Aanvaardbaarheidsstudie van een nieuwe pediatrische vorm van vigabatrine bij zuigelingen en kinderen met infantiele spasmen of farmacoresistente partiële epilepsie (SoluWest)
23 april 2018 bijgewerkt door: Orphelia Pharma
Aanvaardbaarheidsstudie van een nieuwe pediatrische vorm van vigabatrine bij zuigelingen en kinderen met infantiele spasmen of farmacoresistente partiële epilepsie. Observationeel, beschrijvend, open-label, multicentrisch, niet-gerandomiseerd onderzoek
De sponsor ontwikkelt een nieuwe pediatrische formulering van vigabatrine om de dosis beter af te stemmen op het lichaamsgewicht en om verspilling van ongebruikt geneesmiddel te beperken. De momenteel op de markt gebrachte vorm van vigabatrine (Sabril™) bestaat alleen als 500 mg filmomhulde tabletten (voor volwassenen en kinderen ouder dan 6 jaar) en 500 mg korrels voor orale oplossing sachets (voor zuigelingen en kinderen jonger dan 6 jaar). Sabril™ is niet aangepast voor toediening aan zuigelingen wanneer een fractie van het sachet nodig is. Handmatig splitsen van het sachet of langdurige en foutgevoelige verdunningen zijn vaak vereist.
Deze studie is een beschrijvende, niet-gerandomiseerde, open-label multicentrische aanvaardbaarheidsstudie bij zuigelingen en kinderen met infantiele spasmen. Het primaire doel is om de naleving van de nieuwe formulering te beschrijven. Secundaire doelstellingen zijn onder meer:
- evaluatie van de smakelijkheid en gebruiksvriendelijkheid van de nieuwe behandeling,
- evaluatie van de farmacokinetische parameters van de nieuwe formulering,
- PK-parameters,
- evaluatie van de tolerantie,
- meting van taurineplasmaspiegels. Deze studie zal tot 40 patiënten rekruteren met infantiele spasmen en farmacoresistente gedeeltelijke epilepsie in de leeftijd van 1 maand tot 6 jaar in 23 klinische locaties in Frankrijk.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
38
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Angers, Frankrijk, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Frankrijk, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Frankrijk, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Frankrijk, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Frankrijk, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
-
Tours, Frankrijk, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 2 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met gediagnosticeerde infantiele spasmen (IS) of farmacoresistente aanvallen met partieel begin (POS).
- Zuigelingen > 1 maand en < 6 maanden; zuigelingen > 6 maanden en < 2 jaar; en kinderen > 2 jaar en < 6 jaar.
- Patiënten onder Sabril® of naïeve patiënten.
- Patiënten die tweemaal daags Sabril® krijgen of patiënten aan wie tweemaal daags vigabatrine wordt gegeven.
Criteria voor niet-opname:
- Gebruik van meer dan 2 andere anti-epileptica als gelijktijdige behandeling (inclusief steroïden). Een ketogeen dieet kan een aanvulling zijn op deze 2 andere anti-epileptica.
- Proefpersonen die vigabatrine kregen via een maagsonde.
- Gewicht < 1.750 kg.
- Elke geplande grote operatie binnen de duur van het onderzoek.
- Deelname aan enig ander klinisch onderzoek binnen 3 maanden voorafgaand aan V1.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Vigabatrine: Vigabatrine nieuwe ST-formulering dan Sabril®
Sabril®: sachet voor drank 500 mg, 50 tot 100 mg/kg/dag, tweemaal daags, 14 dagen. Vigabatrine nieuwe ST-formulering: Oplosbare tabletten 100 of 500 mg, 50 tot 100 mg/kg/dag, tweemaal daags, 12 weken. |
Dosering en behandelingsregime moeten worden gehandhaafd zoals in de eerste behandelingsfase. - Op V4/D98 gaan patiënten die Sabril® "granulaat voor orale oplossing" (geleverd door sponsor) kregen, door met de op de markt gebrachte Sabril®-behandeling (of schakelen over op een andere AED, afhankelijk van de natuurlijke evolutie van de toestand van de patiënt en op beslissing van de onderzoeker). |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Individuele naleving van de nieuwe oplosbare tabletten (ST) formulering van vigabatrine (VGB) met behulp van Medication Event Monitoring System (MEMS)
Tijdsspanne: van V1 (dag 1) tot V3 (dag 84), permanente evaluatie.
|
De therapietrouw wordt beoordeeld door meting van de doseringsgeschiedenis van patiënten met behulp van een elektronisch medicatiegebeurtenisbewakingssysteem (MEMS). De datum en tijd van elke opening worden geregistreerd
|
van V1 (dag 1) tot V3 (dag 84), permanente evaluatie.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Naleving van de nieuwe ST-formulering en Sabril®-granulaat voor orale oplossing, per behandelingseenheid verantwoordelijkheid
Tijdsspanne: VGB-ST: V1 (dag 1) tot V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) tot V4 (dag 98)
|
Verantwoording van gebruikte en ongebruikte behandeleenheden, opgehaald door de patiënt bij V3 en V4
|
VGB-ST: V1 (dag 1) tot V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) tot V4 (dag 98)
|
|
smakelijkheid van de nieuwe ST-formulering en van Sabril® "granulaat voor orale oplossing".
Tijdsspanne: gedurende 7 opeenvolgende dagen: van D90 tot D96 onder Sabril® en van D29 tot D35 onder de nieuwe ST-formulering
|
De smakelijkheid van de behandeling wordt beoordeeld met behulp van een visuele hedonistische schaal met twee vlakken die dagelijks wordt ingevuld door de ouders en/of het kind, indien mogelijk.
Elk "gezicht" van de schaal krijgt een score toegewezen (1 tot 2) en de gemiddelde score wordt berekend voor de groep.
De smakelijkheid wordt als goed beschouwd als de gemiddelde score voor de groep minimaal 1,5 is (van een maximum van 2; Motte et al. 2005).
|
gedurende 7 opeenvolgende dagen: van D90 tot D96 onder Sabril® en van D29 tot D35 onder de nieuwe ST-formulering
|
|
Gebruiksgemak van de nieuwe ST-formulering en van Sabril® "granulaat voor orale oplossing".
Tijdsspanne: gedurende 7 opeenvolgende dagen: van D90 tot D96 onder Sabril® en van D29 tot D35 onder de nieuwe ST-formulering.
|
Gebruiksgemak wordt geëvalueerd aan de hand van dagboeken die de ouders of verzorgers gedurende 7 opeenvolgende dagen invullen: .
De tijd die nodig is voor de voorbereiding van zowel de nieuwe ST-formulering als Sabril®-toedieningen zal worden gemiddeld en vergeleken, samen met de wereldwijde gebruikstevredenheid.
|
gedurende 7 opeenvolgende dagen: van D90 tot D96 onder Sabril® en van D29 tot D35 onder de nieuwe ST-formulering.
|
|
Veiligheid en tolerantie
Tijdsspanne: Resultaten van electroretinogram: indien beschikbaar van D1 tot D126; Bloedonderzoek: bij D1 & D84; Vitale functies op D1, D28, D84, D98 & D126; Bijwerkingen, ernstige bijwerkingen: geëvalueerd voor de duur van studiedeelname (op D1, D28, D84, D98 & D126)
|
Het VGB-veiligheidsprofiel is bekend.
De nieuwe ST-formulering zal naar verwachting bio-equivalent zijn aan Sabril®, en aangezien de nieuwe formulering geen hulpstoffen bevat waarvan bekend is dat ze een erkende werking of effect hebben bij de gebruikte dosis, zou de veiligheid van de nieuwe formulering vergelijkbaar moeten zijn met die van Sabril®.
Daarom zijn er geen andere maatregelen die specifiek zijn voor de nieuwe ST-formulering opgenomen in de klinische aanvaardbaarheidsstudie.
|
Resultaten van electroretinogram: indien beschikbaar van D1 tot D126; Bloedonderzoek: bij D1 & D84; Vitale functies op D1, D28, D84, D98 & D126; Bijwerkingen, ernstige bijwerkingen: geëvalueerd voor de duur van studiedeelname (op D1, D28, D84, D98 & D126)
|
|
farmacokinetische parameters voor de nieuwe ST-formulering (1 monster). Farmacokinetische parameters voor de nieuwe ST-formulering (populatie PK): Area under the curve (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Tijdsspanne: PK D84: 1 staal voor behandeling.
|
Het doel is om de ontwikkelingsfarmacokinetiek van vigabatrine tijdens de kindertijd beter te karakteriseren.
|
PK D84: 1 staal voor behandeling.
|
|
Evaluatie van de plasmaspiegels van taurine bij kinderen die met vigabatrine worden behandeld. De plasmaconcentratie van taurine wordt gemeten en er wordt gezocht naar een verband tussen de blootstelling aan vigabatrine en de plasmaspiegels van taurine.
Tijdsspanne: Er wordt 1 monster genomen op V3 (dag 84): vlak voor de behandeling wanneer de patiënt nuchter is.
|
Er wordt 1 monster genomen op V3 (dag 84): vlak voor de behandeling wanneer de patiënt nuchter is.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 augustus 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 augustus 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
19 augustus 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 april 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 april 2018
Laatst geverifieerd
1 april 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Epilepsie, gegeneraliseerd
- Epileptische syndromen
- Neurologische manifestaties
- Musculoskeletale aandoeningen
- Spierziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Epilepsie
- Epilepsie, gedeeltelijk
- Spasmen, infantiel
- Spasme
- Spierkramp
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- GABA-agenten
- Anticonvulsiva
- Vigabatrine
Andere studie-ID-nummers
- TGO-VGB-III-01
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .