Étude d'acceptabilité d'une nouvelle forme pédiatrique de vigabatrine chez les nourrissons et les enfants atteints de spasmes infantiles ou d'épilepsie partielle pharmacorésistante (SoluWest)
23 avril 2018 mis à jour par: Orphelia Pharma
Étude d'acceptabilité d'une nouvelle forme pédiatrique de vigabatrine chez les nourrissons et les enfants atteints de spasmes infantiles ou d'épilepsie partielle pharmacorésistante. Étude observationnelle, descriptive, ouverte, multicentrique, non randomisée
Le promoteur développe une nouvelle formulation pédiatrique de vigabatrine pour mieux ajuster la dose au poids corporel et limiter le gaspillage de médicament non utilisé. La forme actuellement commercialisée de vigabatrine (Sabril™) n'existe que sous forme de comprimés pelliculés à 500 mg (pour adultes et enfants de plus de 6 ans) et de granulés à 500 mg pour solution buvable en sachet (pour nourrissons et enfants de moins de 6 ans). Sabril™ n'est pas adapté à l'administration aux nourrissons lorsqu'une fraction du sachet est nécessaire. Le fractionnement manuel du sachet ou des dilutions longues et sujettes aux erreurs sont souvent nécessaires.
Cette étude est une étude d'acceptabilité multicentrique descriptive, non randomisée et ouverte chez des nourrissons et des enfants atteints de spasmes infantiles. L'objectif principal est de décrire l'adhésion à la nouvelle formulation. Les objectifs secondaires comprennent :
- évaluation de l'appétence et de la convivialité du nouveau traitement,
- évaluation des paramètres pharmacocinétiques de la nouvelle formulation,
- Paramètres PK,
- évaluation de la tolérance,
- mesure des taux plasmatiques de taurine. Cette étude recrutera jusqu'à 40 patients atteints de spasmes infantiles et d'épilepsie partielle pharmacorésistante âgés de 1 mois à 6 ans dans 23 sites cliniques en France.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
38
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Amiens, France, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Angers, France, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Bordeaux, France, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
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Lille, France, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
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Lyon, France, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
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Marseille, France, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
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Paris, France, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris, France, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
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Rennes, France, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
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Strasbourg, France, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, France, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
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Tours, France, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 4 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de spasmes infantiles (IS) diagnostiqués ou de crises d'épilepsie partielles pharmacorésistantes (POS).
- Nourrissons > 1 mois et < 6 mois ; nourrissons > 6 mois et < 2 ans ; et les enfants > 2 ans et < 6 ans.
- Patients sous Sabril® ou patients naïfs.
- Patients sous une posologie biquotidienne de Sabril® ou patients pour qui la vigabatrine sera administrée deux fois par jour.
Critères de non inclusion :
- Utilisation de plus de 2 autres médicaments antiépileptiques en traitement concomitant (y compris les stéroïdes). Le régime cétogène peut être en complément de ces 2 autres médicaments antiépileptiques.
- Sujets recevant de la vigabatrine par sonde gastrique.
- Poids < 1.750 Kg.
- Toute intervention chirurgicale majeure prévue pendant la durée de l'essai.
- Participation à tout autre essai clinique dans les 3 mois précédant la V1.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Vigabatrin : Vigabatrin nouvelle formulation ST puis Sabril®
Sabril® : sachet pour solution buvable 500 mg, 50 à 100 mg/Kg/jour, 2 fois par jour, 14 jours. Vigabatrin nouvelle formulation ST : Comprimés solubles 100 ou 500 mg, 50 à 100 mg/Kg/jour, 2 fois par jour, 12 semaines. |
La posologie et le schéma thérapeutique doivent être maintenus comme lors de la première phase de traitement. - A V4/J98, les patients ayant reçu Sabril® « granulés pour solution buvable » (fournis par le promoteur) poursuivent le traitement commercialisé par Sabril® (ou passent à un autre AED, selon l'évolution naturelle de l'état du patient et sur décision de l'investigateur). |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Adhésion individuelle à la nouvelle formulation de comprimés solubles (ST) de vigabatrine (VGB) à l'aide du système de surveillance des événements médicamenteux (MEMS)
Délai: de V1 (jour 1) à V3 (jour 84), contrôle continu.
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L'observance sera évaluée en mesurant l'historique de dosage des patients à l'aide d'un système électronique de surveillance des événements médicamenteux (MEMS). La date et l'heure de chaque ouverture seront enregistrées.
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de V1 (jour 1) à V3 (jour 84), contrôle continu.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Adhésion à la nouvelle formulation ST et aux granulés Sabril® pour solution buvable, par responsabilisation de l'unité de traitement
Délai: VGB-ST : V1 (jour 1) à V3 (jour 84). Sabril®:V3 (jour 85) à V4 (jour 98)
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Comptabilisation des unités de traitement utilisées et non utilisées, récupérées par le patient à V3 et V4
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VGB-ST : V1 (jour 1) à V3 (jour 84). Sabril®:V3 (jour 85) à V4 (jour 98)
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appétence de la nouvelle formulation ST et de Sabril® « granulés pour solution buvable ».
Délai: pendant 7 jours consécutifs : de J90 à J96 sous Sabril® et de J29 à J35 sous la nouvelle formulation ST
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L'appétence du traitement sera évaluée à l'aide d'une échelle hédonique visuelle à deux faces remplie par les parents et/ou par l'enfant, si possible, quotidiennement.
Chaque "visage" de l'échelle se verra attribuer une note (de 1 à 2), et la note moyenne sera calculée pour le groupe.
L'appétence sera considérée comme bonne si la note moyenne du groupe est d'au moins 1,5 (sur un maximum de 2 ; Motte et al. 2005).
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pendant 7 jours consécutifs : de J90 à J96 sous Sabril® et de J29 à J35 sous la nouvelle formulation ST
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Facilité d'utilisation de la nouvelle formulation ST et de Sabril® "granulés pour solution buvable".
Délai: pendant 7 jours consécutifs : de J90 à J96 sous Sabril® et de J29 à J35 sous la nouvelle formulation ST.
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La facilité d'utilisation sera évaluée à l'aide d'agendas remplis par les parents ou tuteurs pendant 7 jours consécutifs : .
Le temps nécessaire à la préparation de la nouvelle formulation ST et des administrations de Sabril® sera moyenné et comparé, ainsi que la satisfaction globale de l'utilisation.
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pendant 7 jours consécutifs : de J90 à J96 sous Sabril® et de J29 à J35 sous la nouvelle formulation ST.
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Sécurité et tolérance
Délai: Résultats de l'électrorétinogramme : lorsqu'ils sont disponibles de J1 à J126 ; Bilan sanguin : à J1 & J84 ; Signes vitaux à J1, J28, J84, J98 & J126 ; Evénements indésirables, événements indésirables graves : évalués sur la durée de participation à l'étude (à J1, J28, J84, J98 & J126)
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Le profil de sécurité VGB est bien connu.
La nouvelle formulation ST devrait être bioéquivalente à Sabril®, et puisque la nouvelle formulation ne contient pas d'excipients connus pour avoir une action ou un effet reconnu à la dose utilisée, la sécurité de la nouvelle formulation devrait être similaire à celle de Sabril®.
Par conséquent, aucune autre mesure spécifique à la nouvelle formulation ST n'est incluse dans l'étude d'acceptabilité clinique.
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Résultats de l'électrorétinogramme : lorsqu'ils sont disponibles de J1 à J126 ; Bilan sanguin : à J1 & J84 ; Signes vitaux à J1, J28, J84, J98 & J126 ; Evénements indésirables, événements indésirables graves : évalués sur la durée de participation à l'étude (à J1, J28, J84, J98 & J126)
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paramètres pharmacocinétiques de la nouvelle formulation ST (1 échantillon). Paramètres pharmacocinétiques de la nouvelle formulation ST (population PK) : Aire sous la courbe (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Délai: PK D84 : 1 échantillon avant traitement.
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L'objectif est de mieux caractériser la pharmacocinétique développementale de la vigabatrine pendant l'enfance.
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PK D84 : 1 échantillon avant traitement.
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Evaluation des taux plasmatiques de taurine chez les enfants traités par vigabatrine. La concentration plasmatique de taurine sera mesurée et une relation entre l'exposition à la vigabatrine et les taux plasmatiques de taurine sera recherchée.
Délai: 1 prélèvement sera effectué à V3 (jour 84) : juste avant le traitement lorsque le patient est à jeun.
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1 prélèvement sera effectué à V3 (jour 84) : juste avant le traitement lorsque le patient est à jeun.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 août 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2014
Première publication (Estimation)
19 août 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 avril 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2018
Dernière vérification
1 avril 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Épilepsie généralisée
- Syndromes épileptiques
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Manifestations neuromusculaires
- Épilepsie
- Epilepsies partielles
- Spasmes, Infantile
- Spasme
- Crampe musculaire
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents GABA
- Anticonvulsivants
- Vigabatrine
Autres numéros d'identification d'étude
- TGO-VGB-III-01
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .