Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acceptabilitetsundersøgelse af en ny pædiatrisk form for vigabatrin hos spædbørn og børn med infantile spasmer eller farmakorresistent partiel epilepsi (SoluWest)

23. april 2018 opdateret af: Orphelia Pharma

Acceptabilitetsundersøgelse af en ny pædiatrisk form for vigabatrin hos spædbørn og børn med infantile spasmer eller farmakorresistent partiel epilepsi. Observationel, Deskriptiv, Open-label, Multicentrisk, Ikke-randomiseret undersøgelse

Sponsoren er ved at udvikle en ny pædiatrisk formulering af vigabatrin for bedre at tilpasse dosis til kropsvægt og for at begrænse spild af ubrugt medicin. Den aktuelt markedsførte vigabatrin (Sabril™)-form findes kun som 500 mg filmovertrukne tabletter (til voksne og børn over 6 år) og 500 mg granulat til oral opløsning (til spædbørn og børn under 6 år). Sabril™ er ikke tilpasset til administration til spædbørn, når der er behov for en brøkdel af brevet. Manuel opdeling af brevet eller lange og fejlbehæftede fortyndinger er ofte påkrævet.

Denne undersøgelse er en beskrivende, ikke-randomiseret, åben-label multi-centrisk acceptabilitetsundersøgelse i spædbørn og børn ramt af infantile spasmer. Det primære formål er at beskrive tilslutningen til den nye formulering. Sekundære mål omfatter:

  • evaluering af smagen og brugervenligheden af ​​den nye behandling,
  • evaluering af de farmakokinetiske parametre for den nye formulering,
  • PK parametre,
  • evaluering af tolerancen,
  • måling af taurin plasmaniveauer. Denne undersøgelse vil rekruttere op til 40 patienter med infantile spasmer og farmakorresistent partiel epilepsi i alderen 1 måned til 6 år på 23 kliniske steder i Frankrig.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, Frankrig, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, Frankrig, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnosticerede infantile spasmer (IS) eller farmakorresistente partielle anfald (POS).
  • Spædbørn > 1 måned og < 6 måneder; spædbørn > 6 måneder og < 2 år; og børn > 2 år og < 6 år.
  • Patienter under Sabril® eller naive patienter.
  • Patienter under en dosering af Sabril® to gange dagligt eller patienter, til hvem vigabatrin vil blive givet to gange dagligt.

Ikke-inkluderingskriterier:

  • Brug af mere end 2 andre antiepileptika som samtidig behandling (inklusive steroider). Ketogen diæt kan være et supplement til disse 2 andre antiepileptika.
  • Forsøgspersoner, der får vigabatrin gennem en mavesonde.
  • Vægt < 1.750 kg.
  • Enhver planlagt større operation inden for forsøgets varighed.
  • Deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg inden for 3 måneder før V1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Vigabatrin: Vigabatrin ny ST-formulering derefter Sabril®

Sabril®: pose til oral opløsning 500 mg, 50 til 100 mg/kg/dag, to gange dagligt, 14 dage.

Vigabatrin ny ST-formulering: Opløselige tabletter 100 eller 500 mg, 50 til 100 mg/kg/dag, to gange dagligt, 12 uger.
Medicin: Vigabatrin: Vigabatrin ny ST-formulering derefter Sabril®
  • første "behandlings"-fase (V1/D1-V3/D84), hvor patienter, der allerede er under Sabril® "granulat til oral opløsning" og naive patienter, starter den nye ST-formulering; patienter, der allerede er i behandling med Sabril®, vil starte med samme dosis og kur som deres sædvanlige Sabril®. Dosis og kur for naive patienter vil blive valgt i henhold til SPC.
  • anden "behandlings"-fase (V3/D84-V4/D98), hvor patienten skiftes til Sabril® "granulat til oral opløsning" (leveret af sponsor) i 15 dage i samme dosis som under den nye ST-formulering.

Dosis og behandlingsregime bør opretholdes som i første behandlingsfase.

- Ved V4/D98 fortsætter patienter, der fik Sabril® "granulat til oral opløsning" (leveret af sponsor), med markedsført Sabril®-behandling (eller skifter til en anden AED, alt efter den naturlige udvikling af patientens tilstand og efter investigatorens beslutning).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Individuel overholdelse af den nye opløselige tabletter (ST) formulering af Vigabatrin (VGB) ved hjælp af Medication Event Monitoring System (MEMS)
Tidsramme: fra V1 (dag 1) til V3 (dag 84), løbende vurdering.
Overholdelse vil blive vurderet ved måling af doseringshistorien for patienter ved hjælp af et elektronisk Medication Event Monitoring System (MEMS). Datoen og tidspunktet for hver åbning vil blive registreret
fra V1 (dag 1) til V3 (dag 84), løbende vurdering.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse af den nye ST-formulering og til Sabril® granulat til oral opløsning ved behandlingsenhedsansvar
Tidsramme: VGB-ST: V1 (dag 1) til V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) til V4 (dag 98)
Ansvarlighed for brugte og ubrugte behandlingsenheder, hentet af patienten på V3 og V4
VGB-ST: V1 (dag 1) til V3 (dag 84). Sabril®:V3 (dag 85) til V4 (dag 98)
smagen af ​​den nye ST-formulering og Sabril® "granulat til oral opløsning".
Tidsramme: i 7 på hinanden følgende dage: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formulering
Behandlingens smag vil blive evalueret ved hjælp af en tosidet visuel hedonisk skala udfyldt af forældrene og/eller af barnet, hvis det er muligt, på daglig basis. Hvert "ansigt" på skalaen vil blive tildelt en score (1 til 2), og den gennemsnitlige score vil blive beregnet for gruppen. Smag vil blive betragtet som god, hvis den gennemsnitlige score for gruppen er mindst 1,5 (ud af et maksimum på 2; Motte et al. 2005).
i 7 på hinanden følgende dage: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formulering
Brugervenlighed for den nye ST-formulering og Sabril® "granulat til oral opløsning".
Tidsramme: i 7 på hinanden følgende dage: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formulering.
Brugervenlighed vil blive evalueret ved hjælp af dagbøger udfyldt af forældre eller omsorgspersoner i løbet af 7 på hinanden følgende dage: . Den tid, der kræves til fremstilling af både ny ST-formulering og Sabril®-administrationer, beregnes i gennemsnit og sammenlignes, sammen med den globale brugstilfredshed.
i 7 på hinanden følgende dage: fra D90 til D96 under Sabril® og fra D29 til D35 under den nye ST-formulering.
Sikkerhed og tolerance
Tidsramme: Resultater af elektroretinogram: når tilgængeligt fra D1 til D126; Blodvurdering: ved D1 & D84; Vitale tegn ved D1, D28, D84, D98 & D126; Uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger: evalueret for varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen (ved D1, D28, D84, D98 & D126)
VGB sikkerhedsprofil er velkendt. Den nye ST-formulering forventes at være bioækvivalent med Sabril®, og da den nye formulering ikke indeholder hjælpestoffer, der vides at have en anerkendt virkning eller effekt ved den anvendte dosis, bør sikkerheden af ​​den nye formulering svare til den for Sabril®. Derfor er ingen andre mål, der er specifikke for den nye ST-formulering, inkluderet i det kliniske acceptable studie.
Resultater af elektroretinogram: når tilgængeligt fra D1 til D126; Blodvurdering: ved D1 & D84; Vitale tegn ved D1, D28, D84, D98 & D126; Uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger: evalueret for varigheden af ​​undersøgelsesdeltagelsen (ved D1, D28, D84, D98 & D126)
farmakokinetiske parametre for den nye ST-formulering (1 prøve). Farmakokinetiske parametre for den nye ST-formulering (population PK): Areal under kurven (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Tidsramme: PK D84: 1 prøve før behandling.
Målet er bedre at karakterisere den udviklingsmæssige PK af vigabatrin i barndommen.
PK D84: 1 prøve før behandling.
Evaluering af taurin plasmaniveauer hos børn behandlet med vigabatrin. Taurin plasmakoncentration vil blive målt, og en sammenhæng mellem vigabatrineksponering og taurin plasmaniveauer vil blive søgt.
Tidsramme: 1 prøve vil blive udtaget ved V3 (dag 84): lige før behandling, når patienten faster.
1 prøve vil blive udtaget ved V3 (dag 84): lige før behandling, når patienten faster.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Orphelia Pharma

Samarbejdspartnere

Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2014

Først opslået (Skøn)

19. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TGO-VGB-III-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantile spasmer

Kliniske forsøg med Vigabatrin: Vigabatrin ny ST-formulering derefter Sabril®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner