Исследование приемлемости новой детской формы вигабатрина у младенцев и детей с инфантильными спазмами или фармакорезистентной парциальной эпилепсией (SoluWest)
23 апреля 2018 г. обновлено: Orphelia Pharma
Исследование приемлемости новой детской формы вигабатрина у младенцев и детей с инфантильными спазмами или фармакорезистентной парциальной эпилепсией. Наблюдательное, описательное, открытое, многоцентровое, нерандомизированное исследование
Спонсор разрабатывает новую педиатрическую форму вигабатрина, чтобы лучше адаптировать дозу к массе тела и ограничить отходы неиспользованного препарата. Продаваемая в настоящее время форма вигабатрина (Сабрил™) существует только в виде таблеток, покрытых оболочкой, по 500 мг (для взрослых и детей старше 6 лет) и гранул по 500 мг в пакетиках с раствором для приема внутрь (для младенцев и детей младше 6 лет). Sabril™ не приспособлен для введения детям грудного возраста, когда требуется часть саше. Часто требуется ручное разделение саше или длительные и подверженные ошибкам разведения.
Это описательное, нерандомизированное, открытое многоцентровое исследование приемлемости у младенцев и детей, страдающих инфантильными спазмами. Основная цель состоит в том, чтобы описать приверженность к новой формулировке. Второстепенные цели включают в себя:
- оценка вкусовых качеств и удобства использования нового лечения,
- оценка фармакокинетических параметров новой лекарственной формы,
- параметры ПК,
- оценка толерантности,
- измерение уровня таурина в плазме. В этом исследовании примут участие до 40 пациентов с инфантильными спазмами и фармакорезистентной парциальной эпилепсией в возрасте от 1 месяца до 6 лет в 23 клинических центрах во Франции.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
38
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Amiens, Франция, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Angers, Франция, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Bordeaux, Франция, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
-
Lille, Франция, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Франция, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Франция, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
-
Paris, Франция, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Франция, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Франция, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Франция, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Франция, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
-
Tours, Франция, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагностированными инфантильными спазмами (ИС) или фармакорезистентными парциальными припадками (ПСН).
- Младенцы > 1 месяца и < 6 месяцев; младенцы > 6 месяцев и < 2 лет; и дети > 2 лет и < 6 лет.
- Пациенты, получающие Сабрил®, или пациенты, ранее не получавшие лечения.
- Пациенты, принимающие Сабрил® два раза в день, или пациенты, которым вигабатрин будет вводиться два раза в день.
Критерии невключения:
- Использование более 2 других противоэпилептических препаратов в качестве сопутствующего лечения (включая стероиды). Кетогенная диета может быть дополнением к этим двум другим противоэпилептическим препаратам.
- Субъекты, получающие вигабатрин через желудочный зонд.
- Вес < 1750 кг.
- Любая запланированная серьезная операция в течение периода исследования.
- Участие в любом другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев до V1.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Вигабатрин: новый препарат Вигабатрин ST, затем Сабрил®
Сабрил®: саше для приготовления раствора для приема внутрь 500 мг, от 50 до 100 мг/кг/день, два раза в день, 14 дней. Новый состав вигабатрина ST: растворимые таблетки 100 или 500 мг, от 50 до 100 мг/кг/день, два раза в день, 12 недель. |
Дозу и режим лечения следует сохранить, как и в первой фазе лечения. - В V4/D98 пациенты, получавшие «гранулы для перорального раствора» Sabril® (предоставляемые спонсором), продолжают лечение препаратом Sabril®, имеющимся в продаже (или переходят на другой противоэпилептический препарат, в зависимости от естественного развития состояния пациента и по решению исследователя). |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Индивидуальная приверженность к новой лекарственной форме растворимых таблеток (ST) вигабатрина (VGB) с использованием системы мониторинга лекарственных препаратов (MEMS)
Временное ограничение: от V1 (день 1) до V3 (день 84), непрерывная оценка.
|
Приверженность будет оцениваться путем измерения истории дозирования пациентов с использованием электронной системы мониторинга событий приема лекарств (MEMS). Дата и время каждого открытия будут записываться.
|
от V1 (день 1) до V3 (день 84), непрерывная оценка.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Приверженность новому составу ST и гранулам Sabril® для приготовления раствора для приема внутрь в соответствии с подотчетностью лечебного учреждения
Временное ограничение: VGB-ST: от V1 (день 1) до V3 (день 84). Sabril®: V3 (день 85) - V4 (день 98)
|
Учет использованных и неиспользованных лечебных единиц, полученных пациентом в V3 и V4
|
VGB-ST: от V1 (день 1) до V3 (день 84). Sabril®: V3 (день 85) - V4 (день 98)
|
|
вкусовые качества нового состава ST и Sabril® «гранулы для перорального раствора».
Временное ограничение: в течение 7 дней подряд: с 90-го по 96-й день для Sabril® и с 29-го по 35-й день для новой рецептуры ST
|
Вкусовые качества лечения будут оцениваться с использованием двусторонней визуальной гедонистической шкалы, заполняемой родителями и/или ребенком, если это возможно, ежедневно.
Каждому «лицу» шкалы будет присвоен балл (от 1 до 2), и будет рассчитан средний балл для группы.
Вкусовые качества считаются хорошими, если средний балл по группе составляет не менее 1,5 (из максимум 2; Motte et al. 2005).
|
в течение 7 дней подряд: с 90-го по 96-й день для Sabril® и с 29-го по 35-й день для новой рецептуры ST
|
|
Простота использования нового состава ST и Sabril® «гранулы для перорального раствора».
Временное ограничение: в течение 7 дней подряд: с 90-го по 96-й день под Сабрилом® и с 29-го по 35-й день по новой рецептуре СТ.
|
Легкость использования будет оцениваться с использованием дневников, которые родители или опекуны заполняли в течение 7 дней подряд: .
Время, необходимое для приготовления как нового препарата ST, так и введения Sabril®, будет усреднено и сравнено вместе с общей удовлетворенностью использованием.
|
в течение 7 дней подряд: с 90-го по 96-й день под Сабрилом® и с 29-го по 35-й день по новой рецептуре СТ.
|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Результаты электроретинограммы: при наличии с Д1 по Д126; Оценка крови: на D1 и D84; Основные показатели жизнедеятельности на Д1, Д28, Д84, Д98 и Д126; Нежелательные явления, серьезные нежелательные явления: оценивались в течение всего периода участия в исследовании (на 1-й, 28-й, 84-й, 98-й и 126-й дни).
|
Профиль безопасности VGB хорошо известен.
Ожидается, что новая лекарственная форма ST будет биоэквивалентна Sabril®, и, поскольку новая лекарственная форма не содержит вспомогательных веществ, о которых известно, что они обладают признанным действием или эффектом в используемой дозе, безопасность новой лекарственной формы должна быть аналогична безопасности Sabril®.
Следовательно, никакие другие меры, специфичные для новой формы ST, не включены в исследование клинической приемлемости.
|
Результаты электроретинограммы: при наличии с Д1 по Д126; Оценка крови: на D1 и D84; Основные показатели жизнедеятельности на Д1, Д28, Д84, Д98 и Д126; Нежелательные явления, серьезные нежелательные явления: оценивались в течение всего периода участия в исследовании (на 1-й, 28-й, 84-й, 98-й и 126-й дни).
|
|
фармакокинетические параметры новой лекарственной формы ST (1 образец). Фармакокинетические параметры для нового состава ST (популяция PK): площадь под кривой (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Временное ограничение: ПК D84: 1 образец до обработки.
|
Цель состоит в том, чтобы лучше охарактеризовать фармакокинетику развития вигабатрина в детстве.
|
ПК D84: 1 образец до обработки.
|
|
Оценка уровня таурина в плазме у детей, получавших вигабатрин. Будут измерять концентрацию таурина в плазме и искать взаимосвязь между экспозицией вигабатрина и уровнями таурина в плазме.
Временное ограничение: 1 образец будет взят на V3 (день 84): непосредственно перед лечением, когда пациент находится натощак.
|
1 образец будет взят на V3 (день 84): непосредственно перед лечением, когда пациент находится натощак.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 августа 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 августа 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
19 августа 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 апреля 2018 г.
Последняя проверка
1 апреля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Эпилепсия генерализованная
- Эпилептические синдромы
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Эпилепсия
- Эпилепсия, парциальная
- Судороги, инфантильные
- Спазм
- Мышечная судорога
- Физиологические эффекты лекарств
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Агенты ГАМК
- Противосудорожные препараты
- Вигабатрин
Другие идентификационные номера исследования
- TGO-VGB-III-01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .