A Vigabatrin új, gyermekgyógyászati formájának elfogadhatósági vizsgálata csecsemőknél és csecsemőkori görcsökben vagy gyógyszerrezisztens részleges epilepsziában szenvedő gyermekeknél (SoluWest)
2018. április 23. frissítette: Orphelia Pharma
Elfogadhatósági tanulmány a Vigabatrin új gyermekgyógyászati formájáról csecsemők és gyermekek csecsemői görcsökben vagy farmakorezisztens részleges epilepsziában. Megfigyelési, leíró, nyílt, többközpontú, nem véletlenszerű vizsgálat
A szponzor a vigabatrin új, gyermekgyógyászati készítményének kifejlesztésén dolgozik, hogy az adagot jobban hozzáigazítsa a testtömeghez, és korlátozza a fel nem használt gyógyszer pazarlását. A jelenleg forgalomba hozott vigabatrin (Sabril™) forma csak 500 mg-os filmtabletta (felnőtteknek és 6 év feletti gyermekeknek) és 500 mg-os granulátum belsőleges oldatos tasakban (csecsemőknek és 6 év alatti gyermekeknek) létezik. A Sabril™ nem alkalmas csecsemőknek történő beadásra, amikor a tasak töredékére van szükség. Gyakran szükség van a tasak kézi felosztására vagy hosszadalmas és hibákra hajlamos hígításokra.
Ez a tanulmány egy leíró, nem randomizált, nyílt, többközpontú elfogadhatósági vizsgálat csecsemők és infantilis görcsökben szenvedő gyermekek körében. Az elsődleges cél az új készítményhez való ragaszkodás leírása. A másodlagos célok a következők:
- az új kezelés ízletességének és felhasználóbarát jellegének értékelése,
- az új készítmény farmakokinetikai paramétereinek értékelése,
- PK paraméterek,
- a tolerancia értékelése,
- a taurin plazmaszintjének mérése. Ez a tanulmány legfeljebb 40, csecsemőkori görcsökben és farmakorezisztens részleges epilepsziában szenvedő, 1 hónapos és 6 éves kor közötti beteget von be 23 franciaországi klinikai helyszínen.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
38
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország, 80054
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Angers, Franciaország, 49033²
- Service de neurologie pédiatrique - CHU
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Service de neuropédiatrie - CHU Pellegrin Enfants
-
Lille, Franciaország, 59037
- Service de neurologie infantile - Hôpital Salengro
-
Lyon, Franciaország, 69677
- Service de nuerologie pédiatrique - Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital de la Timone
-
Paris, Franciaország, 75015
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Franciaország, 75019
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Robert Debré
-
Rennes, Franciaország, 35203
- Service de neurologie pédiatrique - Hôpital Sud
-
Strasbourg, Franciaország, 67098
- Centre référent des épilepsies rares pédiatrique associé - Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Franciaország, 331059
- Service de neuropédiatrie - Hôpital Purpan
-
Tours, Franciaország, 37044
- Service de neuropédiatrie - Hôpital de Clocheville
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Diagnosztizált infantilis görcsökben (IS) vagy farmakorezisztens részleges rohamokban (POS) szenvedő betegek.
- Csecsemők > 1 hónap és < 6 hónap; 6 hónaposnál idősebb és 2 évnél fiatalabb csecsemők; és 2 évnél fiatalabb és 6 évnél fiatalabb gyermekek.
- Sabril®-kezelés alatt álló vagy naiv betegek.
- A Sabril® napi kétszeri adagolása alatt álló betegek, vagy azok, akiknek vigabatrint naponta kétszer kapnak.
A be nem fogadási kritériumok:
- Több mint 2 egyéb antiepileptikum egyidejű alkalmazása (beleértve a szteroidokat is). A ketogén diéta kiegészíthető e két másik antiepileptikum mellett.
- Vigabatrint gyomorszondán keresztül kapó alanyok.
- Súly < 1,750 kg.
- Bármely tervezett nagyobb műtét a vizsgálat időtartama alatt.
- Részvétel bármely más klinikai vizsgálatban a V1 előtti 3 hónapon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Vigabatrin: Vigabatrin új ST készítmény, majd Sabril®
Sabril®: tasak belsőleges oldathoz 500 mg, 50-100 mg/kg/nap, naponta kétszer, 14 nap. Vigabatrin új ST készítmény: Oldható tabletta 100 vagy 500 mg, 50-100 mg/kg/nap, naponta kétszer, 12 hétig. |
Az adagot és a kezelési rendet az első kezelési fázishoz hasonlóan kell fenntartani. - A V4/D98-nál azok a betegek, akik Sabril® "granulátumot kaptak belsőleges oldathoz" (szponzor szállítja), folytatják a forgalomba hozott Sabril® kezelést (vagy másik AED-re váltanak, a beteg állapotának természetes alakulásának megfelelően és a vizsgáló döntése alapján). |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Vigabatrin (VGB) új oldható tabletták (ST) összetételének egyéni betartása a gyógyszeres eseményfigyelő rendszer (MEMS) segítségével
Időkeret: V1-től (1. nap) V3-ig (84. nap), folyamatos értékelés.
|
A betartást a betegek adagolási előzményeinek mérésével értékelik egy elektronikus gyógyszeres eseményfigyelő rendszer (MEMS) segítségével. Minden egyes megnyitás dátuma és időpontja rögzítésre kerül.
|
V1-től (1. nap) V3-ig (84. nap), folyamatos értékelés.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az új ST készítmény és a belsőleges oldathoz készült Sabril® granulátum betartása a kezelőegység felelőssége által
Időkeret: VGB-ST: V1 (1. nap) – V3 (84. nap). Sabril®:V3 (85. nap) – V4 (98. nap)
|
A használt és a fel nem használt kezelőegységek elszámoltatása, a páciens által a V3-as és V4-es adatokon
|
VGB-ST: V1 (1. nap) – V3 (84. nap). Sabril®:V3 (85. nap) – V4 (98. nap)
|
|
az új ST készítmény és a Sabril® "granulátum belsőleges oldathoz" ízletességét.
Időkeret: 7 egymást követő napon: 90-től 96-ig Sabril® alatt és 29-től 35-ig az új ST készítményben
|
A kezelés ízletességét egy kétarcú vizuális hedonikus skála segítségével értékelik, amelyet a szülők és/vagy a gyermek, ha lehetséges, naponta tölt ki.
A skála minden "arca" kap egy pontszámot (1-től 2-ig), és a csoport átlagos pontszámát számítják ki.
Az ízletesség akkor tekinthető jónak, ha a csoport átlagos pontszáma legalább 1,5 (a maximum 2-ből; Motte et al. 2005).
|
7 egymást követő napon: 90-től 96-ig Sabril® alatt és 29-től 35-ig az új ST készítményben
|
|
Az új ST készítmény és a Sabril® "granulátum belsőleges oldathoz" egyszerű használata.
Időkeret: 7 egymást követő napon: 90-től 96-ig Sabril® alatt és 29-től 35-ig az új ST készítményben.
|
A használat egyszerűségét a szülők vagy a gondozók által 7 egymást követő napon kitöltött naplók segítségével értékelik: .
Mind az új ST készítmény, mind a Sabril® adagolás elkészítéséhez szükséges időt átlagolják és összehasonlítják a globális használattal való elégedettséggel együtt.
|
7 egymást követő napon: 90-től 96-ig Sabril® alatt és 29-től 35-ig az új ST készítményben.
|
|
Biztonság és tolerancia
Időkeret: Az elektroretinogram eredményei: ha elérhető, D1-től D126-ig; Vérvizsgálat: D1 és D84; Vital jelek: D1, D28, D84, D98 és D126; Nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események: a vizsgálatban való részvétel időtartamára értékelve (D1, D28, D84, D98 és D126)
|
A VGB biztonsági profil jól ismert.
Az új ST készítmény várhatóan biológiailag egyenértékű lesz a Sabril®-lel, és mivel az új készítmény nem tartalmaz olyan segédanyagokat, amelyekről ismert, hogy az alkalmazott dózis mellett ismert hatást vagy hatást fejt ki, az új készítmény biztonságosságának hasonlónak kell lennie a Sabril®-éhoz.
Ezért a klinikai elfogadhatósági vizsgálat nem tartalmaz más, az új ST készítményre jellemző intézkedéseket.
|
Az elektroretinogram eredményei: ha elérhető, D1-től D126-ig; Vérvizsgálat: D1 és D84; Vital jelek: D1, D28, D84, D98 és D126; Nemkívánatos események, súlyos nemkívánatos események: a vizsgálatban való részvétel időtartamára értékelve (D1, D28, D84, D98 és D126)
|
|
az új ST készítmény farmakokinetikai paraméterei (1 minta). Az új ST készítmény farmakokinetikai paraméterei (populáció PK): Görbe alatti terület (AUC), Tmax, Cmax, T½, Ka, V/F, Cl/F
Időkeret: PK D84: 1 minta a kezelés előtt.
|
A cél a vigabatrin gyermekkori fejlődési PK jobb jellemzése.
|
PK D84: 1 minta a kezelés előtt.
|
|
A taurin plazmaszintjének értékelése vigabatrinnal kezelt gyermekeknél. Mérni kell a taurin plazmakoncentrációját, és meg kell keresni a vigabatrin expozíció és a taurin plazmaszintje közötti összefüggést.
Időkeret: 1 mintát vesznek a V3-nál (84. nap): közvetlenül a kezelés előtt, amikor a beteg éhezik.
|
1 mintát vesznek a V3-nál (84. nap): közvetlenül a kezelés előtt, amikor a beteg éhezik.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Rima NABBOUT, Hôpital Necker Enfants Malades - APHP
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. augusztus 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. augusztus 18.
Első közzététel (Becslés)
2014. augusztus 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. április 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 23.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Epilepszia, generalizált
- Epilepsziás szindrómák
- Neurológiai megnyilvánulások
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Epilepszia
- Részleges epilepszia
- Görcsök, Infantilis
- Görcs
- Izomgörcs
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- GABA ügynökök
- Antikonvulzív szerek
- Vigabatrin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TGO-VGB-III-01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .