영아 연축 또는 약물내성 부분 간질이 있는 영유아를 대상으로 한 새로운 소아용 Vigabatrin의 수용 가능성 연구 (SoluWest)
2018년 4월 23일 업데이트: Orphelia Pharma
영아 연축 또는 약물내성 부분 간질이 있는 영유아에서 새로운 소아과 형태의 비가바트린에 대한 수용 가능성 연구. 관찰, 설명, 오픈 라벨, 다중 중심, 비무작위 연구
스폰서는 체중에 맞게 복용량을 더 잘 조정하고 사용하지 않는 약물의 낭비를 제한하기 위해 vigabatrin의 새로운 소아용 제제를 개발하고 있습니다. 현재 시판되고 있는 vigabatrin(Sabril™) 형태는 500mg 필름 코팅 정제(성인 및 6세 이상 어린이용) 및 경구 액제용 500mg 과립(유아 및 6세 미만 어린이용)으로만 존재합니다. Sabril™은 향 주머니의 일부가 필요할 때 유아에게 투여하기에 적합하지 않습니다. 향 주머니를 수동으로 분할하거나 길고 오류가 발생하기 쉬운 희석이 종종 필요합니다.
이 연구는 영아 연축에 영향을 받은 영유아를 대상으로 서술적이고 비무작위 공개 라벨 다중 중심 수용성 연구입니다. 주요 목적은 새로운 공식에 대한 준수를 설명하는 것입니다. 보조 목표는 다음과 같습니다.
- 신규 치료제의 기호성 및 사용자 친화성 평가,
- 새로운 제형의 약동학적 파라미터의 평가,
- PK 매개변수,
- 공차 평가,
- 타우린 혈장 수치 측정. 이 연구는 프랑스의 23개 임상 현장에서 1개월에서 6세 사이의 영아 연축 및 약물 내성 부분 간질 환자 최대 40명을 모집할 예정입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
38
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amiens, 프랑스, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Angers, 프랑스, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
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Lille, 프랑스, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
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Lyon, 프랑스, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
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Marseille, 프랑스, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
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Paris, 프랑스, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris, 프랑스, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
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Rennes, 프랑스, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, 프랑스, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
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Tours, 프랑스, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 영아연축(IS) 또는 약물내성 부분발작(POS) 진단을 받은 환자.
- 1개월 초과 6개월 미만 유아; 생후 6개월 이상 2세 미만 유아; 2세 이상 6세 미만 어린이.
- Sabril® 환자 또는 나이브 환자.
- 1일 2회 Sabril® 용량 투여를 받는 환자 또는 vigabatrin을 1일 2회 투여하는 환자.
비포함 기준:
- 병용 치료(스테로이드 포함)로 2가지 이상의 다른 항간질제 사용. 케토제닉 식이요법은 이 2가지 다른 항경련제에 추가할 수 있습니다.
- 위관을 통해 비가바트린을 투여받은 피험자.
- 무게 < 1.750kg.
- 시험 기간 내에 계획된 모든 대수술.
- V1 이전 3개월 이내에 다른 임상 시험에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: Vigabatrin: Vigabatrin의 새로운 ST 제제와 Sabril®
Sabril®: 경구용 용액 500 mg, 50~100mg/Kg/일, 1일 2회, 14일용 봉지. Vigabatrin new ST 제형: 수용성 정제 100 또는 500 mg, 50 ~ 100mg/Kg/일, 1일 2회, 12주. |
용량 및 치료 요법은 첫 번째 치료 단계에서와 같이 유지되어야 합니다. - V4/D98에서 Sabril® "경구 용액용 과립"(스폰서 제공)을 받은 환자는 시판된 Sabril® 치료를 계속합니다(또는 환자 상태의 자연적인 발전에 따라 연구자의 결정에 따라 다른 AED로 전환). |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 이벤트 모니터링 시스템(MEMS)을 사용하여 Vigabatrin(VGB)의 새로운 가용성 정제(ST) 제형에 대한 개별 준수
기간: V1(1일)부터 V3(84일)까지 연속 평가.
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순응도는 전자 MEMS(Medication Event Monitoring System)를 사용하여 환자의 투약 이력을 측정하여 평가합니다. 각 개봉 날짜와 시간을 기록합니다.
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V1(1일)부터 V3(84일)까지 연속 평가.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 단위 책임에 따른 새로운 ST 제형 및 경구 용액용 Sabril® 과립 준수
기간: VGB-ST: V1(1일) ~ V3(84일). Sabril®:V3(85일차) ~ V4(98일차)
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V3 및 V4에서 환자가 검색한 사용 및 미사용 치료 장치의 책임
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VGB-ST: V1(1일) ~ V3(84일). Sabril®:V3(85일차) ~ V4(98일차)
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새로운 ST 제제 및 Sabril® "경구 용액용 과립"의 기호성.
기간: 연속 7일 동안: Sabril® 사용 시 D90~D96, 새로운 ST 제제 사용 시 D29~D35
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치료의 기호성은 가능한 경우 부모 및/또는 자녀가 매일 작성하는 2면 시각적 쾌락 척도를 사용하여 평가됩니다.
저울의 각 "면"에는 점수(1~2)가 할당되고 그룹의 평균 점수가 계산됩니다.
기호성은 그룹의 평균 점수가 1.5 이상(최대 2점 만점, Motte et al. 2005)인 경우 좋은 것으로 간주됩니다.
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연속 7일 동안: Sabril® 사용 시 D90~D96, 새로운 ST 제제 사용 시 D29~D35
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새로운 ST 제형 및 Sabril® "경구 용액용 과립"의 사용 용이성.
기간: 연속 7일 동안: Sabril®의 경우 D90에서 D96까지, 새로운 ST 제형의 경우 D29에서 D35까지.
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연속 7일 동안 부모 또는 보호자가 작성한 일기를 사용하여 사용 용이성을 평가합니다: .
새로운 ST 제제 및 Sabril® 투여 준비에 필요한 시간은 전체 사용 만족도와 함께 평균화되고 비교됩니다.
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연속 7일 동안: Sabril®의 경우 D90에서 D96까지, 새로운 ST 제형의 경우 D29에서 D35까지.
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안전성과 관용
기간: 망막전위도 결과: D1에서 D126까지 가능할 때; 혈액 평가: D1 & D84; D1, D28, D84, D98 & D126의 활력 징후; 부작용, 심각한 부작용: 연구 참여 기간 동안 평가됨(D1, D28, D84, D98 & D126)
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VGB 안전 프로필은 잘 알려져 있습니다.
새로운 ST 제형은 Sabril®과 생물학적으로 동등할 것으로 예상되며, 새로운 제형에는 사용 용량에서 인지된 작용 또는 효과가 있는 것으로 알려진 부형제가 포함되어 있지 않으므로 새 제형의 안전성은 Sabril®과 유사해야 합니다.
따라서 새로운 ST 제형에 특정한 다른 측정은 임상 수용 가능성 연구에 포함되지 않습니다.
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망막전위도 결과: D1에서 D126까지 가능할 때; 혈액 평가: D1 & D84; D1, D28, D84, D98 & D126의 활력 징후; 부작용, 심각한 부작용: 연구 참여 기간 동안 평가됨(D1, D28, D84, D98 & D126)
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새로운 ST 제형(1개 샘플)에 대한 약동학적 매개변수. 새로운 ST 제형(집단 PK)에 대한 약동학 파라미터: 곡선 아래 면적(AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
기간: PK D84: 처리 전 1개 샘플.
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목표는 어린 시절 동안 vigabatrin의 발달 PK를 더 잘 특성화하는 것입니다.
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PK D84: 처리 전 1개 샘플.
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Vigabatrin으로 치료받은 어린이의 타우린 혈장 수치 평가. 타우린 혈장 농도를 측정하고 비가바트린 노출과 타우린 혈장 농도 사이의 관계를 조사할 것입니다.
기간: V3(84일)에 1개의 샘플을 채취할 것입니다: 환자가 금식할 때 치료 직전.
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V3(84일)에 1개의 샘플을 채취할 것입니다: 환자가 금식할 때 치료 직전.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
수사관
- 수석 연구원: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 8월 18일
처음 게시됨 (추정)
2014년 8월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .