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Estudo de aceitabilidade de uma nova forma pediátrica de vigabatrina em bebês e crianças com espasmos infantis ou epilepsia parcial farmacorresistente (SoluWest)

23 de abril de 2018 atualizado por: Orphelia Pharma

Estudo de aceitabilidade de uma nova forma pediátrica de vigabatrina em bebês e crianças com espasmos infantis ou epilepsia parcial farmacorresistente. Estudo observacional, descritivo, aberto, multicêntrico, não randomizado

O patrocinador está desenvolvendo uma nova formulação pediátrica de vigabatrina para melhor ajustar a dose ao peso corporal e limitar o desperdício de medicamento não utilizado. A forma actualmente comercializada de vigabatrina (Sabril™) existe apenas em comprimidos revestidos por película de 500 mg (para adultos e crianças com mais de 6 anos) e grânulos de 500 mg para saquetas de solução oral (para lactentes e crianças com menos de 6 anos). Sabril™ não está adaptado para administração a lactentes quando é necessária uma fracção da saqueta. A divisão manual do sachê ou diluições demoradas e propensas a erros são frequentemente necessárias.

Este estudo é um estudo de aceitabilidade multicêntrico, descritivo, não randomizado e aberto em lactentes e crianças afetadas por espasmos infantis. O objetivo primário é descrever a adesão à nova formulação. Os objetivos secundários incluem:

  • avaliação da palatabilidade e facilidade de uso do novo tratamento,
  • avaliação dos parâmetros farmacocinéticos da nova formulação,
  • Parâmetros PK,
  • avaliação da tolerância,
  • medição dos níveis plasmáticos de taurina. Este estudo recrutará até 40 pacientes com espasmos infantis e epilepsia parcial farmacorresistente com idade de 1 mês a 6 anos em 23 centros clínicos na França.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Amiens, França, 80054
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Angers, França, 49033²
        • Service de neurologie pédiatrique - CHU
      • Bordeaux, França, 33076
        • Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
      • Lille, França, 59037
        • Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
      • Lyon, França, 69677
        • Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, França, 13385
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
      • Paris, França, 75015
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, França, 75019
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
      • Rennes, França, 35203
        • Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
      • Strasbourg, França, 67098
        • Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, França, 331059
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
      • Tours, França, 37044
        • Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 4 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com espasmos infantis diagnosticados (IS) ou convulsões parciais farmacorresistentes (POS).
  • Lactentes > 1 mês e < 6 meses; lactentes > 6 meses e < 2 anos; e crianças > 2 anos e < 6 anos.
  • Pacientes sob Sabril® ou pacientes ingênuos.
  • Pacientes sob posologia de Sabril® duas vezes ao dia ou pacientes para os quais a vigabatrina será administrada duas vezes ao dia.

Critérios de não inclusão:

  • Uso de mais de 2 outras drogas antiepilépticas como tratamento concomitante (incluindo esteróides). A dieta cetogênica pode ser adicionada a esses 2 outros medicamentos antiepilépticos.
  • Indivíduos recebendo vigabatrina através de um tubo gástrico.
  • Peso < 1.750 Kgs.
  • Qualquer grande cirurgia planejada durante o período do estudo.
  • Participação em qualquer outro ensaio clínico dentro de 3 meses antes de V1.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Vigabatrin: Vigabatrin nova formulação ST, depois Sabril®

Sabril®: sachê para solução oral 500 mg, 50 a 100mg/Kg/dia, duas vezes ao dia, 14 dias.

Vigabatrina nova formulação ST: Comprimidos solúveis 100 ou 500 mg, 50 a 100mg/Kg/dia, duas vezes ao dia, 12 semanas.
Medicamento: Vigabatrin: Vigabatrin nova formulação ST, depois Sabril®
  • primeira fase de "tratamento" (V1/D1-V3/D84), na qual os pacientes já em uso de Sabril® "grânulos para solução oral" e os pacientes virgens iniciam a nova formulação ST; os pacientes já sob Sabril® começarão com a mesma dose e regime que seu Sabril® habitual. A dose e o regime para pacientes virgens serão escolhidos de acordo com o SPC.
  • segunda fase de "tratamento" (V3/D84-V4/D98) na qual o paciente é trocado por Sabril® "grânulos para solução oral" (fornecido pelo patrocinador) por 15 dias na mesma dose da nova formulação ST.

A dose e o regime de tratamento devem ser mantidos como na primeira fase do tratamento.

- Em V4/D98, os pacientes que receberam Sabril® "grânulos para solução oral" (fornecido pelo patrocinador) continuam com o tratamento Sabril® comercializado (ou mudam para outro DAE, de acordo com a evolução natural da condição do paciente e mediante decisão do investigador).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Adesão individual à nova formulação de comprimidos solúveis (ST) de Vigabatrina (VGB) usando o sistema de monitoramento de eventos de medicação (MEMS)
Prazo: de V1 (dia 1) a V3 (dia 84), avaliação contínua.
A adesão será avaliada pela medição do histórico de dosagem dos pacientes usando um Sistema Eletrônico de Monitoramento de Eventos de Medicação (MEMS). A data e a hora de cada abertura serão registradas
de V1 (dia 1) a V3 (dia 84), avaliação contínua.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Adesão à nova formulação ST e Sabril® granulado para solução oral, por responsabilidade da unidade de tratamento
Prazo: VGB-ST: V1 (dia 1) a V3 (dia 84). Sabril®:V3 (dia 85) a V4 (dia 98)
Prestação de contas de unidades de tratamento usadas e não utilizadas, recuperadas pelo paciente em V3 e V4
VGB-ST: V1 (dia 1) a V3 (dia 84). Sabril®:V3 (dia 85) a V4 (dia 98)
palatabilidade da nova formulação ST e do Sabril® "grânulos para solução oral".
Prazo: durante 7 dias consecutivos: de D90 a D96 sob Sabril® e de D29 a D35 sob a nova formulação ST
A palatabilidade do tratamento será avaliada por meio de uma escala hedônica visual de duas faces preenchida pelos pais e/ou pela criança, se possível, diariamente. A cada "face" da escala será atribuída uma pontuação (1 a 2), sendo calculada a pontuação média do grupo. A palatabilidade será considerada boa se a pontuação média do grupo for de no mínimo 1,5 (de um máximo de 2; Motte et al. 2005).
durante 7 dias consecutivos: de D90 a D96 sob Sabril® e de D29 a D35 sob a nova formulação ST
Facilidade de uso da nova formulação ST e do Sabril® "grânulos para solução oral".
Prazo: durante 7 dias consecutivos: de D90 a D96 sob Sabril® e de D29 a D35 sob a nova formulação ST.
A facilidade de uso será avaliada por meio de diários preenchidos pelos pais ou responsáveis ​​durante 7 dias consecutivos: . O tempo necessário para a preparação da nova formulação de ST e das administrações de Sabril® será calculado e comparado, juntamente com a satisfação de uso global.
durante 7 dias consecutivos: de D90 a D96 sob Sabril® e de D29 a D35 sob a nova formulação ST.
Segurança e tolerância
Prazo: Resultados do eletrorretinograma: quando disponíveis de D1 a D126; Avaliação de sangue: em D1 & D84; Sinais vitais em D1, D28, D84, D98 e D126; Eventos adversos, eventos adversos graves: avaliados durante a participação no estudo (em D1, D28, D84, D98 e D126)
O perfil de segurança VGB é bem conhecido. Espera-se que a nova formulação ST seja bioequivalente ao Sabril® e, como a nova formulação não contém excipientes conhecidos por terem ação ou efeito reconhecido na dose utilizada, a segurança da nova formulação deve ser semelhante à do Sabril®. Portanto, nenhuma outra medida específica para a nova formulação ST está incluída no estudo de aceitabilidade clínica.
Resultados do eletrorretinograma: quando disponíveis de D1 a D126; Avaliação de sangue: em D1 & D84; Sinais vitais em D1, D28, D84, D98 e D126; Eventos adversos, eventos adversos graves: avaliados durante a participação no estudo (em D1, D28, D84, D98 e D126)
parâmetros farmacocinéticos para a nova formulação ST (1 amostra). Parâmetros farmacocinéticos para a nova formulação ST (população PK): Área sob a curva (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Prazo: PK D84: 1 amostra antes do tratamento.
O objetivo é caracterizar melhor a farmacocinética desenvolvimental da vigabatrina durante a infância.
PK D84: 1 amostra antes do tratamento.
Avaliação dos níveis plasmáticos de taurina em crianças tratadas com vigabatrina. A concentração plasmática de taurina será medida e será procurada uma relação entre a exposição à vigabatrina e os níveis plasmáticos de taurina.
Prazo: 1 amostra será coletada em V3 (dia 84): imediatamente antes do tratamento quando o paciente estiver em jejum.
1 amostra será coletada em V3 (dia 84): imediatamente antes do tratamento quando o paciente estiver em jejum.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Orphelia Pharma

Colaboradores

Hospices Civils de Lyon
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
National Research Agency, France

Investigadores

  • Investigador principal: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de agosto de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de agosto de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

19 de agosto de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2018

Última verificação

1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TGO-VGB-III-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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