisk acceptansstudie hos spädbarn och barn som drabbats av infantila spasmer. Det primära syftet är att beskriva efterlevnaden av den nya formuleringen. Sekundära mål inkluderar:

  • utvärdering av den nya behandlingens smaklighet och användarvänlighet,
  • utvärdering av de farmakokinetiska parametrarna för den nya formuleringen,
  • PK parametrar,
  • utvärdering av toleransen,
  • mätning av taurinplasmanivåer. Denna studie kommer att rekrytera upp till 40 patienter med infantila spasmer och farmakorresistent partiell epilepsi i åldern 1 månad till 6 år på 23 kliniska platser i Frankrike.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

38

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, Frankrike, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, Frankrike, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrike, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnostiserade infantila spasmer (IS) eller läkemedelsresistenta partiella anfall (POS).
  • Spädbarn > 1 månad och < 6 månader; spädbarn > 6 månader och < 2 år; och barn > 2 år och < 6 år.
  • Patienter under Sabril® eller naiva patienter.
  • Patienter under en dosering två gånger om dagen av Sabril® eller patienter för vilka vigabatrin kommer att ges två gånger dagligen.

Kriterier för icke-inkludering:

  • Användning av fler än 2 andra antiepileptika som samtidig behandling (inklusive steroider). Ketogen kost kan vara utöver dessa 2 andra antiepileptika.
  • Försökspersoner som får vigabatrin genom en magsond.
  • Vikt < 1.750 kg.
  • Alla planerade större operationer under försökets varaktighet.
  • Deltagande i någon annan klinisk prövning inom 3 månader före V1.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Vigabatrin: Vigabatrins nya ST-formulering sedan Sabril®

Sabril®: dospåse för oral lösning 500 mg, 50 till 100 mg/kg/dag, två gånger om dagen, 14 dagar.

Vigabatrin ny ST-formulering: Lösliga tabletter 100 eller 500 mg, 50 till 100 mg/kg/dag, två gånger om dagen, 12 veckor.
Läkemedel: Vigabatrin: Vigabatrins nya ST-formulering sedan Sabril®
  • första "behandlingsfasen" (V1/D1-V3/D84), där patienter som redan fått Sabril® "granulat för oral lösning" och naiva patienter startar den nya ST-formuleringen; Patienter som redan behandlats med Sabril® kommer att börja med samma dos och kur som deras vanliga Sabril®. Dos och regim för naiva patienter kommer att väljas enligt SPC.
  • andra "behandlings"-fasen (V3/D84-V4/D98) där patienten byts till Sabril® "granulat för oral lösning" (tillhandahålls av sponsor) i 15 dagar i samma dos som under den nya ST-formuleringen.

Dos och behandlingsregim bör bibehållas som i den första behandlingsfasen.

- Vid V4/D98 fortsätter patienter som fick Sabril® "granulat för oral lösning" (tillhandahålls av sponsor) med marknadsförd Sabril®-behandling (eller byter till en annan AED, beroende på den naturliga utvecklingen av patientens tillstånd och efter utredarens beslut).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Individuell efterlevnad av den nya lösningen av lösliga tabletter (ST) av Vigabatrin (VGB) med hjälp av Medication Event Monitoring System (MEMS)
Tidsram: från V1 (dag 1) till V3 (dag 84), kontinuerlig bedömning.
Efterlevnaden kommer att bedömas genom mätning av doshistoriken för patienter med hjälp av ett elektroniskt system för övervakning av medicinhändelser (MEMS). Datum och tid för varje öppning kommer att registreras
från V1 (dag 1) till V3 (dag 84), kontinuerlig bedömning.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Anslutning till den nya ST-formuleringen och till Sabril® granulat för oral lösning, genom behandlingsenhetsansvar
Tidsram: VGB-ST: V1 (dag 1) till V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) till V4 (dag 98)
Ansvar för använda och oanvända behandlingsenheter, hämtade av patienten vid V3 och V4
VGB-ST: V1 (dag 1) till V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) till V4 (dag 98)
smaklighet för den nya ST-formuleringen och Sabril® "granulat för oral lösning".
Tidsram: under 7 dagar i följd: från D90 till D96 under Sabril® och från D29 till D35 under den nya ST-formuleringen
Behandlingens smaklighet kommer att utvärderas med hjälp av en tvåsidig visuell hedonisk skala ifylld av föräldrarna och/eller av barnet, om möjligt, dagligen. Varje "ansikte" på skalan kommer att tilldelas en poäng (1 till 2), och den genomsnittliga poängen kommer att beräknas för gruppen. Smakbarheten anses vara god om medelpoängen för gruppen är minst 1,5 (av maximalt 2; Motte et al. 2005).
under 7 dagar i följd: från D90 till D96 under Sabril® och från D29 till D35 under den nya ST-formuleringen
Enkel användning av den nya ST-formuleringen och Sabril® "granulat för oral lösning".
Tidsram: under 7 dagar i följd: från D90 till D96 under Sabril® och från D29 till D35 under den nya ST-formuleringen.
Användarvänligheten kommer att utvärderas med hjälp av dagböcker fyllda av föräldrar eller vårdgivare under 7 dagar i följd: . Tid som krävs för beredning av både ny ST-formulering och Sabril®-administrationer kommer att beräknas och jämföras, tillsammans med den globala användningen.
under 7 dagar i följd: från D90 till D96 under Sabril® och från D29 till D35 under den nya ST-formuleringen.
Säkerhet och tolerans
Tidsram: Resultat av elektroretinogram: när tillgängligt från D1 till D126; Blodbedömning: vid D1 & D84; Vitala tecken vid D1, D28, D84, D98 & D126; Biverkningar, allvarliga biverkningar: utvärderas för hela studiedeltagandet (vid D1, D28, D84, D98 och D126)
VGB säkerhetsprofil är välkänd. Den nya ST-formuleringen förväntas vara bioekvivalent med Sabril®, och eftersom den nya formuleringen inte innehåller hjälpämnen som är kända för att ha en erkänd verkan eller effekt vid den använda dosen, bör säkerheten för den nya formuleringen vara liknande den för Sabril®. Därför ingår inga andra åtgärder specifika för den nya ST-formuleringen i den kliniska acceptansstudien.
Resultat av elektroretinogram: när tillgängligt från D1 till D126; Blodbedömning: vid D1 & D84; Vitala tecken vid D1, D28, D84, D98 & D126; Biverkningar, allvarliga biverkningar: utvärderas för hela studiedeltagandet (vid D1, D28, D84, D98 och D126)
farmakokinetiska parametrar för den nya ST-formuleringen (1 prov). Farmakokinetiska parametrar för den nya ST-formuleringen (population PK): Area under kurvan (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Tidsram: PK D84: 1 prov före behandling.
Målet är att bättre karakterisera vigabatrins utvecklings-PK under barndomen.
PK D84: 1 prov före behandling.
Utvärdering av taurinplasmanivåer hos barn som behandlas med vigabatrin. Taurinplasmakoncentration kommer att mätas och ett samband mellan vigabatrinexponering och taurinplasmanivåer kommer att eftersträvas.
Tidsram: 1 prov tas vid V3 (dag 84): strax före behandling när patienten fastar.
1 prov tas vid V3 (dag 84): strax före behandling när patienten fastar.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Orphelia Pharma

Samarbetspartners

Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Utredare

  • Huvudutredare: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2014

Första postat (Uppskatta)

19 augusti 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TGO-VGB-III-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Infantila spasmer

Kliniska prövningar på Vigabatrin: Vigabatrins nya ST-formulering sedan Sabril®

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera