Studie přijatelnosti nové dětské formy vigabatrinu u kojenců a dětí s kojeneckými křečemi nebo farmakorezistentní parciální epilepsií (SoluWest)
23. dubna 2018 aktualizováno: Orphelia Pharma
Studie přijatelnosti nové dětské formy vigabatrinu u kojenců a dětí s kojeneckými spasmy nebo farmakorezistentní parciální epilepsií. Pozorovací, popisná, otevřená, multicentrická, nerandomizovaná studie
Sponzor vyvíjí novou pediatrickou formulaci vigabatrinu, aby lépe přizpůsobil dávku tělesné hmotnosti a omezil plýtvání nepoužitým lékem. V současnosti prodávaná forma vigabatrinu (Sabril™) existuje pouze jako 500 mg potahované tablety (pro dospělé a děti starší 6 let) a 500 mg granule pro sáčky s perorálním roztokem (pro kojence a děti do 6 let). Sabril™ není uzpůsoben pro podávání kojencům, když je potřeba zlomek sáčku. Často je vyžadováno ruční dělení sáčku nebo zdlouhavé a k chybám náchylné ředění.
Tato studie je popisná, nerandomizovaná, otevřená multicentrická studie přijatelnosti u kojenců a dětí postižených infantilními křečemi. Primárním cílem je popsat dodržování nové formulace. Mezi sekundární cíle patří:
- hodnocení chutnosti a uživatelské přívětivosti nového ošetření,
- hodnocení farmakokinetických parametrů nové formulace,
- PK parametry,
- hodnocení tolerance,
- měření plazmatických hladin taurinu. Tato studie zahrne až 40 pacientů s infantilními křečemi a farmakorezistentní parciální epilepsií ve věku od 1 měsíce do 6 let na 23 klinických pracovištích ve Francii.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
38
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amiens, Francie, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Angers, Francie, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
-
Lille, Francie, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Francie, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Francie, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
-
Paris, Francie, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Francie, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Francie, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Francie, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Francie, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
-
Tours, Francie, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 4 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnostikovanými infantilními spasmy (IS) nebo farmakorezistentními parciálními záchvaty (POS).
- Kojenci > 1 měsíc a < 6 měsíců; kojenci > 6 měsíců a < 2 roky; a děti > 2 roky a < 6 let.
- Pacienti pod Sabril® nebo naivní pacienti.
- Pacienti s dávkováním Sabril® dvakrát denně nebo pacienti, kterým bude vigabatrin podáván dvakrát denně.
Kritéria nezařazení:
- Užívání více než 2 jiných antiepileptik jako souběžná léčba (včetně steroidů). Ketogenní dieta může být navíc k těmto 2 dalším antiepileptikům.
- Subjekty, které dostávají vigabatrin žaludeční sondou.
- Hmotnost < 1,750 kg.
- Jakákoli plánovaná velká operace během trvání studie.
- Účast v jakékoli jiné klinické studii během 3 měsíců před V1.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Vigabatrin: Vigabatrin nová formulace ST pak Sabril®
Sabril®: sáček pro perorální roztok 500 mg, 50 až 100 mg/kg/den, dvakrát denně, 14 dní. Nová formulace Vigabatrinu ST: Rozpustné tablety 100 nebo 500 mg, 50 až 100 mg/kg/den, dvakrát denně, 12 týdnů. |
Dávkování a léčebný režim by měly být zachovány jako v první fázi léčby. - Ve V4/D98 pacienti, kteří dostali Sabril® „granule pro perorální roztok“ (dodávané sponzorem), pokračují v léčbě Sabril® na trhu (nebo přejdou na jiný AED, podle přirozeného vývoje pacientova stavu a na rozhodnutí zkoušejícího). |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Individuální dodržování nové formulace Vigabatrinu (VGB) ve formě rozpustných tablet (ST) pomocí systému monitorování událostí medikace (MEMS)
Časové okno: od V1 (1. den) do V3 (84. den), průběžné hodnocení.
|
Dodržování bude hodnoceno měřením historie dávkování pacientů pomocí elektronického systému sledování událostí medikace (MEMS). Datum a čas každého otevření bude zaznamenáno.
|
od V1 (1. den) do V3 (84. den), průběžné hodnocení.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dodržování nové formulace ST a granulí Sabril® pro perorální roztok, odpovědnost léčebné jednotky
Časové okno: VGB-ST: V1 (den 1) až V3 (den 84). Sabril®:V3 (85. den) až V4 (98. den)
|
Odpovědnost za použité a nepoužité léčebné jednotky, získané pacientem ve V3 a V4
|
VGB-ST: V1 (den 1) až V3 (den 84). Sabril®:V3 (85. den) až V4 (98. den)
|
|
chutnost nové ST formulace a Sabril® "granule pro perorální roztok".
Časové okno: během 7 po sobě jdoucích dnů: od D90 do D96 pod Sabril® a od D29 do D35 podle nové ST formulace
|
Chutnost léčby bude hodnocena pomocí dvouobličejové vizuální hedonické škály, kterou denně vyplňují rodiče a/nebo dítě, pokud je to možné.
Každému „obličeji“ škály bude přiřazeno skóre (1 až 2) a pro skupinu bude vypočítáno průměrné skóre.
Chutnost bude považována za dobrou, pokud je průměrné skóre pro skupinu alespoň 1,5 (z maxima 2; Motte et al. 2005).
|
během 7 po sobě jdoucích dnů: od D90 do D96 pod Sabril® a od D29 do D35 podle nové ST formulace
|
|
Snadné použití nové formulace ST a Sabril® "granule pro perorální roztok".
Časové okno: během 7 po sobě jdoucích dnů: od D90 do D96 pod Sabril® a od D29 do D35 podle nové ST formulace.
|
Snadnost použití bude hodnocena pomocí deníků vyplněných rodiči nebo pečovateli během 7 po sobě jdoucích dnů: .
Čas potřebný pro přípravu jak nové formulace ST, tak podávání Sabril® bude zprůměrován a porovnán spolu s celkovou spokojeností s používáním.
|
během 7 po sobě jdoucích dnů: od D90 do D96 pod Sabril® a od D29 do D35 podle nové ST formulace.
|
|
Bezpečnost a tolerance
Časové okno: Výsledky elektroretinogramu: pokud jsou k dispozici od D1 do D126; Hodnocení krve: v D1 & D84; Životní funkce na D1, D28, D84, D98 a D126; Nežádoucí účinky, závažné nežádoucí účinky: hodnoceny po dobu trvání účasti ve studii (v D1, D28, D84, D98 a D126)
|
Bezpečnostní profil VGB je dobře znám.
Očekává se, že nová formulace ST bude bioekvivalentní se Sabril®, a protože nová formulace neobsahuje pomocné látky, o kterých je známo, že mají uznávaný účinek nebo účinek v použité dávce, měla by být bezpečnost nové formulace podobná bezpečnosti Sabril®.
Do studie klinické přijatelnosti tedy nejsou zahrnuta žádná další opatření specifická pro novou formulaci ST.
|
Výsledky elektroretinogramu: pokud jsou k dispozici od D1 do D126; Hodnocení krve: v D1 & D84; Životní funkce na D1, D28, D84, D98 a D126; Nežádoucí účinky, závažné nežádoucí účinky: hodnoceny po dobu trvání účasti ve studii (v D1, D28, D84, D98 a D126)
|
|
farmakokinetické parametry pro novou formulaci ST (1 vzorek). Farmakokinetické parametry pro novou formulaci ST (PK populace): plocha pod křivkou (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Časové okno: PK D84: 1 vzorek před ošetřením.
|
Cílem je lépe charakterizovat vývojovou PK vigabatrinu v dětství.
|
PK D84: 1 vzorek před ošetřením.
|
|
Hodnocení plazmatických hladin taurinu u dětí léčených vigabatrinem. Bude měřena plazmatická koncentrace taurinu a bude se hledat vztah mezi expozicí vigabatrinu a plazmatickými hladinami taurinu.
Časové okno: 1 vzorek bude odebrán ve V3 (den 84): těsně před léčbou, když je pacient nalačno.
|
1 vzorek bude odebrán ve V3 (den 84): těsně před léčbou, když je pacient nalačno.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. srpna 2014
První zveřejněno (Odhad)
19. srpna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2018
Naposledy ověřeno
1. dubna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Epilepsie, generalizovaná
- Epileptické syndromy
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Epilepsie
- Částečná epilepsie
- Křeče, infantilní
- Křeč
- Svalová křeč
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Agenti GABA
- Antikonvulziva
- Vigabatrin
Další identifikační čísla studie
- TGO-VGB-III-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .