Badanie dopuszczalności nowej pediatrycznej postaci wigabatryny u niemowląt i dzieci z napadami drgawkowymi lub lekooporną padaczką częściową (SoluWest)
23 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Orphelia Pharma
Badanie dopuszczalności nowej pediatrycznej postaci wigabatryny u niemowląt i dzieci ze skurczami niemowlęcymi lub lekooporną padaczką częściową. Badanie obserwacyjne, opisowe, otwarte, wieloośrodkowe, nierandomizowane
Sponsor opracowuje nową pediatryczną postać wigabatryny, aby lepiej dostosować dawkę do masy ciała i ograniczyć marnowanie niewykorzystanego leku. Obecnie dostępna na rynku postać wigabatryny (Sabril™) występuje wyłącznie w postaci tabletek powlekanych 500 mg (dla dorosłych i dzieci powyżej 6 lat) oraz 500 mg granulatu do sporządzania saszetek z roztworem doustnym (dla niemowląt i dzieci poniżej 6 lat). Sabril™ nie jest przystosowany do podawania niemowlętom, gdy potrzebna jest ułamek saszetki. Często wymagane jest ręczne dzielenie saszetki lub długie i podatne na błędy rozcieńczenia.
Niniejsze badanie jest opisowym, nierandomizowanym, otwartym, wieloośrodkowym badaniem akceptacji u niemowląt i dzieci dotkniętych napadami drgawkowymi. Głównym celem jest opisanie przestrzegania nowej receptury. Cele drugorzędne obejmują:
- ocena smakowitości i łatwości stosowania nowej kuracji,
- ocena parametrów farmakokinetycznych nowej formulacji,
- parametry PK,
- ocena tolerancji,
- pomiar poziomu tauryny w osoczu. Do tego badania zostanie włączonych do 40 pacjentów z napadami drgawkowymi i lekooporną padaczką częściową w wieku od 1 miesiąca do 6 lat w 23 ośrodkach klinicznych we Francji.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
38
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Angers, Francja, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
-
Lille, Francja, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Francja, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Francja, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
-
Paris, Francja, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Francja, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Francja, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Francja, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Francja, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
-
Tours, Francja, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 4 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci ze zdiagnozowanymi napadami padaczkowymi (IS) lub lekoopornymi napadami padaczkowymi częściowymi (POS).
- Niemowlęta > 1 miesiąca i < 6 miesięcy; niemowlęta > 6 miesięcy i < 2 lat; i dzieci > 2 lat i < 6 lat.
- Pacjenci pod Sabril® lub pacjenci nieleczeni.
- Pacjenci otrzymujący Sabril® dwa razy dziennie lub pacjenci, którym wigabatryna będzie podawana dwa razy dziennie.
Kryteria niewłączenia:
- Jednoczesne stosowanie więcej niż 2 innych leków przeciwpadaczkowych (w tym steroidów). Dieta ketogeniczna może być dodatkiem do tych 2 innych leków przeciwpadaczkowych.
- Pacjenci otrzymujący wigabatrynę przez sondę żołądkową.
- Waga < 1.750 kg.
- Każda planowana poważna operacja w czasie trwania badania.
- Udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy poprzedzających V1.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Wigabatryna: nowy preparat ST wigabatryny, następnie Sabril®
Sabril®: saszetka do sporządzania roztworu doustnego 500 mg, 50 do 100 mg/kg/dzień, dwa razy dziennie, 14 dni. Wigabatryna nowy preparat ST: rozpuszczalne tabletki 100 lub 500 mg, 50 do 100 mg/kg/dzień, dwa razy dziennie, 12 tygodni. |
Dawkę i schemat leczenia należy utrzymać jak w pierwszej fazie leczenia. - W V4/D98 pacjenci, którzy otrzymywali Sabril® „granulki do sporządzania roztworu doustnego” (dostarczane przez sponsora) kontynuują leczenie produktem Sabril® dostępnym na rynku (lub przestawiają się na inny AED, zgodnie z naturalną ewolucją stanu pacjenta i decyzją badacza). |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indywidualne przestrzeganie nowej formuły wigabatryny w tabletkach rozpuszczalnych (ST) (VGB) przy użyciu systemu monitorowania zdarzeń medycznych (MEMS)
Ramy czasowe: od V1 (dzień 1) do V3 (dzień 84), ciągła ocena.
|
Przestrzeganie będzie oceniane poprzez pomiar historii dawkowania pacjentów za pomocą elektronicznego systemu monitorowania zdarzeń medycznych (MEMS). Data i godzina każdego otwarcia zostaną zapisane
|
od V1 (dzień 1) do V3 (dzień 84), ciągła ocena.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przestrzeganie nowej formuły ST i Sabril® granulatu do sporządzania roztworu doustnego, według odpowiedzialności jednostki zabiegowej
Ramy czasowe: VGB-ST: V1 (dzień 1) do V3 (dzień 84). Sabril®:V3 (dzień 85) do V4 (dzień 98)
|
Rozliczanie wykorzystanych i niewykorzystanych jednostek zabiegowych, odzyskanych przez pacjenta w V3 i V4
|
VGB-ST: V1 (dzień 1) do V3 (dzień 84). Sabril®:V3 (dzień 85) do V4 (dzień 98)
|
|
smakowitości nowego preparatu ST i Sabril® „granulki do sporządzania roztworu doustnego”.
Ramy czasowe: w ciągu 7 kolejnych dni: od D90 do D96 pod Sabril® i od D29 do D35 pod nowym preparatem ST
|
Smakowitość leczenia będzie oceniana za pomocą wizualnej skali hedonicznej z dwoma twarzami, wypełnianej codziennie przez rodziców i/lub dziecko, jeśli to możliwe.
Każdej „twarzy” skali zostanie przypisana punktacja (od 1 do 2), a dla grupy zostanie obliczony średni wynik.
Smakowitość zostanie uznana za dobrą, jeśli średni wynik dla grupy wyniesie co najmniej 1,5 (z maksymalnie 2; Motte i in. 2005).
|
w ciągu 7 kolejnych dni: od D90 do D96 pod Sabril® i od D29 do D35 pod nowym preparatem ST
|
|
Łatwość stosowania nowej formuły ST i Sabril® „granulki do sporządzania roztworu doustnego”.
Ramy czasowe: przez 7 kolejnych dni: od D90 do D96 pod Sabril® i od D29 do D35 pod nowym preparatem ST.
|
Łatwość użytkowania będzie oceniana na podstawie dzienniczków wypełnianych przez rodziców lub opiekunów przez 7 kolejnych dni: .
Czas potrzebny na przygotowanie zarówno nowej formuły ST, jak i podawania Sabril® zostanie uśredniony i porównany wraz z globalną satysfakcją z użytkowania.
|
przez 7 kolejnych dni: od D90 do D96 pod Sabril® i od D29 do D35 pod nowym preparatem ST.
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wyniki elektroretinogramu: jeśli dostępne od D1 do D126; Ocena krwi: w D1 i D84; Oznaki życiowe w D1, D28, D84, D98 i D126; Zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane: oceniane przez cały czas trwania badania (w D1, D28, D84, D98 i D126)
|
Profil bezpieczeństwa VGB jest dobrze znany.
Oczekuje się, że nowy preparat ST będzie biorównoważny Sabril®, a ponieważ nowy preparat nie zawiera substancji pomocniczych, o których wiadomo, że mają uznane działanie lub efekt w stosowanej dawce, bezpieczeństwo nowego preparatu powinno być podobne do bezpieczeństwa Sabril®.
W związku z tym w badaniu dopuszczalności klinicznej nie uwzględniono żadnych innych środków specyficznych dla nowej formuły ST.
|
Wyniki elektroretinogramu: jeśli dostępne od D1 do D126; Ocena krwi: w D1 i D84; Oznaki życiowe w D1, D28, D84, D98 i D126; Zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane: oceniane przez cały czas trwania badania (w D1, D28, D84, D98 i D126)
|
|
parametry farmakokinetyczne dla nowej formulacji ST (1 próbka). Parametry farmakokinetyczne nowej postaci ST (populacja PK): pole pod krzywą (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Ramy czasowe: PK D84: 1 próbka przed zabiegiem.
|
Celem jest lepsze scharakteryzowanie rozwojowej farmakokinetyki wigabatryny w dzieciństwie.
|
PK D84: 1 próbka przed zabiegiem.
|
|
Ocena poziomu tauryny w osoczu u dzieci leczonych wigabatryną. Zmierzone zostanie stężenie tauryny w osoczu i poszukiwany będzie związek między ekspozycją na wigabatrynę a poziomami tauryny w osoczu.
Ramy czasowe: 1 próbka zostanie pobrana w V3 (dzień 84): tuż przed leczeniem, gdy pacjent jest na czczo.
|
1 próbka zostanie pobrana w V3 (dzień 84): tuż przed leczeniem, gdy pacjent jest na czczo.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 sierpnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 sierpnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
19 sierpnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 kwietnia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Padaczka, uogólniona
- Zespoły epileptyczne
- Objawy neurologiczne
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Padaczka
- Padaczki częściowe
- Spazmy, infantylne
- Skurcz
- Skurcz mięśnia
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Agenci GABA
- Leki przeciwdrgawkowe
- Wigabatryna
Inne numery identyfikacyjne badania
- TGO-VGB-III-01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .